国家: 欧盟
语言: 斯洛伐克文
来源: EMA (European Medicines Agency)
voretigene neparvovec
Novartis Europharm Limited
S01XA27
voretigene neparvovec
Other ophthalmologicals
Leber Congenital Amaurosis; Retinitis Pigmentosa
Luxturna je indikovaný na liečbu dospelých a pediatrických pacientov s strate zraku v dôsledku zdedené dystrofia sietnice spôsobené potvrdil biallelic RPE65 mutácie a ktorí majú dostatok životaschopných buniek sietnice.
Revision: 7
oprávnený
2018-11-22
1 PRÍLOHA I SÚHRN CHARAKTERISTICKÝCH VLASTNOSTÍ LIEKU 2 Tento liek je predmetom ďalšieho monitorovania. To umožní rýchle získanie nových informácií o bezpečnosti. Od zdravotníckych pracovníkov sa vyžaduje, aby hlásili akékoľvek podozrenia na nežiaduce reakcie. Informácie o tom, ako hlásiť nežiaduce reakcie, nájdete v časti 4.8. 1. NÁZOV LIEKU Luxturna 5 × 10 12 vektorových genómov/ml koncentrát a rozpúšťadlo na injekčný roztok 2. KVALITATÍVNE A KVANTITATÍVNE ZLOŽENIE 2.1 VŠEOBECNÝ OPIS Voretigén neparvovek je vektor na prenos génu, ktorý využíva kapsid adeno-asociovaného vírusového vektora sérotypu 2 (AAV2) ako nosič cDNA kódujúcej ľudský 65 kDa proteín (hRPE65) retinálneho pigmentového epitelu do sietnice. Voretigén neparvovek sa získava z divokého typu AAV2 pomocou technológie rekombinantnej DNA. 2.2 KVALITATÍVNE A KVANTITATÍVNE ZLOŽENIE Každý ml koncentrátu obsahuje 5 × 10 12 vektorových genómov (vg). Každá injekčná liekovka Luxturny obsahuje 0,5 ml extrahovateľného koncentrátu (zodpovedajúceho 2,5 × 10 12 vektorových genómov), ktorý pred podaním vyžaduje riedenie v pomere 1:10, pozri časť 6.6. Po zriedení 0,3 ml koncentrátu s 2,7 ml rozpúšťadla, obsahuje každý ml 5 × 10 11 vektorových genómov. Každá dávka 0,3 ml Luxturny obsahuje 1,5 x 10 11 vektorových genómov. Úplný zoznam pomocných látok, pozri časť 6.1. 3. LIEKOVÁ FORMA Koncentrát a rozpúšťadlo na injekčný roztok. Po rozmrazení zo zmrazeného stavu sú koncentrát aj rozpúšťadlo číre, bezfarebné kvapaliny s pH 7,3. 4. KLINICKÉ ÚDAJE 4.1 TERAPEUTICKÉ INDIKÁCIE Luxturna je indikovaná na liečbu dospelým a deťom so stratou zraku v dôsledku dedičnej retinálnej dystrofie spôsobenej potvrdenými bialelickými mutáciami _RPE65_ , u ktorých sa nachádzajú dostatočne životaschopné retinálne bunky. 3 4.2 DÁVKOVANIE A SPÔSOB PODÁVANIA Liečbu má začať a podávať retinálny chirurg so skúsenosťami s operáciami makuly. 阅读完整的文件
1 PRÍLOHA I SÚHRN CHARAKTERISTICKÝCH VLASTNOSTÍ LIEKU 2 Tento liek je predmetom ďalšieho monitorovania. To umožní rýchle získanie nových informácií o bezpečnosti. Od zdravotníckych pracovníkov sa vyžaduje, aby hlásili akékoľvek podozrenia na nežiaduce reakcie. Informácie o tom, ako hlásiť nežiaduce reakcie, nájdete v časti 4.8. 1. NÁZOV LIEKU Luxturna 5 × 10 12 vektorových genómov/ml koncentrát a rozpúšťadlo na injekčný roztok 2. KVALITATÍVNE A KVANTITATÍVNE ZLOŽENIE 2.1 VŠEOBECNÝ OPIS Voretigén neparvovek je vektor na prenos génu, ktorý využíva kapsid adeno-asociovaného vírusového vektora sérotypu 2 (AAV2) ako nosič cDNA kódujúcej ľudský 65 kDa proteín (hRPE65) retinálneho pigmentového epitelu do sietnice. Voretigén neparvovek sa získava z divokého typu AAV2 pomocou technológie rekombinantnej DNA. 2.2 KVALITATÍVNE A KVANTITATÍVNE ZLOŽENIE Každý ml koncentrátu obsahuje 5 × 10 12 vektorových genómov (vg). Každá injekčná liekovka Luxturny obsahuje 0,5 ml extrahovateľného koncentrátu (zodpovedajúceho 2,5 × 10 12 vektorových genómov), ktorý pred podaním vyžaduje riedenie v pomere 1:10, pozri časť 6.6. Po zriedení 0,3 ml koncentrátu s 2,7 ml rozpúšťadla, obsahuje každý ml 5 × 10 11 vektorových genómov. Každá dávka 0,3 ml Luxturny obsahuje 1,5 x 10 11 vektorových genómov. Úplný zoznam pomocných látok, pozri časť 6.1. 3. LIEKOVÁ FORMA Koncentrát a rozpúšťadlo na injekčný roztok. Po rozmrazení zo zmrazeného stavu sú koncentrát aj rozpúšťadlo číre, bezfarebné kvapaliny s pH 7,3. 4. KLINICKÉ ÚDAJE 4.1 TERAPEUTICKÉ INDIKÁCIE Luxturna je indikovaná na liečbu dospelým a deťom so stratou zraku v dôsledku dedičnej retinálnej dystrofie spôsobenej potvrdenými bialelickými mutáciami _RPE65_ , u ktorých sa nachádzajú dostatočne životaschopné retinálne bunky. 3 4.2 DÁVKOVANIE A SPÔSOB PODÁVANIA Liečbu má začať a podávať retinálny chirurg so skúsenosťami s operáciami makuly. 阅读完整的文件