Upstaza

Riik: Euroopa Liit

keel: bulgaaria

Allikas: EMA (European Medicines Agency)

Toimeaine:

Eladocagene exuparvovec

Saadav alates:

PTC Therapeutics International Limited

ATC kood:

A16AB26

INN (Rahvusvaheline Nimetus):

eladocagene exuparvovec

Terapeutiline rühm:

Enzymes, Other alimentary tract and metabolism products

Terapeutiline ala:

Аминокиселинен метаболизъм, вродени грешки

Näidustused:

Upstaza is indicated for the treatment of patients aged 18 months and older with a clinical, molecular, and genetically confirmed diagnosis of aromatic L amino acid decarboxylase (AADC) deficiency with a severe phenotype (see section 5.

Toote kokkuvõte:

Revision: 5

Volitamisolek:

упълномощен

Loa andmise kuupäev:

2022-07-18

Infovoldik

26
Б. ЛИСТОВКА
27
ЛИСТОВКА: ИНФОРМАЦИЯ ЗА ПАЦИЕНТА
UPSTAZA 2,8 X 10
11
ВЕКТОРНИ ГЕНОМИ/0,5 ML ИНФУЗИОНЕН
РАЗТВОР
Еладокаген ексупарвовек (Eladocagene
exuparvovec)
Този лекарствен продукт подлежи на
допълнително наблюдение. Това ще
позволи бързото
установяване на нова информация
относно безопасността. Можете да
дадете своя принос, като
съобщите всяка нежелана реакция,
която сте получили Вие или Вашето
дете. За начина на
съобщаване на нежелани реакции вижте
края на точка 4.
ПРОЧЕТЕТЕ ВНИМАТЕЛНО ЦЯЛАТА ЛИСТОВКА,
ПРЕДИ ВИЕ ИЛИ ДЕТЕТО ВИ ДА ЗАПОЧНЕТЕ
ДА ПРИЕМА
ТОВА ЛЕКАРСТВО, ТЪЙ КАТО ТЯ СЪДЪРЖА
ВАЖНА ИНФОРМАЦИЯ.
-
Запазете тази листовка. Може да се
наложи да я прочетете отново.
-
Ако имате някакви допълнителни
въпроси, попитайте Вашия лекар или
медицинска
сестра.
-
Ако Вие или детето Ви получите някакви
нежелани лекарствени реакции,
уведомете
Вашия лекар или медицинска сестра.
Това включва и всички възможни
нежелани
реакции, неописани в тази листовка.
Вижте точка 4.
КАКВО СЪДЪРЖА ТАЗИ ЛИСТОВКА
1.
Какво представлява Upstaza и за какво се
използва
2.
Какво трябва да знаете, преди Upstaza да
бъде приложен на Вас или Вашето дете
3.
Как се дава Upstaza н�

Toote omadused

1
ПРИЛОЖЕНИЕ I
КРАТКА ХАРАКТЕРИСТИКА НА ПРОДУКТА
2
Този лекарствен продукт подлежи на
допълнително наблюдение. Това ще
позволи бързото
установяване на нова информация
относно безопасността. От
медицинските специалисти се
изисква да съобщават всяка подозирана
нежелана реакция. За начина на
съобщаване на
нежелани реакции вижте точка 4.8.
1.
ИМЕ НА ЛЕКАРСТВЕНИЯ ПРОДУКТ
Upstaza 2,8 × 10
11
векторни геноми (vg)/0,5 ml инфузионен
разтвор
2.
КАЧЕСТВЕН И КОЛИЧЕСТВЕН СЪСТАВ
2.1
ОБЩО ОПИСАНИЕ
Еладокаген ексупарвовек (eladocagene
exuparvovec) е лекарствен продукт за генна
терапия,
който експресира ензима човешка
ароматна L‐аминокиселинна
декарбоксилаза (hAADC). Той е
нерепликиращ се рекомбинантен вектор,
на основата на адено-асоцииран вирус
от серотип 2
(AAV2), съдържащ cDNA на гена на човешка
допа декарбоксилаза (DDC) под контрола
на
цитомегаловирусен незабавен-ранен
промотор.
Еладокаген ексупарвовек е произведен
в човешки ембрионални бъбречни клетки
чрез
рекомбинантна ДНК технология.
2.2
КАЧЕСТВЕН И КОЛИЧЕСТВЕН СЪСТАВ
Всеки еднодозов флакон съдържа 2,8
×
10
11
vg еладокаген ексупарвовек в 0,5 ml
използваем
разтвор. Всеки ml разтвор съдържа 5,6 × 10
11
vg ела