Orfadin

Основна информация

  • Търговско наименование:
  • Orfadin
  • Използвай за:
  • Хората
  • Вид на лекарството:
  • алопатични наркотици

Документи

Локализация

  • Предлага се в:
  • Orfadin
    Европейски съюз
  • Език:
  • италиански

Терапевтична информация

  • Терапевтична група:
  • Altro apparato digerente e metabolismo prodotti,
  • Терапевтична област:
  • Tyrosinemias
  • Терапевтични показания:
  • Trattamento di pazienti adulti e pediatrici (in qualsiasi fascia d'età) con diagnosi confermata di tirosinemia ereditaria di tipo 1 (HT 1) in associazione con la restrizione dietetica della tirosina e della fenilalanina.
  • Каталог на резюме:
  • Revision: 17

Състояние

  • Източник:
  • EMA - European Medicines Agency
  • Статус Оторизация:
  • autorizzato
  • Номер на разрешението:
  • EMEA/H/C/000555
  • Дата Оторизация:
  • 20-02-2005
  • EMEA код:
  • EMEA/H/C/000555
  • Последна актуализация:
  • 05-05-2020

Доклад обществена оценка

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Union

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© European Medicines Agency, 2015. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/474493/2015

EMEA/H/C/000555

Riassunto destinato al pubblico

Orfadin

nitisinone

Questo è il riassunto della relazione pubblica europea di valutazione (EPAR) per Orfadin. Illustra il

modo in cui il comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) ha valutato il medicinale ed è giunto a

formulare un parere favorevole al rilascio dell’autorizzazione all’immissione in commercio nonché le

raccomandazioni sulle condizioni d’uso di Orfadin.

Che cos’è Orfadin?

Orfadin è un medicinale che contiene il principio attivo nitisinone. È disponibile in capsule (2 mg, 5 mg,

10 mg e 20 mg) e come sospensione (4 mg/ml) da assumere per bocca.

Per che cosa si usa Orfadin?

Orfadin è usato per trattare la tirosinemia ereditaria di tipo 1 (HT-1). Si tratta di una malattia rara

nella quale l'organismo è incapace di scomporre l'aminoacido tirosina e si formano sostanze nocive,

provocando seri problemi al fegato e cancro del fegato. Orfadin viene somministrato con una dieta che

limita l’assunzione di amminoacidi denominati tirosina e fenilalanina. Tali amminoacidi sono presenti

solitamente nelle proteine di cibi e bevande.

Poiché il numero di pazienti con HT-1 è basso, la malattia è considerata “rara” e Orfadin è stato

designato “medicinale orfano” (un medicinale usato per le malattie rare) il 29 dicembre 2000.

Il medicinale può essere ottenuto soltanto con prescrizione medica.

Come si usa Orfadin?

Il trattamento con Orfadin deve essere avviato e monitorato da medici esperti nel trattamento di

pazienti affetti da HT-1. Il trattamento deve essere avviato il prima possibile e la dose di Orfadin deve

essere regolata in base alla risposta del paziente e al suo peso corporeo.

Orfadin

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La dose iniziale raccomandata è di 1 mg per chilogrammo di peso corporeo al giorno, divisa in due

somministrazioni. Le capsule vengono normalmente ingerite intere, ma possono essere aperte e il

contenuto mescolato in una piccola quantità di acqua o alimento, che va ingerita immediatamente. La

soluzione orale è indicata per i bambini che hanno difficoltà di deglutizione.

Orfadin è indicato per l'uso a lungo termine. I pazienti devono essere monitorati almeno ogni sei mesi.

Come agisce Orfadin?

La tirosina è scomposta nell’organismo da diversi enzimi. I pazienti con HT-1 sono privi di uno di questi

enzimi, quindi la tirosina non è adeguatamente eliminata, bensì viene trasformata in sostanze

dannose. Il nitisone, principio attivo di Orfadin, inibisce un enzima che converte la tirosina in sostanze

dannose. Tuttavia, poiché la tirosina permane nell’organismo durante il trattamento con Orfadin, i

pazienti devono seguire una dieta speciale povera di questa sostanza. La dieta deve essere povera

anche di fenilalanina, poiché quest’ultima viene convertita in tirosina nell’organismo.

Quali studi sono stati effettuati su Orfadin?

