Upstaza

国家: 欧盟

语言: 保加利亚文

来源: EMA (European Medicines Agency)

有效成分:

Eladocagene exuparvovec

可用日期:

PTC Therapeutics International Limited

ATC代码:

A16AB26

INN（国际名称）:

eladocagene exuparvovec

治疗组:

Enzymes, Other alimentary tract and metabolism products

治疗领域:

Аминокиселинен метаболизъм, вродени грешки

疗效迹象:

Upstaza is indicated for the treatment of patients aged 18 months and older with a clinical, molecular, and genetically confirmed diagnosis of aromatic L amino acid decarboxylase (AADC) deficiency with a severe phenotype (see section 5.

產品總結:

Revision: 5

授权状态:

упълномощен

授权日期:

2022-07-18

资料单张

26
Б. ЛИСТОВКА
27
ЛИСТОВКА: ИНФОРМАЦИЯ ЗА ПАЦИЕНТА
UPSTAZA 2,8 X 10
11
ВЕКТОРНИ ГЕНОМИ/0,5 ML ИНФУЗИОНЕН
РАЗТВОР
Еладокаген ексупарвовек (Eladocagene
exuparvovec)
Този лекарствен продукт подлежи на
допълнително наблюдение. Това ще
позволи бързото
установяване на нова информация
относно безопасността. Можете да
дадете своя принос, като
съобщите всяка нежелана реакция,
която сте получили Вие или Вашето
дете. За начина на
съобщаване на нежелани реакции вижте
края на точка 4.
ПРОЧЕТЕТЕ ВНИМАТЕЛНО ЦЯЛАТА ЛИСТОВКА,
ПРЕДИ ВИЕ ИЛИ ДЕТЕТО ВИ ДА ЗАПОЧНЕТЕ
ДА ПРИЕМА
ТОВА ЛЕКАРСТВО, ТЪЙ КАТО ТЯ СЪДЪРЖА
ВАЖНА ИНФОРМАЦИЯ.
-
Запазете тази листовка. Може да се
наложи да я прочетете отново.
-
Ако имате някакви допълнителни
въпроси, попитайте Вашия лекар или
медицинска
сестра.
-
Ако Вие или детето Ви получите някакви
нежелани лекарствени реакции,
уведомете
Вашия лекар или медицинска сестра.
Това включва и всички възможни
нежелани
реакции, неописани в тази листовка.
Вижте точка 4.
КАКВО СЪДЪРЖА ТАЗИ ЛИСТОВКА
1.
Какво представлява Upstaza и за какво се
използва
2.
Какво трябва да знаете, преди Upstaza да
бъде приложен на Вас или Вашето дете
3.
Как се дава Upstaza н�

产品特点

1
ПРИЛОЖЕНИЕ I
КРАТКА ХАРАКТЕРИСТИКА НА ПРОДУКТА
2
Този лекарствен продукт подлежи на
допълнително наблюдение. Това ще
позволи бързото
установяване на нова информация
относно безопасността. От
медицинските специалисти се
изисква да съобщават всяка подозирана
нежелана реакция. За начина на
съобщаване на
нежелани реакции вижте точка 4.8.
1.
ИМЕ НА ЛЕКАРСТВЕНИЯ ПРОДУКТ
Upstaza 2,8 × 10
11
векторни геноми (vg)/0,5 ml инфузионен
разтвор
2.
КАЧЕСТВЕН И КОЛИЧЕСТВЕН СЪСТАВ
2.1
ОБЩО ОПИСАНИЕ
Еладокаген ексупарвовек (eladocagene
exuparvovec) е лекарствен продукт за генна
терапия,
който експресира ензима човешка
ароматна L‐аминокиселинна
декарбоксилаза (hAADC). Той е
нерепликиращ се рекомбинантен вектор,
на основата на адено-асоцииран вирус
от серотип 2
(AAV2), съдържащ cDNA на гена на човешка
допа декарбоксилаза (DDC) под контрола
на
цитомегаловирусен незабавен-ранен
промотор.
Еладокаген ексупарвовек е произведен
в човешки ембрионални бъбречни клетки
чрез
рекомбинантна ДНК технология.
2.2
КАЧЕСТВЕН И КОЛИЧЕСТВЕН СЪСТАВ
Всеки еднодозов флакон съдържа 2,8
×
10
11
vg еладокаген ексупарвовек в 0,5 ml
използваем
разтвор. Всеки ml разтвор съдържа 5,6 × 10
11
vg ела