Glybera

Χώρα: Ευρωπαϊκή Ένωση

Γλώσσα: Σουηδικά

Πηγή: EMA (European Medicines Agency)

Δραστική ουσία:

alipogen tiparvovec

Διαθέσιμο από:

uniQure biopharma B.V. 

Φαρμακολογική κατηγορία (ATC):

C10AX10

INN (Διεθνής Όνομα):

alipogene tiparvovec

Θεραπευτική ομάδα:

Lipidmodifierande medel

Θεραπευτική περιοχή:

Hyperlipoproteinemi typ I

Θεραπευτικές ενδείξεις:

Glybera är indicerat för vuxna patienter som diagnostiserats med familjen lipoproteinlipasbrist (LPLD) och lider av allvarliga eller multipla pankreatitattacker trots dietfettbegränsningar. Diagnosen av LPLD måste bekräftas genom genetisk testning. Indikationen är begränsad till patienter med detekterbara nivåer av LPL-protein.

Περίληψη προϊόντος:

Revision: 8

Καθεστώς αδειοδότησης:

kallas

Ημερομηνία της άδειας:

2012-10-25

Φύλλο οδηγιών χρήσης

27
B.
BIPACKSEDEL
Läkemedlet är inte längre godkänt för försäljning
28
BIPACKSEDEL: INFORMATION TILL ANVÄNDAREN
GLYBERA 3 × 10
12
GENOMKOPIOR/ML INJEKTIONSVÄTSKA, LÖSNING
Alipogentiparvovek
Detta läkemedel är föremål för utökad övervakning. Detta kommer
att göra det möjligt att snabbt
identifiera ny säkerhetsinformation. Du kan hjälpa till genom att
rapportera de biverkningar du
eventuellt får. Information om hur du rapporterar biverkningar finns
i slutet av avsnitt 4.
LÄS NOGA IGENOM DENNA BIPACKSEDEL INNAN DU FÅR DETTA LÄKEMEDEL. DEN
INNEHÅLLER
INFORMATION SOM ÄR VIKTIG FÖR DIG.
-
Spara denna information, du kan behöva läsa den igen.
-
Om du har ytterligare frågor vänd dig till läkare.
-
Om du får biverkningar, tala med läkare. Detta gäller även
eventuella biverkningar som
inte nämns i denna information.
-
Du har fått ett patientkort av din läkare. Läs det noggrant och
följ dess instruktioner.
-
Du bör visa kortet för hälso- och sjukvårdspersonal (läkare,
sjuksköterska) vid besök eller
inläggning på sjukhus. Se avsnitt 4.
I DENNA BIPACKSEDEL FINNS INFORMATION OM FÖLJANDE
:
1.
Vad Glybera är och vad det används för
2.
Vad du behöver veta innan du får Glybera
3.
Hur du får Glybera
4.
Eventuella biverkningar
5.
Hur Glybera ska förvaras
6.
Förpackningens innehåll och övriga upplysningar
1.
VAD GLYBERA ÄR OCH VAD DET ANVÄNDS FÖR
Glybera innehåller alipogentiparvovek, en genterapiprodukt som verkar
genom att tillföra en gen in i
kroppen för att korrigera en genetisk brist. Det tillhör en grupp
läkemedel som kallas
lipidmodifierande medel.
Glybera används för att behandla en viss ärftlig sjukdom som kallas
”lipoproteinlipasbrist (LPLD)”.
Lipoproteinlipas (LPL) är en i kroppen naturligt förekommande
substans (som kallas enzym) som
kontrollerar nivån av vissa fetter i blodet. Vid
lipoproteinlipasbrist saknas detta enzym på grund av en
genetisk defekt. Personer med detta tillstånd har en ansamling av
mycket höga fettnivåer i blodet
(hype

Αρχείο Π.Χ.Π.

1
BILAGA I
PRODUKTRESUMÉ
Läkemedlet är inte längre godkänt för försäljning
2
Detta läkemedel är föremål för utökad övervakning. Detta kommer
att göra det möjligt att snabbt
identifiera ny säkerhetsinformation. Hälso- och sjukvårdspersonal
uppmanas att rapportera varje
misstänkt biverkning. Se avsnitt 4.8 om hur man rapporterar
biverkningar.
1. LÄKEMEDLETS NAMN
Glybera 3 × 10
12
genomkopior/ml injektionsvätska, lösning
2. KVALITATIV OCH KVANTITATIV SAMMANSÄTTNING
2.1 ALLMÄN BESKRIVNING
Alipogentiparvovek innehåller den humana
lipoproteinlipas(LPL)-genvarianten LPL
S447X
i en vektor.
Vektorn består av ett proteinskal härlett från adenoassocierat
virus av serotyp 1 (AAV1),
cytomegalovirus(CMV)- promotorn, ett posttranskriptionellt
regulatoriskt element från hepatitvirus
från skogsmurmeldjur och AAV2- härledda inverterade
terminalupprepningar. Alipogentiparvovek
framställs med hjälp av insektsceller och rekombinant
bakulovirusteknik.
2.2 KVALITATIV OCH KVANTITATIV SAMMANSÄTTNING
Varje injektionsflaska med alipogentiparvovek innehåller 1
extraherbar ml lösning, som i sin tur
innehåller
3 x 10
12
genomkopior (gc).
Varje patientspecifik förpackning innehåller tillräckligt många
injektionsflaskor för att varje
patient ska kunna doseras med 1 x 10
12
LPL
S447X
gc/kg kroppsvikt.
Hjälpämne med känd effekt:
Detta läkemedel innehåller 47,5 mg natrium per administrering vid 27
injektionsställen till 105,6 mg
natrium per administrering vid 60 injektionsställen.
För fullständig förteckning över hjälpämnen, se avsnitt 6.1.
3. LÄKEMEDELSFORM
Injektionsvätska, lösning.
Klar, till lätt opalescent, färglös lösning.
4. KLINISKA UPPGIFTER
4.1 TERAPEUTISKA INDIKATIONER
Glybera är indicerat för vuxna patienter som har fått diagnosen
familjär lipoproteinlipasbrist (LPLD)
och som har haft svåra eller multipla pankreatitanfall trots en
fettsnål kosthållning
.
Diagnosen LPLD
måste bekräftas med genetisk testning. Indikationen är begränsad
till patienter med detekterb