Lo studio più ampio di Orfadin è stato effettuato su 257 pazienti in 87 diversi ospedali di 25 paesi,

nell’ambito di un programma di “uso compassionevole”. Si tratta di un programma in cui i medici

possono richiedere di somministrare ai pazienti un farmaco prima che sia definitivamente autorizzato.

Lo studio ha osservato l’effetto di Orfadin sulla sopravvivenza e lo ha raffrontato con rapporti pubblicati

in riviste mediche che descrivono la sopravvivenza in pazienti affetti da HT-1 e trattati solo con una

dieta modificata.

Quali benefici ha mostrato Orfadin nel corso degli studi?

Il principale beneficio di Orfadin è di aumentare considerevolmente l'aspettativa di vita. Ad esempio,

un neonato di meno di due mesi con HT-1 normalmente avrebbe soltanto una probabilità pari al 28%

di sopravvivere cinque anni seguendo soltanto la dieta. Aggiungendo la terapia con Orfadin, il tasso di

sopravvivenza raggiunge l’82 %. Prima si inizia la terapia, maggiore è la probabilità di sopravvivenza.

Qual è il rischio associato a Orfadin?

Il trattamento con Orfadin produce elevati livelli di tirosina nel sangue (a causa della modalità d'azione

del farmaco); questo effetto indesiderato è osservato in più di 1 paziente su 10. Sono comuni

(osservati in 1–10 pazienti su 100) anche trombocitopenia (bassa conta delle piastrine nel sangue),

leucopenia (bassa conta dei globuli bianchi), granulocitopenia (livelli bassi di granulociti, un tipo di

globuli bianchi nel sangue), congiuntivite (infiammazione della membrana che ricopre la palpebra),

opacità della cornea (offuscamento della cornea, lo strato trasparente di fronte alla pupilla), cheratite

(infiammazione della cornea), fotofobia (aumento della sensibilità degli occhi alla luce) e dolori oculari.

Molti di questi effetti indesiderati possono essere dovuti a livelli elevati di tirosina provocati da una

dieta non adeguata dei pazienti. Per l’elenco completo degli effetti indesiderati rilevati con Orfadin e

delle relative limitazioni, vedere il foglio illustrativo.

Perché è stato approvato Orfadin?

Il CHMP ha rilevato che Orfadin sembra essere un trattamento efficace per l'HT-1, in particolare se

avviato precocemente, prima che il fegato del paziente sia troppo danneggiato. Orfadin dà anche

risultati migliori per i pazienti rispetto a quelli ottenuti con la sola modifica della dieta, riportati in

Orfadin

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letteratura. Il CHMP ha deciso che i benefici di Orfadin sono superiori ai suoi rischi e ne ha

raccomandato il rilascio dell’autorizzazione all’immissione in commercio.

Inizialmente, Orfadin è stato autorizzato in “circostanze eccezionali” perché, dato che la malattia è

rara, al momento dell’approvazione erano disponibili poche informazioni. Poiché la ditta ha fornito le

informazioni aggiuntive richieste, la condizione riferita alle “circostanze eccezionali” è venuta meno il

21 settembre 2009.

Quali sono le misure prese per garantire l’uso sicuro ed efficace di Orfadin?

È stato elaborato un piano di gestione del rischio per garantire che Orfadin sia usato nel modo più

sicuro possibile. In base a tale piano, al riassunto delle caratteristiche del prodotto e al foglio

illustrativo di Orfadin sono state aggiunte le informazioni relative alla sicurezza, ivi comprese le

opportune precauzioni che gli operatori sanitari e i pazienti devono prendere.

Altre informazioni su Orfadin

Il 21 febbraio 2005 la Commissione europea ha rilasciato un’autorizzazione all’immissione in

commercio per Orfadin, valida in tutta l’Unione europea.

Per la versione completa dell’EPAR di Orfadin consultare il sito web dell’Agenzia: ema.europa.eu/Find

medicine/Human medicines/European public assessment reports. Per maggiori informazioni sulla

terapia con Orfadin, leggere il foglio illustrativo (accluso all’EPAR) oppure consultare il medico o il

farmacista.

Il riassunto del parere del comitato per i medicinali orfani relativo a Orfadin è disponibile sul sito web

dell’Agenzia: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.

