Skysona
Χώρα: Ευρωπαϊκή Ένωση
Γλώσσα: Βουλγαρικά
Πηγή: EMA (European Medicines Agency)
Φύλλο οδηγιών χρήσης
(PIL)
04-04-2022
Αρχείο Π.Χ.Π.
(SPC)
04-04-2022
Δημόσιας Έκθεσης Αξιολόγησης
(PAR)
04-04-2022
Δραστική ουσία:
elivaldogene autotemcel
Διαθέσιμο από:
bluebird bio (Netherlands) B.V.
Φαρμακολογική κατηγορία (ATC):
N07
INN (Διεθνής Όνομα):
elivaldogene autotemcel
Θεραπευτική ομάδα:
Други лекарства в нервната система
Θεραπευτική περιοχή:
Adrenoleukodystrophy
Θεραπευτικές ενδείξεις:
Treatment of early cerebral adrenoleukodystrophy in patients less than 18 years of age, with an ABCD1 genetic mutation, and for whom a human leukocyte antigen (HLA) matched sibling haematopoietic stem cell donor is not available.
Καθεστώς αδειοδότησης:
Отменено
Ημερομηνία της άδειας:
2021-07-16
Φύλλο οδηγιών χρήσης
36
Б. ЛИСТОВКА
Лекарствен продукт с невалидно
разрешение за употреба
37
ЛИСТОВКА: ИНФОРМАЦИЯ ЗА ПАЦИЕНТА ИЛИ
БОЛНОГЛЕДАЧА
SKYSONA 2-30 × 10
6 КЛЕТКИ/ML ИНЖЕКЦИОННА ДИСПЕРСИЯ
еливалдоген автотемцел (elivaldogene autotemcel)
(автоложни CD34
+
клетки, кодиращи
_ABCD1_
гена)
Този лекарствен продукт подлежи на
допълнително наблюдение. Това ще
позволи
бързото установяване на нова
информация относно безопасността.
Можете да дадете своя
принос като съобщите всяка нежелана
реакция, която Вие или Вашето дете
може да получите.
За начина на съобщаване на нежелани
реакции вижте края на точка 4.
ПРОЧЕТЕТЕ ВНИМАТЕЛНО ЦЯЛАТА ЛИСТОВКА,
ПРЕДИ ТОВА ЛЕКАРСТВО ДА БЪДЕ
ПРИЛОЖЕНО НА
ВАС/ВАШЕТО ДЕТЕ, ТЪЙ КАТО ТЯ СЪДЪРЖА
ВАЖНА ЗА ВАС ИНФОРМАЦИЯ.
-
Запазете тази листовка. Може да се
наложи да я прочетете отново.
-
Ако имате някакви допълнителни
въпроси, попитайте лекаря или
медицинската сестра.
-
Ако получите някакви нежелани
реакции, уведомете Вашия лекар или
медицинска
сестра. Това включва и всички възможни
нежелани реакции, неописани в тази
листовка.
Вижте точка 4.
-
Вашият лекар или медицинска сестра ще
Ви даде сигнална карта на пациента,
която
съдържа ва
Διαβάστε το πλήρες έγγραφο
Αρχείο Π.Χ.Π.
1
ПРИЛОЖЕНИЕ I
КРАТКА ХАРАКТЕРИСТИКА НА ПРОДУКТА
Лекарствен продукт с невалидно
разрешение за употреба
2
Този лекарствен продукт подлежи на
допълнително наблюдение. Това ще
позволи бързото
установяване на нова информация
относно безопасността. От
медицинските специалисти се
изисква да съобщават всяка подозирана
нежелана реакция. За начина на
съобщаване на
нежелани реакции вижте точка 4.8.
1.
ИМЕ НА ЛЕКАРСТВЕНИЯ ПРОДУКТ
Skysona 2-30 × 10
6
клетки/ml инфузионна дисперсия
2.
КАЧЕСТВЕН И КОЛИЧЕСТВЕН СЪСТАВ
2.1
ОБЩО ОПИСАНИЕ
Skysona (еливалдоген автотемцел (elivaldogene
autotemcel)) е генетично модифицирана
автоложна, обогатена CD34
+
клетъчна популация, която съдържа
хематопоетични стволови
клетки (HSCs), трансдуцирани
_ex vivo_
с лентивирусен вектор (LVV), кодиращ
_ABCD1, _
комплементарна
дезоксирибонуклеинова киселина (cDNA)
на човешкия
адренолевкодистрофичен протеин (ALDP).
2.2
КАЧЕСТВЕН И КОЛИЧЕСТВЕН СЪСТАВ
Всеки индивидуален инфузионен сак
Skysona за конкретен пациент съдържа
еливалдоген
автотемцел (elivaldogene autotemcel) – генетично
модифицирана автоложна, обогатена CD34
+
клетъчна популация с концентрация,
която зависи от партидата. Готовият
продукт е па
Διαβάστε το πλήρες έγγραφο
