Zolgensma

Country: European Union

Language: Polish

Source: EMA (European Medicines Agency)

Active ingredient:

onasemnogene abeparvovec

Available from:

Novartis Europharm Limited 

ATC code:

M09AX09

INN (International Name):

onasemnogene abeparvovec

Therapeutic group:

Inne leki stosowane w zaburzeniach układu mięśniowo-szkieletowego

Therapeutic area:

Zanik mięśni, kręgosłup

Therapeutic indications:

Zolgensma jest wskazany do leczenia pacjentów z 5V rdzenia zanik mięśni (SMA) z Bi-аллельные mutacji w genie SMN1 i kliniczna diagnoza SMA Typ 1, orpatients z 5V SMA z Bi-аллельные mutacji w genie SMN1 i do 3 kopii genu SMN2.

Product summary:

Revision: 13

Authorization status:

Upoważniony

Authorization date:

2020-05-18

Patient Information leaflet

40
B. ULOTKA DLA PACJENTA
41
ULOTKA DOŁĄCZONA DO OPAKOWANIA: INFORMACJA DLA UŻYTKOWNIKA
ZOLGENSMA 2 × 10
13 GENOMY WEKTORA/ML ROZTWÓR DO INFUZJI
onasemnogen abeparwowek
Niniejszy produkt leczniczy będzie dodatkowo monitorowany. Umożliwi
to szybkie
zidentyfikowanie nowych informacji o bezpieczeństwie. Rodzic lub
opiekun też może w tym pomóc,
zgłaszając wszelkie działania niepożądane, które wystąpiły u
dziecka po zastosowaniu leku. Aby
dowiedzieć się, jak zgłaszać działania niepożądane – patrz
punkt 4.
NALEŻY UWAŻNIE ZAPOZNAĆ SIĘ Z TREŚCIĄ ULOTKI PRZED ZASTOSOWANIEM
LEKU U DZIECKA, PONIEWAŻ
ZAWIERA ONA INFORMACJE WAŻNE DLA PACJENTA.
-
Należy zachować tę ulotkę, aby w razie potrzeby móc ją ponownie
przeczytać.
-
W razie jakichkolwiek wątpliwości należy zwrócić się do lekarza
lub pielęgniarki dziecka.
-
Jeśli u dziecka wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym
wszelkie objawy
niepożądane niewymienione w tej ulotce, należy powiedzieć o tym
lekarzowi lub pielęgniarce
dziecka. Patrz punkt 4.
SPIS TREŚCI ULOTKI
1.
Co to jest lek Zolgensma i w jakim celu się go stosuje
2.
Informacje ważne przed zastosowaniem leku Zolgensma u dziecka
3.
Jak podawany jest lek Zolgensma
4.
Możliwe działania niepożądane
5.
Jak przechowywać lek Zolgensma
6.
Zawartość opakowania i inne informacje
1.
CO TO JEST LEK ZOLGENSMA I W JAKIM CELU SIĘ GO STOSUJE
CO TO JEST LEK ZOLGENSMA
Lek Zolgensma to rodzaj leku zwany terapią genową. Zawiera on
substancję czynną onasemnogen
abeparwowek, który zawiera ludzki materiał genetyczny.
W JAKIM CELU STOSUJE SIĘ LEK ZOLGENSMA
Lek Zolgensma jest stosowany w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni
(ang.
_spinal muscular atrophy, _
_SMA_
) będącego rzadką, ciężką chorobą dziedziczną.
JAK DZIAŁA LEK ZOLGENSMA
SMA występuje, gdy w organizmie brakuje genu lub gdy występuje
nieprawidłowa wersja genu
potrzebnego do produkcji niezbędnego białka zwanego białkiem
warunkującym przeżycie neuronów
ruchowych (ang.
_survival mot

Summary of Product characteristics

1
ANEKS I
CHARAKTERYSTYKA PRODUKTU LECZNICZEGO
2
Niniejszy produkt leczniczy będzie dodatkowo monitorowany. Umożliwi
to szybkie
zidentyfikowanie nowych informacji o bezpieczeństwie. Osoby
należące do fachowego personelu
medycznego powinny zgłaszać wszelkie podejrzewane działania
niepożądane. Aby dowiedzieć się, jak
zgłaszać działania niepożądane - patrz punkt 4.8.
1.
NAZWA PRODUKTU LECZNICZEGO
Zolgensma 2 × 10
13
genomy wektora/ml roztwór do infuzji
2.
SKŁAD JAKOŚCIOWY I ILOŚCIOWY
2.1
OPIS OGÓLNY
Onasemnogen abeparwowek to produkt leczniczy terapii genowej, który
powoduje ekspresję
ludzkiego białka warunkującego przeżycie neuronów ruchowych (ang.
_survival motor neuron,_
_SMN_
).
Jest to niereplikujący rekombinowany wektor oparty na wirusie
związanym z adenowirusami
serotypu 9 (ang.
_adeno-associated virus serotype 9 [AAV9] based vector_
) zawierający cDNA
ludzkiego genu SMN kontrolowany hybrydowym promotorem wzmacniacza
cytomegalowirusa/promotora beta-aktyny kurczaka.
Onasemnogen abeparwowek wytwarzany jest w komórkach nerki płodu
ludzkiego metodą
rekombinacji DNA.
2.2
SKŁAD JAKOŚCIOWY I ILOŚCIOWY
Każdy mililitr zawiera onasemnogen abeparwowek o nominalnym
stężeniu 2 × 10
13
genomów
wektora (vg). Objętość produktu do pobrania z fiolek będzie nie
mniejsza niż 5,5 ml lub 8,3 ml.
Całkowita liczba fiolek i ich łączna objętość zawarte w każdym
gotowym opakowaniu będą
dostosowane do potrzeb dawkowania poszczególnych pacjentów w
zależności od ich masy ciała (patrz
punkt 4.2 i 6.5).
Substancja pomocnicza o znanym działaniu
Ten produkt leczniczy zawiera 0,2 mmol sodu w mililitrze.
Pełny wykaz substancji pomocniczych, patrz punkt 6.1.
3.
POSTAĆ FARMACEUTYCZNA
Roztwór do infuzji.
Przejrzysty do lekko nieprzezroczystego, bezbarwny do lekko białego
roztwór.
4.
SZCZEGÓŁOWE DANE KLINICZNE
4.1
WSKAZANIA DO STOSOWANIA
Produkt Zolgensma jest wskazany do stosowania w leczeniu:
-
pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni (ang.
_spinal muscular atrophy, SMA_
) 5q