Evropská unie - maltština - EMA (European Medicines Agency)

bristol myers squibb pharma eeig - luspatercept - anemia; myelodysplastic syndromes; beta-thalassemia - oħra antianemic preparazzjonijiet - reblozyl is indicated for the treatment of adult patients with transfusion-dependent anaemia due to very low, low and intermediate-risk myelodysplastic syndromes (mds) with ring sideroblasts, who had an unsatisfactory response to or are ineligible for erythropoietin-based therapy (see section 5. reblozyl is indicated in adults for the treatment of anaemia associated with transfusion dependent and non transfusion dependent beta thalassaemia (see section 5.

Evropská unie - maltština - EMA (European Medicines Agency)

orchard therapeutics (netherlands) bv - atidarsagene autotemcel - leukodystrophy, metachromatic - drogi oħra tas-sistema nervuża - libmeldy is indicated for the treatment of metachromatic leukodystrophy (mld) characterized by biallelic mutations in the arysulfatase a (arsa) gene leading to a reduction of the arsa enzymatic activity:in children with late infantile or early juvenile forms, without clinical manifestations of the disease,in children with the early juvenile form, with early clinical manifestations of the disease, who still  have the ability to walk independently and before the onset of cognitive decline.

Evropská unie - maltština - EMA (European Medicines Agency)

recordati rare diseases - mercaptamine bitartrate - Ċistinosi - oħra tal-passaġġ alimentari u tal-metaboliżmu-prodotti, - cystagon huwa indikat għat-trattament ta 'ċistinosi nefropatika ppruvata. cysteamine jnaqqas l-akkumulazzjoni taċ-ċistina f'xi ċelluli (e. lewkoċiti, iċ-ċelloli tal-muskoli u l-fwied) tal-pazjenti nephropathic cystinosis u, meta t-trattament jibda kmieni, huwa dewmien l-iżvilupp tal-falliment renali.

Evropská unie - maltština - EMA (European Medicines Agency)

immedica pharma ab - glycerol phenylbutyrate - disturbi taċ-Ċiklu ta 'l-urea, inborn - oħra tal-passaġġ alimentari u tal-metaboliżmu-prodotti, - ravicti huwa indikat għall-użu bħala terapija aġġuntiva għall-kroniku tal-ġestjoni ta 'pazjenti bil-urea disturbi fiċ-ċiklu (ucds) inklużi n-nuqqasijiet tal-carbamoyl phosphate-synthase-i (cps), ornithine carbamoyltransferase (otc), argininosuccinate synthetase (ass), argininosuccinate lyase (asl), arginase i (arg) u ornithine translocase defiċjenza hyperornithinaemia-iperammonemija homocitrullinuria sindromu (hhh) li ma jistgħux ikunu ġestiti mill-restrizzjoni ta' proteini tad-dieta u/jew l-aċidu amminiku supplimentazzjoni waħdu. ravicti għandhom jiġu użati mal-restrizzjoni ta ' proteini tad-dieta u, f'xi każijiet, supplimenti tad-dieta (e. , amino acids essenzjali, arginine, citrulline, supplimenti ta 'kaloriji mingħajr proteini).

Evropská unie - maltština - EMA (European Medicines Agency)

mendelikabs europe ltd - nitisinone - tyrosinemias - oħra tal-passaġġ alimentari u tal-metaboliżmu-prodotti, - trattament ta ' l-adulti u paediatric (fi kwalunkwe medda ta ' età) pazjenti ma dijanjosi konfermati ta ' tyrosinemia ereditarji tat-tip 1 (ht 1) flimkien ma ' restrizzjoni tad-dieta ta ' tyrosine u fenilalanina.

Evropská unie - maltština - EMA (European Medicines Agency)

amryt pharmaceuticals dac - metreleptin - lipodistrofija, familjali parzjali - oħra tal-passaġġ alimentari u tal-metaboliżmu-prodotti, - myalepta huwa indikat bħala żieda mad-dieta bħala terapija ta 'sostituzzjoni għall-kura, il-kumplikazzjonijiet tas leptin defiċjenza fil-lipodistrofija (ld) tal-pazjenti:kkonfermati konġenitali ġeneralizzata ld (berardinelli-seip sindromu) jew akkwistati ġeneralizzata ld (lawrence sindromu) fl-adulti u tfal minn 2 snin ta' età u l-abovewith kkonfermat familjali parzjali ld jew akkwistati parzjali ld (barraquer-simons sindromu), fl-adulti u tfal ta ' minn 12-il sena u aktar li għalihom trattamenti standard fallew milli jiksbu adegwat tal-kontroll metaboliku.