Ultimo aggiornamento di questo riassunto: 05-2015.

Листовка за пациента: състав, показания, Нежелани лекарствени реакции, дозиране, взаимодействия, бременност, кърмене

B. FOGLIO ILLUSTRATIVO

Foglio illustrativo: informazioni per l’utilizzatore

Orfadin 2 mg capsule rigide

Orfadin 5 mg capsule rigide

Orfadin 10 mg capsule rigide

Orfadin 20 mg capsule rigide

nitisinone

Legga attentamente questo foglio prima di prendere questo medicinale perché contiene

importanti informazioni per lei

Conservi questo foglio. Potrebbe aver bisogno di leggerlo di nuovo.

Se ha qualsiasi dubbio, si rivolga al medico, al farmacista o all’infermiere.

Questo medicinale è stato prescritto soltanto per lei. Non lo dia ad altre persone, anche se i

sintomi della malattia sono uguali ai suoi, perché potrebbe essere pericoloso.

Se si manifesta un qualsiasi effetto indesiderato, compresi quelli non elencati in questo foglio, si

rivolga al medico, al farmacista o all’infermiere. Vedere paragrafo 4.

Contenuto di questo foglio

è Orfadin e a cosa serve

Cosa deve sapere prima di prendere Orfadin

Come prendere Orfadin

Possibili effetti indesiderati

Come conservare Orfadin

Contenuto della confezione e altre informazioni

1.

Cos’è Orfadin e a cosa serve

Il principio attivo contenuto in Orfadin è il nitisinone. Questo medicinale viene utilizzato nel

trattamento di una malattia rara chiamata tirosinemia ereditaria di tipo 1 negli adulti, negli adolescenti

e nei bambini (di qualsiasi fascia d’età).

Se soffre di questo disturbo, l’organismo è incapace di degradare completamente l’aminoacido tirosina

(gli aminoacidi sono i componenti di base delle proteine), e ciò determina la formazione di sostanze

dannose che si accumulano nell’organismo. Orfadin blocca la degradazione della tirosina, impedendo

così la formazione delle sostanze dannose.

Poiché la tirosina rimarrà nell’organismo, dovrà seguire una specifica dieta a basso contenuto di

tirosina e fenilalanina (un altro amminoacido) durante l’assunzione di questo medicinale.

2.

Cosa deve sapere prima di prendere Orfadin

Non prenda Orfadin

se è allergico al nitisinone o ad uno qualsiasi degli altri componenti di questo medicinale

(elencati al paragrafo 6).

Non allatti con latte materno durante il periodo di assunzione di questo medicinale, vedere paragrafo

“Gravidanza e allattamento”.

Avvertenze e precauzioni

Si rivolga al medico o al farmacista prima di prendere Orfadin.

Gli occhi saranno controllati da un oculista prima del trattamento con nitisinone e regolarmente

durante il trattamento. Se gli occhi si arrossano o nota altri effetti agli occhi si rivolga

immediatamente al medico per un esame oculistico. I disturbi degli occhi potrebbero essere il

sintomo di un controllo alimentare inadeguato (vedere paragrafo 4).

Durante il trattamento le saranno prelevati dei campioni di sangue, in modo che il medico possa

controllare se il trattamento è appropriato e assicurarsi che non vi siano effetti indesiderati che

potrebbero provocare alterazioni della composizione del sangue.

Sarà sottoposto a controlli del fegato ad intervalli regolari, poiché la malattia interessa il fegato.

Ogni 6 mesi il medico dovrà svolgere visite di controllo. Nel caso si manifesti qualsiasi effetto

indesiderato, si raccomandano intervalli più brevi.

Altri medicinali e Orfadin

Informi il medico o il farmacista se sta assumendo, ha recentemente assunto o potrebbe assumere

qualsiasi altro medicinale.

Orfadin può interferire con l’effetto di altri medicinali, quali:

Medicinali per l’epilessia (come la fenitoina)

Medicinali anticoagulanti (come il warfarin)

Orfadin con cibi

Se inizia il trattamento assumendolo insieme al cibo, si raccomanda di proseguire ad assumerlo

insieme al cibo per tutta la durata del trattamento.

Gravidanza e allattamento

La sicurezza di questo medicinale nelle donne in gravidanza e in allattamento non è stata studiata.

