Země: Evropská unie
Jazyk: polština
Zdroj: EMA (European Medicines Agency)
onasemnogene abeparvovec
Novartis Europharm Limited
M09AX09
onasemnogene abeparvovec
Inne leki stosowane w zaburzeniach układu mięśniowo-szkieletowego
Zanik mięśni, kręgosłup
Zolgensma jest wskazany do leczenia pacjentów z 5V rdzenia zanik mięśni (SMA) z Bi-аллельные mutacji w genie SMN1 i kliniczna diagnoza SMA Typ 1, orpatients z 5V SMA z Bi-аллельные mutacji w genie SMN1 i do 3 kopii genu SMN2.
Revision: 13
Upoważniony
2020-05-18
40 B. ULOTKA DLA PACJENTA 41 ULOTKA DOŁĄCZONA DO OPAKOWANIA: INFORMACJA DLA UŻYTKOWNIKA ZOLGENSMA 2 × 10 13 GENOMY WEKTORA/ML ROZTWÓR DO INFUZJI onasemnogen abeparwowek Niniejszy produkt leczniczy będzie dodatkowo monitorowany. Umożliwi to szybkie zidentyfikowanie nowych informacji o bezpieczeństwie. Rodzic lub opiekun też może w tym pomóc, zgłaszając wszelkie działania niepożądane, które wystąpiły u dziecka po zastosowaniu leku. Aby dowiedzieć się, jak zgłaszać działania niepożądane – patrz punkt 4. NALEŻY UWAŻNIE ZAPOZNAĆ SIĘ Z TREŚCIĄ ULOTKI PRZED ZASTOSOWANIEM LEKU U DZIECKA, PONIEWAŻ ZAWIERA ONA INFORMACJE WAŻNE DLA PACJENTA. - Należy zachować tę ulotkę, aby w razie potrzeby móc ją ponownie przeczytać. - W razie jakichkolwiek wątpliwości należy zwrócić się do lekarza lub pielęgniarki dziecka. - Jeśli u dziecka wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym wszelkie objawy niepożądane niewymienione w tej ulotce, należy powiedzieć o tym lekarzowi lub pielęgniarce dziecka. Patrz punkt 4. SPIS TREŚCI ULOTKI 1. Co to jest lek Zolgensma i w jakim celu się go stosuje 2. Informacje ważne przed zastosowaniem leku Zolgensma u dziecka 3. Jak podawany jest lek Zolgensma 4. Możliwe działania niepożądane 5. Jak przechowywać lek Zolgensma 6. Zawartość opakowania i inne informacje 1. CO TO JEST LEK ZOLGENSMA I W JAKIM CELU SIĘ GO STOSUJE CO TO JEST LEK ZOLGENSMA Lek Zolgensma to rodzaj leku zwany terapią genową. Zawiera on substancję czynną onasemnogen abeparwowek, który zawiera ludzki materiał genetyczny. W JAKIM CELU STOSUJE SIĘ LEK ZOLGENSMA Lek Zolgensma jest stosowany w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni (ang. _spinal muscular atrophy, _ _SMA_ ) będącego rzadką, ciężką chorobą dziedziczną. JAK DZIAŁA LEK ZOLGENSMA SMA występuje, gdy w organizmie brakuje genu lub gdy występuje nieprawidłowa wersja genu potrzebnego do produkcji niezbędnego białka zwanego białkiem warunkującym przeżycie neuronów ruchowych (ang. _survival mot Přečtěte si celý dokument
1 ANEKS I CHARAKTERYSTYKA PRODUKTU LECZNICZEGO 2 Niniejszy produkt leczniczy będzie dodatkowo monitorowany. Umożliwi to szybkie zidentyfikowanie nowych informacji o bezpieczeństwie. Osoby należące do fachowego personelu medycznego powinny zgłaszać wszelkie podejrzewane działania niepożądane. Aby dowiedzieć się, jak zgłaszać działania niepożądane - patrz punkt 4.8. 1. NAZWA PRODUKTU LECZNICZEGO Zolgensma 2 × 10 13 genomy wektora/ml roztwór do infuzji 2. SKŁAD JAKOŚCIOWY I ILOŚCIOWY 2.1 OPIS OGÓLNY Onasemnogen abeparwowek to produkt leczniczy terapii genowej, który powoduje ekspresję ludzkiego białka warunkującego przeżycie neuronów ruchowych (ang. _survival motor neuron,_ _SMN_ ). Jest to niereplikujący rekombinowany wektor oparty na wirusie związanym z adenowirusami serotypu 9 (ang. _adeno-associated virus serotype 9 [AAV9] based vector_ ) zawierający cDNA ludzkiego genu SMN kontrolowany hybrydowym promotorem wzmacniacza cytomegalowirusa/promotora beta-aktyny kurczaka. Onasemnogen abeparwowek wytwarzany jest w komórkach nerki płodu ludzkiego metodą rekombinacji DNA. 2.2 SKŁAD JAKOŚCIOWY I ILOŚCIOWY Każdy mililitr zawiera onasemnogen abeparwowek o nominalnym stężeniu 2 × 10 13 genomów wektora (vg). Objętość produktu do pobrania z fiolek będzie nie mniejsza niż 5,5 ml lub 8,3 ml. Całkowita liczba fiolek i ich łączna objętość zawarte w każdym gotowym opakowaniu będą dostosowane do potrzeb dawkowania poszczególnych pacjentów w zależności od ich masy ciała (patrz punkt 4.2 i 6.5). Substancja pomocnicza o znanym działaniu Ten produkt leczniczy zawiera 0,2 mmol sodu w mililitrze. Pełny wykaz substancji pomocniczych, patrz punkt 6.1. 3. POSTAĆ FARMACEUTYCZNA Roztwór do infuzji. Przejrzysty do lekko nieprzezroczystego, bezbarwny do lekko białego roztwór. 4. SZCZEGÓŁOWE DANE KLINICZNE 4.1 WSKAZANIA DO STOSOWANIA Produkt Zolgensma jest wskazany do stosowania w leczeniu: - pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni (ang. _spinal muscular atrophy, SMA_ ) 5q Přečtěte si celý dokument