MYOZYME (ALGLUCOSIDASA ALFA) 50 mg POLVO LIOFILIZADO PARA CONCENTRADO PARA SOLUCION PARA INFUSION INTRAVENOSA

国家: 委内瑞拉

语言: 西班牙文

来源: Instituto Nacional de Higiene

有效成分:

ALGLUCOSIDASA ALFA

可用日期:

SANOFI-AVENTIS DE VENEZUELA, S.A.

INN（国际名称）:

ALGLUCOSIDASA ALFA

剂量:

50 mg

药物剂型:

POLVO LIOFILIZADO PARA CONCENTRADO PARA SOLUCION PARA INFUSION

给药途径:

INTRAVENOSA

处方类型:

CON PRESCRIPCION FACULTATIVA

厂商:

HOSPIRA INC.

授权状态:

VIGENTE

授权日期:

2019-04-02

产品特点

1. NOMBRE DEL PRINCIPIO ACTIVO
ALGLUCOSIDASA ALFA
MYOZYME 50 mg POLVO LIOFILIZADO PARA CONCENTRADO PARA INFUSION
INTRAVENOSA P.B.1.312
2. VIA DE ADMINISTRACION
INTRAVENOSA (IV)
3. PROPIEDADES FARMACOLOGICAS
GRUPO FARMACOTERAPÉUTICO: Otros productos del tracto alimentario y
del metabolismo.
Enzimas.
CÓDIGO ATC: A16AB07. 3.1. FARMACODINAMIA
La enfermedad de Pompe es una miopatía metabólica rara, progresiva y
letal, con una
incidencia global aproximada de 1 de cada 40.000 nacimientos. Otros
nombres para la
enfermedad de Pompe son enfermedad de depósito de glucógeno tipo II,
deficiencia de
maltasa ácida y glucogenosis tipo II. La enfermedad de Pompe se
incluye dentro de los
trastornos de depósito lisosomal, ya que está provocada por una
deficiencia de hidrolasa
lisosómica, alfa-glucosidasa ácida (GAA) que degrada el glucógeno
lisosomal a glucosa.
La deficiencia de esta enzima provoca la acumulación de glucógeno en
diversos tejidos,
especialmente el músculo cardíaco, respiratorio y esquelético, lo
que provoca el
desarrollo de una cardiomiopatía hipertrófica y una debilidad
muscular progresiva,
incluyendo una alteración de la función respiratoria.
La manifestación clínica de la enfermedad de Pompe se puede
describir como un
espectro de síntomas que abarca desde una forma de inicio infantil
que progresa
rápidamente (aparición de los síntomas típicos de la enfermedad de
Pompe durante el
primer año de vida y con una esperanza de vida muy corta) hasta una
forma de inicio
tardío que progresa más lentamente.
Mecanismo
de acción: Se piensa que alglucosidasa alfa restablecerá la
actividad de la
GAA lisosómica lo que dará como resultado la estabilización o el
restablecimiento de la
función cardiaca y del músculo esquelético (incluyendo los
músculos respiratorios). Es
improbable que se produzca la absorción de alglucosidasa alfa en el
sistema nervioso
central debido al efecto de la barrera hematoencefálica y al tamaño
molecular de la
enzima. 3.2. FARMACOCINÉTICA
DISTRIBUCIÓN / ELIMINA