Se sta pianificando una gravidanza, si rivolga al medico. In caso di gravidanza, dovrà contattare

immediatamente il medico.

Non deve allattare con latte materno durante il periodo di assunzione di questo farmaco, vedere

paragrafo “Non prenda Orfadin”.

Guida di veicoli e utilizzo di macchinari

Questo medicinale altera lievemente la capacità di guidare veicoli e di usare macchinari. Tuttavia, se

sperimenta reazioni avverse che influenzano la vista, non guidi e non utilizzi macchinari fino a che

non abbia recuperato la normale capacità visiva (vedere paragrafo 4 “Possibili effetti indesiderati”).

3.

Come prendere Orfadin

Prenda questo medicinale seguendo sempre esattamente le istruzioni del medico. Se ha dubbi consulti

il medico o il farmacista.

Il trattamento con questo medicinale deve essere iniziato e seguito da un medico esperto nel

trattamento della malattia (tirosinemia ereditaria di tipo 1).

La dose giornaliera complessiva raccomandata è di 1 mg/kg di peso corporeo, somministrata per via

orale. Il medico adeguerà individualmente la dose.

Si raccomanda di somministrare la dose una volta al giorno. I dati nei pazienti con peso corporeo

<20 kg sono limitati, pertanto, in questa popolazione di pazienti si raccomanda di dividere la dose

totale giornaliera in due somministrazioni giornaliere.

Se ha difficoltà a ingoiare le capsule, può aprirle e miscelare la polvere con una piccola quantità di

acqua o con un sostitutivo del pasto in forma di bevanda subito prima dell’assunzione.

Se prende più Orfadin di quanto deve

Se assume più medicinale del dovuto, si rivolga al medico o al farmacista al più presto.

Se dimentica di prendere Orfadin

Non prenda una dose doppia per compensare la dimenticanza della dose. Se dimenticasse una dose,

contatti il medico o il farmacista.

Se interrompe il trattamento con Orfadin

Se ha l’impressione che il medicinale non agisca come dovrebbe, informi il medico. Non cambi le dosi

o interrompa il trattamento senza informare il medico.

Se ha qualsiasi dubbio sull’uso di questo medicinale, si rivolga al medico, al farmacista o

all’infermiere.

4.

Possibili effetti indesiderati

Come tutti i medicinali, questo medicinale può causare effetti indesiderati sebbene non tutte le persone

li manifestino.

Se nota la comparsa di qualche effetto indesiderato che riguarda gli occhi e la vista, si rivolga

immediatamente al medico per una visita oculistica. Il trattamento con nitisinone determina livelli più

alti di tirosina nel sangue che possono causare sintomi a carico degli occhi. Effetti indesiderati comuni

correlati agli occhi (che possono interessare più di 1 persona ogni 10) causati dai livelli aumentati di

tirosina sono infiammazione oculare (congiuntivite), opacità e infiammazione della cornea (cheratite),

sensibilità alla luce (fotofobia) e dolore agli occhi. L’infiammazione delle palpebre (blefarite) è un

effetto indesiderato non comune (può interessare fino a 1 persona ogni 100).

Altri effetti indesiderati comuni

Ridotto numero delle piastrine (trombocitopenia) e dei leucociti (leucopenia), diminuzione di

alcuni specifici globuli bianchi (granulocitopenia).

Altri effetti indesiderati non comuni

Aumento del numero dei globuli bianchi (leucocitosi).

Prurito, infiammazione cutanea (dermatite esfoliativa), eruzioni cutanee.

Segnalazione degli effetti indesiderati

Se si manifesta un qualsiasi effetto indesiderato, compresi quelli non elencati in questo foglio, si

rivolga al medico, al farmacista o all’infermiere. Può inoltre segnalare gli effetti indesiderati

direttamente tramite il sistema nazionale di segnalazione riportato nell’allegato V.

Segnalando gli effetti indesiderati può contribuire a fornire maggiori informazioni sulla sicurezza di

questo medicinale.

5.

Come conservare Orfadin

Conservi questo medicinale fuori dalla vista e dalla portata dei bambini.

Non usi questo medicinale dopo la data di scadenza che è riportata sul flacone e sul cartone dopo

“EXP” e “Scad.” rispettivamente. La data di scadenza si riferisce all’ultimo giorno di quel mese.

