Skysona

Country: Европска Унија

Језик: Словеначки

Извор: EMA (European Medicines Agency)

Активни састојак:

elivaldogene autotemcel

Доступно од:

bluebird bio (Netherlands) B.V.

АТЦ код:

N07

INN (Међународно име):

elivaldogene autotemcel

Терапеутска група:

Druga zdravila na živčnem sistemu

Терапеутска област:

Adrenoleukodystrophy

Терапеутске индикације:

Treatment of early cerebral adrenoleukodystrophy in patients less than 18 years of age, with an ABCD1 genetic mutation, and for whom a human leukocyte antigen (HLA) matched sibling haematopoietic stem cell donor is not available.

Статус ауторизације:

Umaknjeno

Датум одобрења:

2021-07-16

Информативни летак

28
9.
POSEBNA NAVODILA ZA SHRANJEVANJE
Shranjujte v parni fazi tekočega dušika pri ≤ −140 °C do
odtajanja in odmerjanja. Infuzijske vreče
shranjujte v kovinski kaseti. Po odtajanju ne zamrzujte ponovno. Rok
uporabe po odtajanju: največ
štiri ure pri sobni temperaturi (20 °C–25 °C).
10.
POSEBNI VARNOSTNI UKREPI ZA ODSTRANJEVANJE NEUPORABLJENIH
ZDRAVIL ALI IZ NJIH NASTALIH ODPADNIH SNOVI, KADAR SO POTREBNI
To zdravilo vsebuje humane krvne celice. Neporabljeno zdravilo ali
odpadni material je treba
odstraniti skladno z lokalnimi smernicami za ravnanje z odpadki
človeškega materiala.
11.
IME IN NASLOV IMETNIKA DOVOLJENJA ZA PROMET Z ZDRAVILOM
bluebird bio (Netherlands) B.V.
Stadsplateau 7
WTC Utrecht
3521AZ Utrecht
Nizozemska
Tel: [phone]
e-pošta: [e-mail]
12.
ŠTEVILKA(E) DOVOLJENJA (DOVOLJENJ) ZA PROMET
EU/1/21/1563/001
13.
ŠTEVILKA SERIJE, ENOTNE OZNAKE DAROVANJA IN IZDELKOV
_ _
Priimek:
Ime:
Datum rojstva:
ID bolnika:
DIN:
Lot:
ID COI:
ID vreče:
14.
NAČIN IZDAJANJA ZDRAVILA
_ _
15.
NAVODILA ZA UPORABO
16.
PODATKI V BRAILLOVI PISAVI
Sprejeta je utemeljitev, da Braillova pisava ni potrebna.
Zdravilo nima več dovoljenja za promet
29
17.
EDINSTVENA OZNAKA – DVODIMENZIONALNA ČRTNA KODA_ _
Navedba smiselno ni potrebna.
18.
EDINSTVENA OZNAKA – V BERLJIVI OBLIKI_ _
Navedba smiselno ni potrebna.
Zdravilo nima več dovoljenja za promet
30
PODATKI, KI MORAJO BITI NAJMANJ NAVEDENI NA MANJŠIH STIČNIH
OVOJNINAH
INFUZIJSKA VREČA
1.
IME ZDRAVILA IN POT(I) UPORABE
Skysona 2–30 × 10
6
celic/ml disperzija za infundiranje
elivaldogen avtotemcel (celice CD34⁺, ki kodirajo gen _ABCD1_)
za intravensko uporabo
2.
POSTOPEK UPORABE
Pred uporabo preberite priloženo navodilo!
3.
DATUM IZTEKA ROKA UPORABNOSTI ZDRAVILA
EXP:
Rok uporabe po odtajanju: največ štiri ure pri sobni temperaturi (20
°C–25 °C)
4.
ŠTEVILKA SERIJE, ENOTNE OZNAKE DAROVANJA IN IZDELKOV
Priimek:
Ime:
Datum rojstva:
ID bolnika:
DIN:
Lot:
ID COI:
ID vreče:
5.
VSEBINA, IZRAŽENA Z MASO, PROSTORNINO ALI ŠTE

Карактеристике производа

1
PRILOGA I
POVZETEK GLAVNIH ZNAČILNOSTI ZDRAVILA
Zdravilo nima več dovoljenja za promet
2
Za to zdravilo se izvaja dodatno spremljanje varnosti. Tako bodo
hitreje na voljo nove informacije
o njegovi varnosti. Zdravstvene delavce naprošamo, da poročajo o
katerem koli domnevnem
neželenem učinku zdravila. Glejte poglavje 4.8, kako poročati o
neželenih učinkih.
1.
IME ZDRAVILA
Skysona 2–30 × 10
6
celic/ml disperzija za infundiranje
2.
KAKOVOSTNA IN KOLIČINSKA SESTAVA
2.1
SPLOŠEN OPIS
Zdravilo Skysona (elivaldogen avtotemcel) je gensko spremenjena
populacija celic, obogatenih z
avtolognimi celicami CD34
+
, ki vsebuje hematopoetske matične celice (HSC – haematopoietic
stem
cells), transducirane _ex vivo_ z lentivirusnim vektorjem (LVV –
lentiviral vector), ki kodira gen
_ABCD1 _komplementarne deoksiribonukleinske kisline (cDNA –
complementary deoxyribonucleic
acid) za humani protein adrenolevkodistrofije (ALDP –
adrenoleukodystrophy protein).
2.2
KAKOVOSTNA IN KOLIČINSKA SESTAVA
Vsaka infuzijska vreča zdravila Skysona, specifična za bolnika,
vsebuje elivaldogeni avtotemcel v
serijsko odvisni koncentraciji gensko spremenjene obogatene populacije
avtolognih celic CD34+.
Pripravljeno zdravilo je pakirano v eni ali več infuzijskih vrečah,
ki vsebujejo disperzijo 2–
30 × 10
6
celic/ml obogatene populacije celic CD34⁺, raztopljenih v
kriokonzervativni raztopini. Vsaka
infuzijska vreča vsebuje približno 20 ml disperzije za infudiranje.
Kvantitativne informacije o zdravilu glede jakosti, števila celic
CD34
+
in odmerka za posameznega
bolnika so na voljo v dokumentu z informacijami o seriji. Dokument z
informacijami o seriji je v
pokrovu kriogenske transportne posode, ki se uporablja za transport
zdravila Skysona.
Pomožna(e) snov(i) z znanim učinkom
En odmerek vsebuje 391–1564 mg natrija (vključen v Cryostor CS5).
Za celoten seznam pomožnih snovi glejte poglavje 6.1.
3.
FARMACEVTSKA OBLIKA
Disperzija za infundiranje.
Brezbarvna do bela do rdeča disperzija, lahko tudi v odtenkih bele