Evropská unie - maltština - EMA (European Medicines Agency)

lipomed gmbh - deferiprone - iron overload; beta-thalassemia - il-prodotti terapewtiċi l-oħra kollha - deferiprone lipomed monoterapija hija indikata għat-trattament tal-eċċess tal-ħadid fil-pazjenti b'talassemija maġġuri meta attwali terapija ta ' kelazzjoni b'hija kontra-indikata jew inadegwata. deferiprone lipomed flimkien ma ieħor tal-kelant pero 'huwa indikat fil-pazjenti b'talassemija maġġuri meta kull monoterapija ma ''kelaturi tal-ħadid hija ineffettiv, jew meta l-prevenzjoni jew it-trattament ta' periklu għall-ħajja-konsegwenzi ta ' tagħbija żejda tal-ħadid jiġġustifika mgħaġġel jew intensiv korrezzjoni.

Evropská unie - maltština - EMA (European Medicines Agency)

biomarin international limited - pegvaliase - phenylketonurias - prodotti oħra alimentari u metaboliżmu - palynziq huwa indikat għall-kura ta 'pazjenti b'phenylketonuria (pku) fl-età ta'16-il sena u ikbar li jkunu adegwati ta' phenylalanine fid-demm tal-kontroll (fenilalanina fid-demm livelli akbar minn 600 mikromol/l) minkejja qabel l-immaniġġjar bl-għażliet ta ' trattament disponibbli.

Evropská unie - maltština - EMA (European Medicines Agency)

mylan pharmaceuticals limited - deferasirox - iron overload; beta-thalassemia - aġenti kelanti tal-ħadid - deferasirox mylan huwa indikat għall-kura ta 'tagħbija żejda kronika tal-ħadid minħabba trasfużjonijiet tad-demm frekwenti (≥7 ml/kg/xahar ta' ċelloli ħomor ippakkjati) f'pazjenti bil-beta talassemija maġġuri ta '6 snin u l-olderthe-trattament tal-eċċess kroniku ta'ħadid minħabba trasfużjonijiet tad-demm meta terapija b'deferoxamine tkun kontra-indikata jew inadegwata f'dawn gruppi ta' pazjenti:f'pazjenti pedjatriċi b'beta-talessimja maġġuri b'tagħbija żejda tal-ħadid minħabba trasfużjonijiet tad-demm frekwenti (≥7 ml/kg/xahar ta ' ċelloli ħomor ippakkjati) b'età minn 2 sa 5 snin,fl-adulti u f'pazjenti pedjatriċi bil-beta talassemija maġġuri b'tagħbija żejda tal-ħadid minħabba trasfużjonijiet tad-demm frekwenti (.

Evropská unie - maltština - EMA (European Medicines Agency)

accord healthcare s.l.u. - deferasirox - iron overload; beta-thalassemia - kollha tal-prodotti terapewtiċi l-oħrajn, aġenti kelanti tal-Ħadid - deferasirox qbil huwa indikat għat-trattament tal-eċċess kroniku ta'ħadid minħabba trasfużjonijiet tad-demm frekwenti (≥7 ml/kg/xahar ta 'ċelloli ħomor ippakkjati) f'pazjenti bil-beta talassemija maġġuri ta' 6 snin u akbar fl-età. deferasirox qbil huwa indikat ukoll għat-trattament tal-eċċess kroniku ta'ħadid minħabba trasfużjonijiet tad-demm meta terapija b'deferoxamine tkun kontra-indikata jew inadegwata f'dawn gruppi ta 'pazjenti:f'pazjenti pedjatriċi b'beta-talessimja maġġuri b'tagħbija żejda tal-ħadid minħabba trasfużjonijiet tad-demm frekwenti (≥7 ml/kg/xahar ta' ċelloli ħomor ippakkjati) b'età minn 2 sa 5 snin,f'pazjenti adulti u pedjatriċi li għandhom beta talessimja maġġuri b'tagħbija żejda tal-ħadid minħabba trasfużjonijiet tad-demm frekwenti (.