Conservare in frigorifero (2°C – 8°C).

Questo medicinale può essere conservato per un unico periodo di 2 mesi (per le capsule da 2 mg) o

3 mesi (per le capsule da 5 mg, 10 mg e 20 mg) ad una temperatura non superiore ai 25°C, trascorso il

quale dovrà essere smaltito.

Una volta preso dal frigorifero, non dimentichi di annotare la data sul flacone.

Non getti alcun medicinale nell’acqua di scarico e nei rifiuti domestici. Chieda al farmacista come

eliminare i medicinali che non utilizza più. Questo aiuterà a proteggere l’ambiente.

6.

Contenuto della confezione e altre informazioni

Cosa contiene Orfadin

Il principio attivo è nitisinone.

Orfadin 2 mg:

ogni capsula contiene 2 mg di nitisinone.

Orfadin 5 mg:

ogni capsula contiene 5 mg di nitisinone.

Orfadin 10 mg:

ogni capsula contiene 10 mg di nitisinone.

Orfadin 20 mg:

ogni capsula contiene 20 mg di nitisinone.

Gli altri componenti sono:

Contenuto della capsula:

amido, pregelatinizzato (di mais).

Involucro della capsula:

gelatina

titanio diossido (E 171).

Scritta stampata:

ossido di ferro (E 172)

lacca

glicole propilenico

idrossido di ammonio

Descrizione dell’aspetto di Orfadin e contenuto della confezione

Le capsule rigide sono di colore bianco opaco, contrassegnate con la scritta in nero “NTBC” e il

dosaggio “2 mg”, “5 mg”, “10 mg” o “20 mg”. Le capsule contengono una polvere bianca o

biancastra.

Le capsule sono confezionate in flaconi di plastica con chiusure antimanomissione. Ogni flacone

contiene 60 capsule.

Titolare dell’autorizzazione all’immissione in commercio

Swedish Orphan Biovitrum International AB

SE-112 76 Stoccolma

Svezia

Produttore

Apotek Produktion & Laboratorier AB

Prismavägen 2

SE-141 75 Kungens Kurva

Svezia

Questo foglio illustrativo è stato aggiornato il

Informazioni più dettagliate su questo medicinale sono disponibili sul sito web dell’Agenzia europea

dei medicinali, http://www.ema.europa.eu/

. Inoltre, sono riportati link ad altri siti web su malattie rare

e relativi trattamenti terapeutici.

Foglio illustrativo: informazioni per l’utilizzatore

Orfadin 4 mg/ml sospensione orale

nitisinone

Legga attentamente questo foglio prima di prendere questo medicinale perché contiene

importanti informazioni per lei

Conservi questo foglio. Potrebbe aver bisogno di leggerlo di nuovo.

Se ha qualsiasi dubbio, si rivolga al medico, al farmacista o all’infermiere.

Questo medicinale è stato prescritto soltanto per lei. Non lo dia ad altre persone, anche se i

sintomi della malattia sono uguali ai suoi, perché potrebbe essere pericoloso.

Se si manifesta un qualsiasi effetto indesiderato, compresi quelli non elencati in questo foglio, si

rivolga al medico, al farmacista o all’infermiere. Vedere paragrafo 4.

Contenuto di questo foglio

è Orfadin e a cosa serve

Cosa deve sapere prima di prendere Orfadin

Come prendere Orfadin

Possibili effetti indesiderati

Come conservare Orfadin

Contenuto della confezione e altre informazioni

1.

Cos’è Orfadin e a cosa serve

Il principio attivo contenuto in Orfadin è il nitisinone. Questo medicinale viene utilizzato nel

trattamento di una malattia rara chiamata tirosinemia ereditaria di tipo 1 negli adulti, negli adolescenti

e nei bambini (di qualsiasi fascia d’età).

Se soffre di questo disturbo, l’organismo è incapace di degradare completamente l’aminoacido tirosina

(gli aminoacidi sono i componenti di base delle proteine), e ciò determina laportando alla formazione

di sostanze dannose che si accumulano nell’organismo. Orfadin blocca la degradazione della tirosina,

impedendo così la formazione delle sostanze dannose.

