国家: 欧盟
语言: 斯洛文尼亚文
来源: EMA (European Medicines Agency)
elivaldogene autotemcel
bluebird bio (Netherlands) B.V.
N07
elivaldogene autotemcel
Druga zdravila na živčnem sistemu
Adrenoleukodystrophy
Treatment of early cerebral adrenoleukodystrophy in patients less than 18 years of age, with an ABCD1 genetic mutation, and for whom a human leukocyte antigen (HLA) matched sibling haematopoietic stem cell donor is not available.
Umaknjeno
2021-07-16
28 9. POSEBNA NAVODILA ZA SHRANJEVANJE Shranjujte v parni fazi tekočega dušika pri ≤ −140 °C do odtajanja in odmerjanja. Infuzijske vreče shranjujte v kovinski kaseti. Po odtajanju ne zamrzujte ponovno. Rok uporabe po odtajanju: največ štiri ure pri sobni temperaturi (20 °C–25 °C). 10. POSEBNI VARNOSTNI UKREPI ZA ODSTRANJEVANJE NEUPORABLJENIH ZDRAVIL ALI IZ NJIH NASTALIH ODPADNIH SNOVI, KADAR SO POTREBNI To zdravilo vsebuje humane krvne celice. Neporabljeno zdravilo ali odpadni material je treba odstraniti skladno z lokalnimi smernicami za ravnanje z odpadki človeškega materiala. 11. IME IN NASLOV IMETNIKA DOVOLJENJA ZA PROMET Z ZDRAVILOM bluebird bio (Netherlands) B.V. Stadsplateau 7 WTC Utrecht 3521AZ Utrecht Nizozemska Tel: +31 (0) 303 100 450 e-pošta: medinfo@bluebirdbio.com 12. ŠTEVILKA(E) DOVOLJENJA (DOVOLJENJ) ZA PROMET EU/1/21/1563/001 13. ŠTEVILKA SERIJE, ENOTNE OZNAKE DAROVANJA IN IZDELKOV _ _ Priimek: Ime: Datum rojstva: ID bolnika: DIN: Lot: ID COI: ID vreče: 14. NAČIN IZDAJANJA ZDRAVILA _ _ 15. NAVODILA ZA UPORABO 16. PODATKI V BRAILLOVI PISAVI Sprejeta je utemeljitev, da Braillova pisava ni potrebna. Zdravilo nima več dovoljenja za promet 29 17. EDINSTVENA OZNAKA – DVODIMENZIONALNA ČRTNA KODA_ _ Navedba smiselno ni potrebna. 18. EDINSTVENA OZNAKA – V BERLJIVI OBLIKI_ _ Navedba smiselno ni potrebna. Zdravilo nima več dovoljenja za promet 30 PODATKI, KI MORAJO BITI NAJMANJ NAVEDENI NA MANJŠIH STIČNIH OVOJNINAH INFUZIJSKA VREČA 1. IME ZDRAVILA IN POT(I) UPORABE Skysona 2–30 × 10 6 celic/ml disperzija za infundiranje elivaldogen avtotemcel (celice CD34⁺, ki kodirajo gen _ABCD1_) za intravensko uporabo 2. POSTOPEK UPORABE Pred uporabo preberite priloženo navodilo! 3. DATUM IZTEKA ROKA UPORABNOSTI ZDRAVILA EXP: Rok uporabe po odtajanju: največ štiri ure pri sobni temperaturi (20 °C–25 °C) 4. ŠTEVILKA SERIJE, ENOTNE OZNAKE DAROVANJA IN IZDELKOV Priimek: Ime: Datum rojstva: ID bolnika: DIN: Lot: ID COI: ID vreče: 5. VSEBINA, IZRAŽENA Z MASO, PROSTORNINO ALI ŠTE 阅读完整的文件
1 PRILOGA I POVZETEK GLAVNIH ZNAČILNOSTI ZDRAVILA Zdravilo nima več dovoljenja za promet 2 Za to zdravilo se izvaja dodatno spremljanje varnosti. Tako bodo hitreje na voljo nove informacije o njegovi varnosti. Zdravstvene delavce naprošamo, da poročajo o katerem koli domnevnem neželenem učinku zdravila. Glejte poglavje 4.8, kako poročati o neželenih učinkih. 1. IME ZDRAVILA Skysona 2–30 × 10 6 celic/ml disperzija za infundiranje 2. KAKOVOSTNA IN KOLIČINSKA SESTAVA 2.1 SPLOŠEN OPIS Zdravilo Skysona (elivaldogen avtotemcel) je gensko spremenjena populacija celic, obogatenih z avtolognimi celicami CD34 + , ki vsebuje hematopoetske matične celice (HSC – haematopoietic stem cells), transducirane _ex vivo_ z lentivirusnim vektorjem (LVV – lentiviral vector), ki kodira gen _ABCD1 _komplementarne deoksiribonukleinske kisline (cDNA – complementary deoxyribonucleic acid) za humani protein adrenolevkodistrofije (ALDP – adrenoleukodystrophy protein). 2.2 KAKOVOSTNA IN KOLIČINSKA SESTAVA Vsaka infuzijska vreča zdravila Skysona, specifična za bolnika, vsebuje elivaldogeni avtotemcel v serijsko odvisni koncentraciji gensko spremenjene obogatene populacije avtolognih celic CD34+. Pripravljeno zdravilo je pakirano v eni ali več infuzijskih vrečah, ki vsebujejo disperzijo 2– 30 × 10 6 celic/ml obogatene populacije celic CD34⁺, raztopljenih v kriokonzervativni raztopini. Vsaka infuzijska vreča vsebuje približno 20 ml disperzije za infudiranje. Kvantitativne informacije o zdravilu glede jakosti, števila celic CD34 + in odmerka za posameznega bolnika so na voljo v dokumentu z informacijami o seriji. Dokument z informacijami o seriji je v pokrovu kriogenske transportne posode, ki se uporablja za transport zdravila Skysona. Pomožna(e) snov(i) z znanim učinkom En odmerek vsebuje 391–1564 mg natrija (vključen v Cryostor CS5). Za celoten seznam pomožnih snovi glejte poglavje 6.1. 3. FARMACEVTSKA OBLIKA Disperzija za infundiranje. Brezbarvna do bela do rdeča disperzija, lahko tudi v odtenkih bele 阅读完整的文件