国家: 欧盟
语言: 匈牙利文
来源: EMA (European Medicines Agency)
galszulfázt
BioMarin International Limited
A16AB
galsulfase
Egyéb táplálkozási traktus pedig anyagcsere termékek,
Mucopolysaccharidosis VI
Naglazyme javallt mucopolysaccharidosis VI (MPS VI; megerősített diagnózisa a betegek hosszú távú enzim pótlás N-acetylgalactosamine-4-szulfatáz hiány; Maroteaux-Lamy szindróma) (lásd: 5. Mint minden lizoszomális genetikai rendellenességek, kiemelt fontosságú, különösen súlyos formája, a kezelés megindítása a lehető leghamarabb, mielőtt megjelenése irreverzibilis klinikai tünetek, a betegség. Kulcsfontosságú kérdés az, hogy kezelje a fiatal betegek körében.
Revision: 19
Felhatalmazott
2006-01-23
20 B. BETEGTÁJÉKOZTATÓ 21 BETEGTÁJÉKOZTATÓ: INFORMÁCIÓK A FELHASZNÁLÓ SZÁMÁRA NAGLAZYME 1 MG/ML KONCENTRÁTUM OLDATOS INFÚZIÓHOZ galszulfáz MIELŐTT ELKEZDI ALKALMAZNI EZT A GYÓGYSZERT, OLVASSA EL FIGYELMESEN AZ ALÁBBI BETEGTÁJÉKOZTATÓT, MERT AZ ÖN SZÁMÁRA FONTOS INFORMÁCIÓKAT TARTALMAZ. - Tartsa meg a betegtájékoztatót, mert a benne szereplő információkra a későbbiekben is szüksége lehet. - További kérdéseivel forduljon kezelőorvosához. - Ha bármely mellékhatás súlyossá válik, vagy ha a betegtájékoztatóban felsorolt mellékhatásokon kívül egyéb tünetet észlel, kérjük, értesítse orvosát. A BETEGTÁJÉKOZTATÓ TARTALMA : 1. Milyen típusú ez a gyógyszer és milyen betegségek esetén alkalmazható? 2. Tudnivalók a gyógyszer alkalmazása előtt 3. Hogyan kell alkalmazni ezt a gyógyszert? 4. Lehetséges mellékhatások 5. Hogyan kell ezt a gyógyszert tárolni? 6. A csomagolás tartalma és egyéb információk 1. MILYEN TÍPUSÚ EZ A GYÓGYSZER ÉS MILYEN BETEGSÉGEK ESETÉN ALKALMAZHATÓ? A Naglazyme MPS VI-ban (VI. típusú mukopoliszacharidózis) szenvedő betegek kezelésére alkalmazható. Az MPS VI-ban szenvedő betegeknek egyáltalán nincs vagy a normálisnál alacsonyabb szintű az N- acetil-galaktózamin-4-szulfatáz enzim aktivitása, ami a szervezetben speciális anyagok (mukopoliszacharidok) lebontását végzi. Ezért ezek az anyagok nem bomlanak le, és a szervezet nem megfelelően dolgozza fel ezeket. A szervezet számos szövetében felhalmozódnak, ami az MPS VI tüneteit okozza. HOGYAN FEJTI KI HATÁSÁT EZ A GYÓGYSZER? Ez a gyógyszer egy galszulfáznak nevezett rekombináns enzimet tartalmaz. Ez pótolja az MPS VI-ban szenvedő betegeknél hiányzó természetes enzimet. Úgy tűnik, hogy a kezelés javítja a járási és lépcsőn járási képességet, és csökkenti a glükózaminoglikánok szintjét a szervezetben. Ez a gyógyszer enyhítheti az MPS VI tüneteit. 2. TUDNIVALÓK A GYÓGYSZER ALKALMAZÁSA ELŐTT ÖN NEM KAPHAT 阅读完整的文件
1 I. MELLÉKLET ALKALMAZÁSI ELŐÍRÁS 2 1. A GYÓGYSZER MEGNEVEZÉSE Naglazyme 1 mg/ml koncentrátum oldatos infúzióhoz 2. MINŐSÉGI ÉS MENNYISÉGI ÖSSZETÉTEL Az oldat 1 mg galszulfázt tartalmaz milliiterenként. 5 mg galszulfázt tartalmaz 1 db 5 ml-es injekciós üveg. A galszulfáz a humán N-acetil-galaktózamin-4-szulfatáz rekombináns formája, amelyet rekombináns DNS technológiával állítanak elő kínai hörcsög ovárium (CHO) sejtkultúra alkalmazásával. _Segédanyagok _ 0,8 mmol (18,4 mg) nátriumot tartalmaz 5 ml-es injekciós üvegenként. A segédanyagok teljes listáját lásd a 6.1 pontban. 3. GYÓGYSZERFORMA Koncentrátum oldatos infúzióhoz. Tiszta vagy enyhén opálos, színtelen vagy halványsárga oldat. 4. KLINIKAI JELLEMZŐK 4.1 TERÁPIÁS JAVALLATOK A Naglazyme hosszú távú enzimpótló kezelésre javasolt bizonyított VI. típusú mucopolysaccharidosisban (MPS VI; N-acetil-galaktózamin-4-szulfatáz hiány; Maroteaux-Lamy szindróma) szenvedő betegeknél (lásd az 5.1 pontot). 4.2 ADAGOLÁS ÉS ALKALMAZÁS Más lizoszomális genetikai rendellenességekhez hasonlóan, különösen a súlyos formák esetén rendkívül fontos, hogy a kezelést a lehető legkorábban, a betegség okozta irreverzibilis klinikai tünetek megjelenése előtt megkezdjék. A Naglazyme-kezelés az MPS VI, illetve más örökletes anyagcsere-betegségek kezelésében jártas orvos felügyelete mellett végezhető. A Naglazyme-kezelésnek megfelelő klinikai környezetben kell történnie, olyan helyen, ahol sürgősségi ellátásra alkalmas újraélesztő felszerelés van a közelben. Adagolás A galszulfáz javasolt adagja 1 mg/ttkg hetente egyszer, 4 órás intravénás infúzióban adva. _Különleges betegcsoportok _ _ _ _Idősek _ A Naglazyme biztonságosságát és hatékonyságát 65 év feletti betegek esetében nem igazolták, és alternatív adagolás nem javasolható ezeknél a betegeknél. _Vese- és májkárososdás _ A Naglazyme biztonságosságát és hatásosságát nem vizsgál 阅读完整的文件