Poiché la tirosina rimarrà nell’ organismo, dovrà seguire una specifica dieta a basso contenuto di

tirosina e fenilalanina (un altro amminoacido) durante l’assunzione di questo medicinale.

2.

Cosa deve sapere prima di prendere Orfadin

Non prenda Orfadin

se è allergico al nitisinone o ad uno qualsiasi degli altri componenti di questo medicinale

(elencati al paragrafo 6).

Non allatti con latte materno durante il periodo di assunzione di questo medicinale, vedere paragrafo

“Gravidanza e allattamento”.

Avvertenze e precauzioni

Si rivolga al medico o al farmacista prima di prendere Orfadin,

Gli occhi saranno controllati da un oculista prima del trattamento con nitisinone e regolarmente

durante il trattamento. Se gli occhi si arrossano o nota altri effetti agli occhi si rivolga

immediatamente al medico per un esame oculistico. I disturbi degli occhi potrebbero essere il

sintomo di un controllo alimentare inadeguato (vedere paragrafo 4).

Durante il trattamento le saranno prelevati dei campioni di sangue, in modo che il medico possa

controllare se il trattamento è appropriato e assicurarsi che non vi siano effetti indesiderati che

potrebbero provocare alterazioni della composizione del sangue.

Sarà sottoposto a controlli del fegato ad intervalli regolari, poiché la malattia interessa il fegato.

Ogni 6 mesi il medico dovrà svolgere visite di controllo. Nel caso si manifesti qualsiasi effetto

indesiderato, si raccomandano intervalli più brevi.

Altri medicinali e Orfadin

Informi il medico o il farmacista se sta assumendo, ha recentemente assunto o potrebbe assumere

qualsiasi altro medicinale.

Orfadin può interferire con l’effetto di altri medicinali, quali:

Medicinali per l’epilessia (come la fenitoina)

Medicinali anticoagulanti (come il warfarin)

Orfadin con cibi

Si raccomanda di assumere la sospensione orale insieme al cibo.

Gravidanza e allattamento

La sicurezza di questo medicinale nelle donne in gravidanza e in allattamento non è stata studiata.

Se sta pianificando una gravidanza, si rivolga al medico. In caso di gravidanza, dovrà contattare

immediatamente il medico.

Non deve allattare con latte materno durante il periodo di assunzione di questo farmaco, vedere

paragrafo “Non prenda Orfadin”.

Guida di veicoli e utilizzo di macchinari

Questo medicinale altera lievemente la capacità di guidare veicoli e di usare macchinari. Tuttavia, se

sperimenta reazioni avverse che influenzano la vista, non guidi e non utilizzi macchinari fino a che

non abbia recuperato la normale capacità visiva (vedere paragrafo 4 “Possibili effetti indesiderati”).

Orfadin contiene sodio, glicerolo e sodio benzoato

Questo medicinale contiene 0,7 mg (0,03 mmol) di sodio per ml.

Una dose da 20 ml (10 g di glicerolo) o più alta di sospensione orale può causare mal di testa, disturbi

gastrici e diarrea.

Il sodio benzoato può aumentare l’ittero (colorazione giallastra della pelle e degli occhi) nei neonati

pretermine e a termine affetti da ittero e determinare ittero nucleare (danno al cervello dovuto al

deposito di bilirubina nel cervello). I livelli di bilirubina (una sostanza che a livelli elevati è

responsabile della colorazione giallastra della pelle) nel sangue dei neonati verranno controllati con

attenzione. Se tali livelli sono notevolmente più alti del normale, soprattutto nei neonati prematuri con

fattori di rischio come l’acidosi (pH del sangue troppo basso) e bassi livelli di albumina (una proteina

presente nel sangue), si valuterà l’opportunità di un trattamento con Orfadin capsule anziché con la

sospensione orale fino alla normalizzazione dei livelli di bilirubina nel plasma.

3.

Come prendere Orfadin

Prenda questo medicinale seguendo sempre esattamente le istruzioni del medico. Se ha dubbi consulti

il medico o il farmacista.

Al fine di garantire che venga somministrata la dose corretta, si attenga scrupolosamente alle

istruzioni riportate di seguito per la preparazione e la somministrazione della dose.

Il trattamento con questo medicinale deve essere iniziato e seguito da un medico esperto nel

trattamento della malattia (tirosinemia ereditaria di tipo 1).

