Translarna

Χώρα: Ευρωπαϊκή Ένωση

Γλώσσα: Φινλανδικά

Πηγή: EMA (European Medicines Agency)

Δραστική ουσία:

Ataluren

Διαθέσιμο από:

PTC Therapeutics International Limited

Φαρμακολογική κατηγορία (ATC):

M09AX03

INN (Διεθνής Όνομα):

ataluren

Θεραπευτική ομάδα:

Muut lääkkeet liikuntaelinten sairauksien häiriöihin

Θεραπευτική περιοχή:

Lihaskystrofia, Duchenne

Θεραπευτικές ενδείξεις:

Translarna on tarkoitettu hoitoon Duchennen lihasdystrofia, jotka johtuvat hölynpölyä mutaatio dystrofiini geenin, avohoidossa potilasta iältään 2 vuotta ja vanhemmat. Tehoa ei ole osoitettu ei-avohoidossa potilasta. Läsnäolo hölynpölyä mutaatio dystrofiini geenin määräytyy geneettinen testaus.

Περίληψη προϊόντος:

Revision: 22

Καθεστώς αδειοδότησης:

valtuutettu

Ημερομηνία της άδειας:

2014-07-31

Φύλλο οδηγιών χρήσης

34
B. PAKKAUSSELOSTE
35
PAKKAUSSELOSTE: TIETOA POTILAALLE
TRANSLARNA 125 MG RAKEET ORAALISUSPENSIOTA VARTEN
TRANSLARNA 250 MG RAKEET ORAALISUSPENSIOTA VARTEN
TRANSLARNA 1 000 MG RAKEET ORAALISUSPENSIOTA VARTEN
atalureeni
Tähän lääkkeeseen kohdistuu lisäseuranta. Tällä tavalla voidaan
havaita nopeasti uutta
turvallisuutta koskevaa tietoa. Voit auttaa ilmoittamalla kaikista
mahdollisesti saamistasi
haittavaikutuksista. Ks. kohdan 4 lopusta, miten haittavaikutuksista
ilmoitetaan.
LUE TÄMÄ PAKKAUSSELOSTE HUOLELLISESTI ENNEN KUIN ALOITAT LÄÄKKEEN
OTTAMISEN, SILLÄ SE SISÄLTÄÄ
SINULLE TÄRKEITÄ TIETOJA.
-
Säilytä tämä pakkausseloste. Voit tarvita sitä myöhemmin.
-
Jos sinulla on kysyttävää, käänny lääkärin tai
apteekkihenkilökunnan puoleen.
-
Tämä lääke on määrätty vain sinulle, eikä sitä tule antaa
muiden käyttöön. Se voi aiheuttaa
haittaa muille, vaikka heillä olisikin samanlaiset oireet kuin
sinulla.
-
Jos havaitset haittavaikutuksia, käänny lääkärin tai
apteekkihenkilökunnan puoleen. Tämä
koskee myös sellaisia mahdollisia haittavaikutuksia, joita ei ole
mainittu tässä
pakkausselosteessa. Ks. kohta 4.
TÄSSÄ PAKKAUSSELOSTEESSA KERROTAAN:
1.
Mitä Translarna on ja mihin sitä käytetään
2.
Mitä sinun on tiedettävä, ennen kuin otat Translarnaa
3.
Miten Translarnaa otetaan
4.
Mahdolliset haittavaikutukset
5.
Translarnan säilyttäminen
6.
Pakkauksen sisältö ja muuta tietoa
1.
MITÄ TRANSLARNA ON JA MIHIN SITÄ KÄYTETÄÄN
Translarna on lääke, jonka vaikuttava aine on atalureeni.
Translarnalla hoidetaan Duchennen lihasdystrofiaa, jonka aiheuttaa
tietty geenivirhe, joka vaikuttaa
lihasten normaaliin toimintaan.
Translarnalla hoidetaan vähintään kaksivuotiaita potilaita, jotka
pystyvät kävelemään.
Lääkäri testaa sinut tai lapsesi ennen Translarna-hoidon
aloittamista. Näin varmistetaan, että tämä
lääke soveltuu sairauden hoitoon.
MITEN TRANSLARNA VAIKUTTAA?
Duchennen lihasdystrofia johtuu geenimuutoksista, jotka aiheuttavat
lihasten normaalin

Αρχείο Π.Χ.Π.

1
LIITE I
VALMISTEYHTEENVETO
2
Tähän lääkkeeseen kohdistuu lisäseuranta. Tällä tavalla voidaan
havaita nopeasti uutta
turvallisuutta koskevaa tietoa. Terveydenhuollon ammattilaisia
pyydetään ilmoittamaan epäillyistä
lääkkeen haittavaikutuksista. Ks. kohdasta 4.8, miten
haittavaikutuksista ilmoitetaan.
1.
LÄÄKEVALMISTEEN NIMI
Translarna 125 mg rakeet oraalisuspensiota varten
Translarna 250 mg rakeet oraalisuspensiota varten
Translarna 1 000 mg rakeet oraalisuspensiota varten
2.
VAIKUTTAVAT AINEET JA NIIDEN MÄÄRÄT
Translarna 125 mg rakeet oraalisuspensiota varten
Yksi pussi sisältää 125 mg atalureenia.
Translarna 250 mg rakeet oraalisuspensiota varten
Yksi pussi sisältää 250 mg atalureenia.
Translarna 1 000 mg rakeet oraalisuspensiota varten
Yksi pussi sisältää 1 000 mg atalureenia.
Täydellinen apuaineluettelo, ks. kohta 6.1.
3.
LÄÄKEMUOTO
Rakeet oraalisuspensiota varten.
Valkoiset tai luonnonvalkoiset rakeet.
4.
KLIINISET TIEDOT
4.1
KÄYTTÖAIHEET
Translarna on tarkoitettu dystrofiinigeenin nonsense-mutaatiosta
johtuvan Duchennen lihasdystrofian
hoitoon vähintään kaksivuotiaille liikuntakykyisille potilaille
(ks. kohta 5.1).
Dystrofiinigeenin nonsense-mutaatio on varmistettava geenitesteillä
(ks. kohta 4.4).
4.2
ANNOSTUS JA ANTOTAPA
_ _
Translarna-hoidon saa aloittaa vain erikoislääkäri, jolla on
kokemusta Duchennen tai Beckerin
lihasdystrofian hoidosta.
Annostus
Atalureenia annetaan suun kautta kolme annosta joka päivä.
Ensimmäinen annos otetaan aamulla, toinen päivällä ja kolmas
illalla. Suositellut annosvälit ovat kuusi
tuntia aamu- ja päiväannoksen välillä, kuusi tuntia päivä- ja
ilta-annoksen välillä ja 12 tuntia ilta- ja
aamuannoksen välillä.
Suositeltu annos on 10 mg painokiloa kohden aamulla, 10 mg painokiloa
kohden päivällä ja 20 mg
painokiloa kohden illalla (vuorokausiannos yhteensä 40 mg painokiloa
kohden).
3
Translarnaa on saatavana 125 mg:n, 250 mg:n ja 1
000 mg:n pusseissa. Seuraavassa taulukossa on
esitetty painoluokittain, mikä vahvuus sopi