Страна: Европейски съюз
Език: латвийски
Източник: EMA (European Medicines Agency)
Eladocagene exuparvovec
PTC Therapeutics International Limited
A16AB26
eladocagene exuparvovec
Enzymes, Other alimentary tract and metabolism products
Aminoskābju metabolisms, iedzimtas kļūdas
Upstaza is indicated for the treatment of patients aged 18 months and older with a clinical, molecular, and genetically confirmed diagnosis of aromatic L amino acid decarboxylase (AADC) deficiency with a severe phenotype (see section 5.
Revision: 5
Autorizēts
2022-07-18
24 B. LIETOŠANAS INSTRUKCIJA 25 LIETOŠANAS INSTRUKCIJA: INFORMĀCIJA PACIENTAM UPSTAZA 2,8 × 10 11 VEKTORA GENOMI/0,5 ML ŠĶĪDUMS INFŪZIJĀM Eladocagene exuparvovec Šīm zālēm tiek piemērota papildu uzraudzība. Tādējādi būs iespējams ātri identificēt jaunāko informāciju par šo zāļu drošumu. Jūs varat palīdzēt, ziņojot par jebkādām novērotajām blakusparādībām Jums vai Jūsu bērnam. Par to, kā ziņot par blakusparādībām, skatīt 4. punkta beigās. PIRMS ZĀĻU LIETOŠANAS JUMS VAI JŪSU BĒRNAM UZMANĪGI IZLASIET VISU INSTRUKCIJU, JO TĀ SATUR JUMS SVARĪGU INFORMĀCIJU. - Saglabājiet šo instrukciju! Iespējams, ka vēlāk to vajadzēs pārlasīt. - Ja Jums rodas jebkādi jautājumi, vaicājiet ārstam vai medmāsai. - Ja Jums vai Jūsu bērnam rodas jebkādas blakusparādības, konsultējieties ar ārstu vai medmāsu. Tas attiecas arī uz iespējamajām blakusparādībām, kas nav minētas šajā instrukcijā. Skatīt 4. punktu. ŠAJĀ INSTRUKCIJĀ VARAT UZZINĀT 1. Kas ir Upstaza un kādam nolūkam tās lieto 2. Kas Jums jāzina pirms Upstaza lietošanas Jums vai Jūsu bērnam 3. Kā Upstaza lieto Jums vai Jūsu bērnam 4. Iespējamās blakusparādības 5. Kā uzglabāt Upstaza 6. Iepakojuma saturs un cita informācija 1. KAS IR UPSTAZA UN KĀDAM NOLŪKAM TĀS LIETO KAS IR UPSTAZA Upstaza ir gēnu terapijas zāles, kas satur aktīvo vielu eladokagēna eksuparvoveku. KĀDAM NOLŪKAM UPSTAZA LIETO Upstaza lieto, lai ārstētu 18 mēnešus vecus un vecākus pacientus, kuriem ir proteīna, ko sauc par aromātisko L-aminoskābju dekarboksilāzi (AADC), deficīts. Šis proteīns ir būtisks, lai veidotu vielas, kas organisma nervu sistēmai nepieciešamas tās pareizai darbībai. AADC deficīts ir iedzimts stāvoklis, ko izraisa gēna mutācija (izmaiņas), kas kontrolē AADC producēšanu (saukta arī par _dopa dekarboksilāzes_ vai _DDC_ gēnu). Šis stāvoklis traucē bērna nervu sistēmas attīstību, kas nozīmē, ka daudzas ķermeņa funkcijas bērnībā neattīstās par Прочетете целия документ
1 I PIELIKUMS ZĀĻU APRAKSTS 2 Šīm zālēm tiek piemērota papildu uzraudzība. Tādējādi būs iespējams ātri identificēt jaunāko informāciju par šo zāļu drošumu. Veselības aprūpes speciālisti tiek lūgti ziņot par jebkādām iespējamām nevēlamām blakusparādībām. Skatīt 4.8. apakšpunktu par to, kā ziņot par nevēlamām blakusparādībām. 1. ZĀĻU NOSAUKUMS Upstaza 2,8 × 10 11 vektora genomi (vg)/0,5 ml šķīdums infūzijam 2. KVALITATĪVAIS UN KVANTITATĪVAIS SASTĀVS 2.1. VISPĀRĒJS APRAKSTS Eladokagēna eksuparvoveks ( _Eladocagene exuparvovec_ ) ir gēnu terapijas zāles, kas ekspresē cilvēka aromātisko L-aminoskābes dekarboksilāzes enzīmu (hAADC). Tas ir nereplicējošs rekombinants adenosaistīta vīrusa 2. serotipa (AAV2) vektors, kas satur cilvēka dopa dekarboksilāzes (DDS) gēna cDNS, citomegalovīrusa tūlītēja-agrīna promotora kontrolē. Eladokagēna eksuparvoveks tiek ražots cilvēka embrija nieru šūnās, izmantojot rekombinanto DNS tehnoloģiju. 2.2. KVALITATĪVAIS UN KVANTITATĪVAIS SASTĀVS Katrs vienas devas flakons satur 2,8 × 10 11 vg eladokagēna eksuparvoveka / 0,5 ml iegūstamā šķīduma. Katrs šķīduma ml satur 5,6 × 10 11 vg eladokagēna eksuparvoveka. Pilnu palīgvielu sarakstu skatīt 6.1. apakšpunktā. 3. ZĀĻU FORMA Šķīdums infūzijām. Pēc atkausēšanas no saldēta stāvokļa šķīdums infūzijām ir dzidrs līdz nedaudz necaurspīdīgs, bezkrāsains līdz viegli balts šķidrums. 4. KLĪNISKĀ INFORMĀCIJA 4.1. TERAPEITISKĀS INDIKĀCIJAS Upstaza ir indicēts klīniski, molekulāri un ģenētiski apstiprināta aromātisko L-aminoskābju dekarboksilāzes (AADC) deficīta ar smagu fenotipu ārstēšanai pacientiem vecumā no 18 mēnešiem (skatīt 5.1. apakšpunktu). 4.2. DEVAS UN LIETOŠANAS VEIDS Ārstēšana jāveic centrā, kas specializējas stereotaktiskajā neiroķirurģijā, un to veic kvalificēts neiroķirurgs kontrolētos aseptiskos apstākļos. Devas Pacienti saņems kopējo 1,8 × 10 11 vg devu, kas tiks ievadīta Прочетете целия документ