17-11-2020
17-11-2020
03-10-2013
Menu
This website is currently unavailable due to essential maintenance.
Emergency contact details
To report a potentially serious problem with a centrally authorised medicine, call our product emergency hotline on +31 (0)88 781 7600.
To report a product quality defect, including a suspected defect, of a centrally authorised medicine that could result in a recall or abnormal restriction on supply, marketing or manufacturing authorisation holders can call +31 (0)65 008 9457 outside business hours.
The details of your call may be documented, including personal data if you provide them (such as your name, contact details and nature of the issue raised), in accordance with our privacy statement. You can consult our privacy statement at https://www.ema.europa.eu/en/about-us/legal/general-privacy-statement once the website is back online.
RSS feed Twitter YouTube LinkedIn © 1995-2020 European Medicines Agency European Union agencies network An agency of the European Union
Menu
This website is currently unavailable due to essential maintenance.
Emergency contact details
To report a potentially serious problem with a centrally authorised medicine, call our product emergency hotline on +31 (0)88 781 7600.
To report a product quality defect, including a suspected defect, of a centrally authorised medicine that could result in a recall or abnormal restriction on supply, marketing or manufacturing authorisation holders can call +31 (0)65 008 9457 outside business hours.
The details of your call may be documented, including personal data if you provide them (such as your name, contact details and nature of the issue raised), in accordance with our privacy statement. You can consult our privacy statement at https://www.ema.europa.eu/en/about-us/legal/general-privacy-statement once the website is back online.
RSS feed Twitter YouTube LinkedIn © 1995-2020 European Medicines Agency European Union agencies network An agency of the European Union
7 Westferry Circus
Canary Wharf
London E14 4HB
United Kingdom
An agency of the European Union
Telephone
+44 (0)20 7418 8400
Facsimile
+44 (0)20 7418 8416
info@ema.europa.eu
Website
www.ema.europa.eu
© European Medicines Agency, 2013. Gengivelse af indholdet heri er tilladt med kildeangivelse.
EMA/584594/2013
EMEA/H/C/002465
EPAR - sammendrag for offentligheden
Procysbi
mercaptamin
Dette er et sammendrag af den europæiske offentlige vurderingsrapport (EPAR) for Procysbi. Det
forklarer, hvordan agenturet vurderede lægemidlet for at kunne anbefale udstedelse af en
markedsføringstilladelse i EU og fastlægge anvendelsesbetingelserne. Det er ikke en praktisk
vejledning i, hvordan Procysbi bør anvendes.
Hvis du ønsker praktisk vejledning om anvendelsen af Procysbi, kan du læse indlægssedlen eller
kontakte din læge eller dit apotek.
Hvad er Procysbi, og hvad anvendes det til?
Procysbi er et lægemiddel, der indeholder det aktive stof mercaptamin (også kaldet cysteamin).
Procysbi anvendes til behandling af nefropatisk cystinose (cystinose, der angriber nyrerne). Cystinose
er en arvelig sygdom, hvor cystin, en aminosyre, der normalt findes i kroppen, ophobes i unormale
mængder i cellerne, navnlig i nyrerne og øjnene, som derved beskadiges.
Da antallet af patienter med cystinose er lavt, betragtes sygdommen som “sjælden”, og Procysbi blev
udpeget som ”lægemiddel til sjældne sygdomme” den 20. september 2010.
Procysbi er et “hybridt lægemiddel”. Det vil sige, at det svarer til et “referencelægemiddel”, der
indeholder samme aktive stof, men Procysbi fås i en formulering, der forsinker frigivelsen af det aktive
stof i kroppen. Referencelægemidlet for Procysbi er Cystagon.
Hvordan anvendes Procysbi?
Procysbi fås kun på recept, og behandlingen bør iværksættes og overvåges af en læge med erfaring i
behandling af cystinose.
Procysbi fås som enterokapsler (25 og 75 mg). “Enterokapsler” er kapsler, hvis indhold passerer
gennem mavesækken uden at nedbrydes, før de når frem til tarmen. Den anbefalede daglige dosis
beregnes efter legemsoverflade med 1,30 g pr. m
, fordelt på to doser, der gives med 12 timers
Procysbi
EMA/584594/2013
Side 2/3
mellemrum. Cystinindholdet i de hvide blodlegemer (måles i nmol hemicystin pr. mg protein de i hvide
blodlegemer) eller alternativt koncentrationen af mercaptamin i blodet skal overvåges, og dosis
tilpasses derefter. Dosis må aldrig overstige 1,95 g pr. m
pr. dag. Yderligere oplysninger fremgår af
indlægssedlen.
