Upstaza

Χώρα: Ευρωπαϊκή Ένωση

Γλώσσα: Λετονικά

Πηγή: EMA (European Medicines Agency)

Δραστική ουσία:

Eladocagene exuparvovec

Διαθέσιμο από:

PTC Therapeutics International Limited

Φαρμακολογική κατηγορία (ATC):

A16AB26

INN (Διεθνής Όνομα):

eladocagene exuparvovec

Θεραπευτική ομάδα:

Enzymes, Other alimentary tract and metabolism products

Θεραπευτική περιοχή:

Aminoskābju metabolisms, iedzimtas kļūdas

Θεραπευτικές ενδείξεις:

Upstaza is indicated for the treatment of patients aged 18 months and older with a clinical, molecular, and genetically confirmed diagnosis of aromatic L amino acid decarboxylase (AADC) deficiency with a severe phenotype (see section 5.

Περίληψη προϊόντος:

Revision: 5

Καθεστώς αδειοδότησης:

Autorizēts

Ημερομηνία της άδειας:

2022-07-18

Φύλλο οδηγιών χρήσης

24
B. LIETOŠANAS INSTRUKCIJA
25
LIETOŠANAS INSTRUKCIJA: INFORMĀCIJA PACIENTAM
UPSTAZA 2,8 × 10
11 VEKTORA GENOMI/0,5 ML ŠĶĪDUMS INFŪZIJĀM
Eladocagene exuparvovec
Šīm zālēm tiek piemērota papildu uzraudzība. Tādējādi būs
iespējams ātri identificēt jaunāko
informāciju par šo zāļu drošumu. Jūs varat palīdzēt, ziņojot
par jebkādām novērotajām
blakusparādībām Jums vai Jūsu bērnam. Par to, kā ziņot par
blakusparādībām, skatīt 4. punkta beigās.
PIRMS ZĀĻU LIETOŠANAS JUMS VAI JŪSU BĒRNAM UZMANĪGI IZLASIET
VISU INSTRUKCIJU, JO TĀ SATUR JUMS
SVARĪGU INFORMĀCIJU.
-
Saglabājiet šo instrukciju! Iespējams, ka vēlāk to vajadzēs
pārlasīt.
-
Ja Jums rodas jebkādi jautājumi, vaicājiet ārstam vai medmāsai.
-
Ja Jums vai Jūsu bērnam rodas jebkādas blakusparādības,
konsultējieties ar ārstu vai medmāsu.
Tas attiecas arī uz iespējamajām blakusparādībām, kas nav
minētas šajā instrukcijā. Skatīt
4. punktu.
ŠAJĀ INSTRUKCIJĀ VARAT UZZINĀT
1.
Kas ir Upstaza un kādam nolūkam tās lieto
2.
Kas Jums jāzina pirms Upstaza lietošanas Jums vai Jūsu bērnam
3.
Kā Upstaza lieto Jums vai Jūsu bērnam
4.
Iespējamās blakusparādības
5.
Kā uzglabāt Upstaza
6.
Iepakojuma saturs un cita informācija
1.
KAS IR UPSTAZA UN KĀDAM NOLŪKAM TĀS LIETO
KAS IR UPSTAZA
Upstaza ir gēnu terapijas zāles, kas satur aktīvo vielu
eladokagēna eksuparvoveku.
KĀDAM NOLŪKAM UPSTAZA LIETO
Upstaza lieto, lai ārstētu 18 mēnešus vecus un vecākus pacientus,
kuriem ir proteīna, ko sauc par
aromātisko L-aminoskābju dekarboksilāzi (AADC), deficīts. Šis
proteīns ir būtisks, lai veidotu vielas,
kas organisma nervu sistēmai nepieciešamas tās pareizai darbībai.
AADC deficīts ir iedzimts stāvoklis, ko izraisa gēna mutācija
(izmaiņas), kas kontrolē AADC
producēšanu (saukta arī par
_dopa dekarboksilāzes_
vai
_DDC_
gēnu). Šis stāvoklis traucē bērna nervu
sistēmas attīstību, kas nozīmē, ka daudzas ķermeņa funkcijas
bērnībā neattīstās par

Αρχείο Π.Χ.Π.

1
I PIELIKUMS
ZĀĻU APRAKSTS
2
Šīm zālēm tiek piemērota papildu uzraudzība. Tādējādi būs
iespējams ātri identificēt jaunāko
informāciju par šo zāļu drošumu. Veselības aprūpes speciālisti
tiek lūgti ziņot par jebkādām
iespējamām nevēlamām blakusparādībām. Skatīt 4.8. apakšpunktu
par to, kā ziņot par nevēlamām
blakusparādībām.
1.
ZĀĻU NOSAUKUMS
Upstaza 2,8 × 10
11
vektora genomi (vg)/0,5 ml šķīdums infūzijam
2.
KVALITATĪVAIS UN KVANTITATĪVAIS SASTĀVS
2.1.
VISPĀRĒJS APRAKSTS
Eladokagēna eksuparvoveks (
_Eladocagene exuparvovec_
) ir gēnu terapijas zāles, kas ekspresē cilvēka
aromātisko L-aminoskābes dekarboksilāzes enzīmu (hAADC).
Tas ir nereplicējošs rekombinants adenosaistīta vīrusa 2. serotipa
(AAV2) vektors, kas satur cilvēka
dopa dekarboksilāzes (DDS) gēna cDNS, citomegalovīrusa
tūlītēja-agrīna promotora kontrolē.
Eladokagēna eksuparvoveks tiek ražots cilvēka embrija nieru
šūnās, izmantojot rekombinanto DNS
tehnoloģiju.
2.2.
KVALITATĪVAIS UN KVANTITATĪVAIS SASTĀVS
Katrs vienas devas flakons satur 2,8 × 10
11
vg eladokagēna eksuparvoveka / 0,5 ml iegūstamā
šķīduma. Katrs šķīduma ml satur 5,6 × 10
11
vg eladokagēna eksuparvoveka.
Pilnu palīgvielu sarakstu skatīt 6.1. apakšpunktā.
3.
ZĀĻU FORMA
Šķīdums infūzijām.
Pēc atkausēšanas no saldēta stāvokļa šķīdums infūzijām ir
dzidrs līdz nedaudz necaurspīdīgs,
bezkrāsains līdz viegli balts šķidrums.
4.
KLĪNISKĀ INFORMĀCIJA
4.1.
TERAPEITISKĀS INDIKĀCIJAS
Upstaza ir indicēts klīniski, molekulāri un ģenētiski
apstiprināta aromātisko L-aminoskābju
dekarboksilāzes (AADC) deficīta ar smagu fenotipu ārstēšanai
pacientiem vecumā no 18 mēnešiem
(skatīt 5.1. apakšpunktu).
4.2.
DEVAS UN LIETOŠANAS VEIDS
Ārstēšana jāveic centrā, kas specializējas stereotaktiskajā
neiroķirurģijā, un to veic kvalificēts
neiroķirurgs kontrolētos aseptiskos apstākļos.
Devas
Pacienti saņems kopējo 1,8 × 10
11
vg devu, kas tiks ievadīta