Procysbi

7 Westferry Circus

Canary Wharf

London E14 4HB

United Kingdom

An agency of the European Union

Telephone

+44 (0)20 7418 8400

Facsimile

+44 (0)20 7418 8416

E-mail

info@ema.europa.eu

Website

www.ema.europa.eu

© European Medicines Agency, 2013. Gengivelse af indholdet heri er tilladt med kildeangivelse.

EMA/584594/2013

EMEA/H/C/002465

EPAR - sammendrag for offentligheden

Procysbi

mercaptamin

Dette er et sammendrag af den europæiske offentlige vurderingsrapport (EPAR) for Procysbi. Det

forklarer, hvordan agenturet vurderede lægemidlet for at kunne anbefale udstedelse af en

markedsføringstilladelse i EU og fastlægge anvendelsesbetingelserne. Det er ikke en praktisk

vejledning i, hvordan Procysbi bør anvendes.

Hvis du ønsker praktisk vejledning om anvendelsen af Procysbi, kan du læse indlægssedlen eller

kontakte din læge eller dit apotek.

Hvad er Procysbi, og hvad anvendes det til?

Procysbi er et lægemiddel, der indeholder det aktive stof mercaptamin (også kaldet cysteamin).

Procysbi anvendes til behandling af nefropatisk cystinose (cystinose, der angriber nyrerne). Cystinose

er en arvelig sygdom, hvor cystin, en aminosyre, der normalt findes i kroppen, ophobes i unormale

mængder i cellerne, navnlig i nyrerne og øjnene, som derved beskadiges.

Da antallet af patienter med cystinose er lavt, betragtes sygdommen som “sjælden”, og Procysbi blev

udpeget som ”lægemiddel til sjældne sygdomme” den 20. september 2010.

Procysbi er et “hybridt lægemiddel”. Det vil sige, at det svarer til et “referencelægemiddel”, der

indeholder samme aktive stof, men Procysbi fås i en formulering, der forsinker frigivelsen af det aktive

stof i kroppen. Referencelægemidlet for Procysbi er Cystagon.

Hvordan anvendes Procysbi?

Procysbi fås kun på recept, og behandlingen bør iværksættes og overvåges af en læge med erfaring i

behandling af cystinose.

Procysbi fås som enterokapsler (25 og 75 mg). “Enterokapsler” er kapsler, hvis indhold passerer

gennem mavesækken uden at nedbrydes, før de når frem til tarmen. Den anbefalede daglige dosis

beregnes efter legemsoverflade med 1,30 g pr. m

, fordelt på to doser, der gives med 12 timers

Procysbi

EMA/584594/2013

Side 2/3

mellemrum. Cystinindholdet i de hvide blodlegemer (måles i nmol hemicystin pr. mg protein de i hvide

blodlegemer) eller alternativt koncentrationen af mercaptamin i blodet skal overvåges, og dosis

tilpasses derefter. Dosis må aldrig overstige 1,95 g pr. m

pr. dag. Yderligere oplysninger fremgår af

indlægssedlen.

Hvordan virker Procysbi?

Det aktive stof i Procysbi, mercaptamin, reagerer med cystin og danner derved en anden aminosyre

kaldet cystein, og et stof, der kaldes et cystein-cysteaminsalt. Dette salt er kroppen i stand til at fjerne

fra cellerne, så cystinindholdet i organerne nedsættes, og skaden på organerne mindskes.

Hvilke fordele viser undersøgelserne, at der er ved Procysbi?

Procysbi, givet hver 12. time, er påvist at være mindst ligeså effektivt som Cystagon, givet hver sjette

time, til at holde cystinindholdet i de hvide blodlegemer på et acceptabelt niveau (under 1 nmol

hemicystin pr. mg protein i de hvide blodlegemer). I en hovedundersøgelse med 43 patienter med

nefropatisk cystinose var der ingen betydningsfuld forskel mellem de to lægemidler hvad angår det

gennemsnitlige cystinindhold i de hvide blodlegemer ved 3 ugers behandling. Indholdet var 0,51

nmol/mg med Procysbi, sammenholdt med 0,44 nmol/mg med Cystagon.

Hvilke risici er der forbundet med Procysbi?

De hyppigste bivirkninger med Procysbi (som kan forekomme hos mere end 1 ud af hver 10

behandlede) er nedsat appetit, opkastning, kvalme, diarré, letargi (sløvhed) og feber. Den

fuldstændige liste over indberettede bivirkninger ved Procysbi fremgår af indlægssedlen.

Procysbi må ikke anvendes hos personer, der er overfølsomme (allergiske) over for mercaptamin eller

andre af indholdsstofferne eller over for penicillamin. Procysbi må heller ikke anvendes hos kvinder,

der ammer.

Hvorfor blev Procysbi godkendt?

Agenturets Udvalg for Lægemidler til Mennesker (CHMP) afgjorde, at fordelene ved Procysbi er større

end risiciene, og anbefalede, at det godkendes til anvendelse i EU. CHMP bemærkede, at Procysbi var

påvist at være mindst ligeså effektivt som Cystagon til at holde indholdet af cystin i de hvide

blodlegemer på et acceptabelt niveau. Udvalget tog desuden i betragtning, at enteroformuleringen som

følge af de længere intervaller mellem doserne ventes at øge ordinationsefterlevelse og livskvalitet hos

patienter med cystinose. Vedrørende sikkerheden fandt CHMP, at sikkerhedsprofilen for mercaptamin

er velkendt, og at sikkerheden ved Procysbi forventes at svare til referencelægemidlets.

Hvilke foranstaltninger træffes der for at sikre risikofri og effektiv

anvendelse af Procysbi?

Der er udarbejdet en risikostyringsplan for at sikre, at Procysbi anvendes så risikofrit som muligt. I

produktresuméet og indlægssedlen for Procysbi er der indsat sikkerhedsoplysninger baseret på denne

plan, herunder passende forholdsregler, der skal følges af sundhedspersonale og patienter.

Desuden skal den virksomhed, der markedsfører Procysbi, udlevere oplysningsmateriale til de læger,

som forventes at ordinere lægemidlet. Materialet skal indeholde vigtig sikkerhedsinformation, herunder

om risikoen for, at lægemidlet kan være skadeligt for det ufødte barn.

Procysbi

EMA/584594/2013

Side 3/3

Andre oplysninger om Procysbi:

Europa-Kommissionen udstedte en markedsføringstilladelse med gyldighed i hele Den Europæiske

Union for Procysbi den 06.09.2013

Den fuldstændige EPAR for Procysbi findes på agenturets websted under:

ema.europa.eu/Find

medicine/Human medicines/European public assessment reports. Hvis du ønsker yderligere

oplysninger om behandling med Procysbi, kan du læse indlægssedlen (også en del af denne EPAR) eller

kontakte din læge eller dit apotek.

Sammendraget af udtalelsen fra Udvalget for Lægemidler til Sjældne Sygdomme om Procysbi findes på

EMA's websted under: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.

Dette sammendrag blev sidst ajourført i 09-2013.