La dose giornaliera complessiva raccomandata è di 1 mg/kg di peso corporeo, somministrata per via

orale. Il medico adeguerà individualmente la dose.

Si raccomanda di somministrare la dose una volta al giorno. I dati nei pazienti con peso corporeo

<20 kg sono limitati, pertanto, in questa popolazione di pazienti si raccomanda di dividere la dose

totale giornaliera in due somministrazioni giornaliere.

La sospensione orale si somministra con una siringa per uso orale direttamente in bocca, senza

diluizione.

Orfadin non deve essere iniettato. Non colleghi un ago alla siringa.

Come preparare la dose da somministrare

La dose prescritta dal medico deve essere somministrata in

ml di sospensione

e non in mg, in quanto

la siringa per uso orale usata per aspirare la dose corretta dal flacone è contrassegnata in ml.

Se la sua

prescrizione è in mg, si rivolga al farmacista o al medico per informazioni.

La confezione contiene un flacone di medicinale con un tappo, un adattatore e tre siringhe per uso

orale (1 ml, 3 ml e 5 ml). Usi sempre una delle siringhe per uso orale fornite per assumere il

medicinale.

La siringa per uso orale da 1 ml (la siringa per uso orale più piccola) è contrassegnata da 0,1 ml

a 1 ml con graduazioni minori di 0,01 ml. Viene usata per misurare le dosi inferiori o fino a

1 ml.

La siringa per uso orale da 3 ml (la siringa per uso orale di dimensioni medie), è contrassegnata

da 1 ml a 3 ml con graduazioni minori di 0,1 ml. Viene usata per misurare le dosi superiori a

1 ml e fino a 3 ml.

La siringa per uso orale da 5 ml (la siringa per uso orale più grande), è contrassegnata da 1 ml a

5 ml con graduazioni minori di 0,2 ml. Viene usata per misurare le dosi superiori a 3 ml.

È importante utilizzare la siringa per uso orale corretta quando si assume il medicinale. Il medico, il

farmacista o l’infermiere le dirà quale siringa per uso orale utilizzare in base alla dose che le è stata

prescritta.

Come preparare un nuovo flacone di medicinale per il primo utilizzo:

Prima di prendere la prima dose, il flacone deve essere agitato vigorosamente in quanto, durante la

conservazione prolungata, le particelle formano un agglomerato solido sul fondo. Segua le istruzioni

riportate in basso:

Figura A.

Figura B.

Figura C.

Togliere il flacone dal frigorifero. Annotare sull’etichetta del flacone la data di rimozione del

flacone dal frigorifero.

Agitare vigorosamente il flacone per

almeno 20 secondi

fino alla completa dispersione

dell’agglomerato solido sul fondo del flacone (Figura A).

Togliere il tappo a vite a prova di bambino premendolo con decisione verso il basso e

ruotandolo in senso antiorario (Figura B).

Appoggiare il flacone aperto in posizione verticale su un tavolo. Spingere con decisione il più

possibile l’adattatore in plastica sul collo (Figura C). Chiudere il flacone con il tappo a vite a

prova di bambino.

Per il dosaggio successivo attenersi alle istruzioni seguenti “Come preparare una dose di medicinale”.

Come preparare una dose di medicinale

Figura D.

Figura E.

Figura F.

Agitare il flacone vigorosamente per

almeno 5 secondi

(Figura D).

Immediatamente dopo, aprire il flacone togliendo il tappo a vite a prova di bambino.

Premere completamente lo stantuffo all’interno della siringa per uso orale.

Tenere il flacone in posizione verticale e inserire saldamente la siringa per uso orale nel foro

dell’adattatore, nella parte superiore del flacone (Figura E).

Capovolgere attentamente il flacone mantenendo la siringa per uso orale in sede (Figura F).

Per prelevare la dose prescritta (ml), tirare

lentamente

lo stantuffo finché il bordo superiore

dell’anello nero non sia esattamente in linea con il contrassegno della dose (Figura F). Se

all’interno della siringa per uso orale riempita si osservano bolle d’aria, spingere nuovamente

lo stantuffo verso l’alto fino all’espulsione delle bolle d’aria. Quindi tirare di nuovo lo

stantuffo fino a quando l’anello nero non sia esattamente in linea con il contrassegno della

dose.