Hvordan virker Procysbi?
Det aktive stof i Procysbi, mercaptamin, reagerer med cystin og danner derved en anden aminosyre
kaldet cystein, og et stof, der kaldes et cystein-cysteaminsalt. Dette salt er kroppen i stand til at fjerne
fra cellerne, så cystinindholdet i organerne nedsættes, og skaden på organerne mindskes.
Hvilke fordele viser undersøgelserne, at der er ved Procysbi?
Procysbi, givet hver 12. time, er påvist at være mindst ligeså effektivt som Cystagon, givet hver sjette
time, til at holde cystinindholdet i de hvide blodlegemer på et acceptabelt niveau (under 1 nmol
hemicystin pr. mg protein i de hvide blodlegemer). I en hovedundersøgelse med 43 patienter med
nefropatisk cystinose var der ingen betydningsfuld forskel mellem de to lægemidler hvad angår det
gennemsnitlige cystinindhold i de hvide blodlegemer ved 3 ugers behandling. Indholdet var 0,51
nmol/mg med Procysbi, sammenholdt med 0,44 nmol/mg med Cystagon.
Hvilke risici er der forbundet med Procysbi?
De hyppigste bivirkninger med Procysbi (som kan forekomme hos mere end 1 ud af hver 10
behandlede) er nedsat appetit, opkastning, kvalme, diarré, letargi (sløvhed) og feber. Den
fuldstændige liste over indberettede bivirkninger ved Procysbi fremgår af indlægssedlen.
Procysbi må ikke anvendes hos personer, der er overfølsomme (allergiske) over for mercaptamin eller
andre af indholdsstofferne eller over for penicillamin. Procysbi må heller ikke anvendes hos kvinder,
der ammer.
Hvorfor blev Procysbi godkendt?
Agenturets Udvalg for Lægemidler til Mennesker (CHMP) afgjorde, at fordelene ved Procysbi er større
end risiciene, og anbefalede, at det godkendes til anvendelse i EU. CHMP bemærkede, at Procysbi var
påvist at være mindst ligeså effektivt som Cystagon til at holde indholdet af cystin i de hvide
blodlegemer på et acceptabelt niveau. Udvalget tog desuden i betragtning, at enteroformuleringen som
følge af de længere intervaller mellem doserne ventes at øge ordinationsefterlevelse og livskvalitet hos
patienter med cystinose. Vedrørende sikkerheden fandt CHMP, at sikkerhedsprofilen for mercaptamin
er velkendt, og at sikkerheden ved Procysbi forventes at svare til referencelægemidlets.
Hvilke foranstaltninger træffes der for at sikre risikofri og effektiv
anvendelse af Procysbi?
Der er udarbejdet en risikostyringsplan for at sikre, at Procysbi anvendes så risikofrit som muligt. I
produktresuméet og indlægssedlen for Procysbi er der indsat sikkerhedsoplysninger baseret på denne
plan, herunder passende forholdsregler, der skal følges af sundhedspersonale og patienter.
Desuden skal den virksomhed, der markedsfører Procysbi, udlevere oplysningsmateriale til de læger,
som forventes at ordinere lægemidlet. Materialet skal indeholde vigtig sikkerhedsinformation, herunder
om risikoen for, at lægemidlet kan være skadeligt for det ufødte barn.
Procysbi
EMA/584594/2013
Side 3/3
Andre oplysninger om Procysbi:
Europa-Kommissionen udstedte en markedsføringstilladelse med gyldighed i hele Den Europæiske
Union for Procysbi den 06.09.2013
Den fuldstændige EPAR for Procysbi findes på agenturets websted under:
ema.europa.eu/Find
medicine/Human medicines/European public assessment reports. Hvis du ønsker yderligere
oplysninger om behandling med Procysbi, kan du læse indlægssedlen (også en del af denne EPAR) eller
kontakte din læge eller dit apotek.
Sammendraget af udtalelsen fra Udvalget for Lægemidler til Sjældne Sygdomme om Procysbi findes på
EMA's websted under: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.
Dette sammendrag blev sidst ajourført i 09-2013.