Riportare il flacone in posizione verticale. Staccare la siringa per uso orale facendola ruotare

delicatamente ed estraendola dal flacone.

La dose deve essere somministrata in bocca immediatamente (senza diluizione) per evitare

l’agglomerazione nella siringa per uso orale. La siringa per uso orale deve essere svuotata

lentamente

per consentire la deglutizione; una somministrazione rapida del medicinale può

causare soffocamento.

Rimettere il tappo a vite a prova di bambino immediatamente dopo l’uso. Non rimuovere

l’adattatore del flacone.

Il flacone può essere conservato a temperatura ambiente (non superiore ai 25°C).

Pulizia:

Pulire

immediatamente

la siringa per uso orale con acqua. Separare il cilindro e lo stantuffo e

risciacquare entrambi con acqua. Scuotere l’acqua in eccesso e lasciare asciugare la siringa per uso

orale smontata in attesa di riassemblarla per il dosaggio successivo.

Se prende più Orfadin di quanto deve

Se assume più medicinale del dovuto, si rivolga al medico o al farmacista al più presto.

Se dimentica di prendere Orfadin

Non prenda una dose doppia per compensare la dimenticanza della dose. Se dimenticasse una dose,

contatti il medico o il farmacista.

Se interrompe il trattamento con Orfadin

Se ha l’impressione che il medicinale non agisca come dovrebbe, informi il medico. Non cambi le dosi

o interrompa il trattamento senza informare il medico.

Se ha qualsiasi dubbio sull’uso di questo medicinale, si rivolga al medico, al farmacista o

all’infermiere.

4.

Possibili effetti indesiderati

Come tutti i medicinali, questo medicinale può causare effetti indesiderati sebbene non tutte le persone

li manifestino.

Se nota la comparsa di qualche effetto indesiderato che riguarda gli occhi e la vista, si rivolga

immediatamente al medico per una visita oculistica. Il trattamento con nitisinone determina livelli più

alti di tirosina nel sangue che possono causare sintomi a carico degli occhi. Effetti indesiderati comuni

correlati agli occhi (che possono interessare più di 1 persona ogni 10) causati dai livelli aumentati di

tirosina sono infiammazione oculare (congiuntivite), opacità e infiammazione della cornea (cheratite),

sensibilità alla luce (fotofobia) e dolore agli occhi. L’infiammazione delle palpebre (blefarite) è un

effetto indesiderato non comune (può interessare fino a 1 persona ogni 100).

Altri effetti indesiderati comuni

Ridotto numero delle piastrine (trombocitopenia) e dei leucociti (leucopenia), diminuzione di

alcuni specifici globuli bianchi (granulocitopenia).

Altri effetti indesiderati non comuni

Aumento del numero dei globuli bianchi (leucocitosi).

Prurito, infiammazione cutanea (dermatite esfoliativa), eruzioni cutanee.

Segnalazione degli effetti indesiderati

Se si manifesta un qualsiasi effetto indesiderato, compresi quelli non elencati in questo foglio, si

rivolga al medico, al farmacista o all’infermiere. Può inoltre segnalare gli effetti indesiderati

direttamente tramite il sistema nazionale di segnalazione riportato nell’allegato V.

Segnalando gli effetti indesiderati può contribuire a fornire maggiori informazioni sulla sicurezza di

questo medicinale.

5.

Come conservare Orfadin

Conservi questo medicinale fuori dalla vista e dalla portata dei bambini.

Non usi questo medicinale dopo la data di scadenza che è riportata sul flacone e sul cartone dopo

“EXP” e “Scad.” rispettivamente. La data di scadenza si riferisce all’ultimo giorno di quel mese.

Conservare in frigorifero (2°C – 8°C).

Non congelare.

Conservare il flacone in posizione verticale.

Dopo la prima apertura, questo medicinale può essere conservato per un unico periodo di 2 mesi e ad

una temperatura non superiore ai 25°C, trascorso il quale dovrà essere smaltito.

Una volta preso dal frigorifero, non dimentichi di annotare la data sul flacone.

Non getti alcun medicinale nell’acqua di scarico e nei rifiuti domestici. Chieda al farmacista come

eliminare i medicinali che non utilizza più. Questo aiuterà a proteggere l’ambiente.