Страна: Європейський Союз
мова: естонська
Джерело: EMA (European Medicines Agency)
elivaldogene autotemcel
bluebird bio (Netherlands) B.V.
N07
elivaldogene autotemcel
Muud närvisüsteemi ravimid
Adrenoleukodystrophy
Treatment of early cerebral adrenoleukodystrophy in patients less than 18 years of age, with an ABCD1 genetic mutation, and for whom a human leukocyte antigen (HLA) matched sibling haematopoietic stem cell donor is not available.
Endassetõmbunud
2021-07-16
32 B. PAKENDI INFOLEHT Ravimil on müügiluba lõppenud 33 PAKENDI INFOLEHT: TEAVE PATSIENDILE VÕI HOOLDAJALE SKYSONA 2–30 × 10 6 RAKKU/ML INFUSIOONIDISPERSIOON elivaldogeenautotemtseel ( _ABCD1_ -geeni kodeerivad autoloogsed CD34 + rakud) Sellele ravimile kohaldatakse täiendavat järelevalvet, mis võimaldab kiiresti tuvastada uut ohutusteavet. Te saate sellele kaasa aidata, teatades ravimi kõigist võimalikest kõrvaltoimetest, mis teil või teie lapsel võivad tekkida. Kõrvaltoimetest teatamise kohta vt lõik 4. ENNE KUI TEIE SAATE / TEIE LAPS SAAB SEDA RAVIMIT, LUGEGE HOOLIKALT INFOLEHTE, SEST SIIN ON TEILE VAJALIKKU TEAVET. - - Hoidke infoleht alles, et seda vajadusel uuesti lugeda. - Kui teil on lisaküsimusi, pidage nõu oma arsti või meditsiiniõega. - Kui teil tekib ükskõik milline kõrvaltoime, pidage nõu arsti või meditsiiniõega. Kõrvaltoime võib olla ka selline, mida selles infolehes ei ole nimetatud. Vt lõik 4. - Arst või meditsiiniõde annab teile patsiendi teabekaardi, mis sisaldab olulist ohutusteavet ravi kohta Skysonaga. Lugege seda hoolikalt ja järgige sellel olevaid juhiseid. - Kandke seda patsiendi teabekaarti alati kaasas ja näidake seda alati igale arstile või meditsiiniõele, kelle vastuvõtule lähete, või kui teid võetakse haiglasse. INFOLEHE SISUKORD 1. Mis ravim on Skysona ja milleks seda kasutatakse 2. Mida on vaja teada, enne kui teile või teie lapsele manustatakse Skysonat 3. Kuidas Skysonat valmistatakse ja manustatakse 4. Võimalikud kõrvaltoimed 5. Kuidas Skysonat säilitada 6. Pakendi sisu ja muu teave 1. MIS RAVIM ON SKYSONA JA MILLEKS SEDA KASUTATAKSE Skysonat kasutatakse raske geneetilise haiguse, aju adrenoleukodüstroofia, raviks alla 18 aasta vanustel lastel ja noorukitel. Aju adrenoleukodüstroofiaga inimestel on muutus geenis, mis toodab valku, mida nimetatakse adrenoleukodüstroofia valguks. Aju adrenoleukodüstroofiaga inimestel seda valku kas ei teki või see valk ei toimi hästi. See viib väga pika ahelaga rasvhapete kogunemiseni organismis, Прочитайте повний документ
1 I LISA RAVIMI OMADUSTE KOKKUVÕTE Ravimil on müügiluba lõppenud 2 Sellele ravimile kohaldatakse täiendavat järelevalvet, mis võimaldab kiiresti tuvastada uut ohutusteavet. Tervishoiutöötajatel palutakse teatada kõigist võimalikest kõrvaltoimetest. Kõrvaltoimetest teatamise kohta vt lõik 4.8. 1. RAVIMPREPARAADI NIMETUS Skysona 2-30 × 10 6 rakku/ml infusioonidispersioon 2. KVALITATIIVNE JA KVANTITATIIVNE KOOSTIS 2.1 ÜLDKIRJELDUS Skysona (elivaldogeenautotemtseel) on geenmuundatud autoloogsete CD34 + rakkudega rikastatud populatsioon, mis sisaldab inimese adrenoleukodüstroofia valgu (ALDP) _ABCD1 _ komplementaarset deoksüribonukleiinhapet (cDNA) kodeeriva lentiviirusvektoriga (LVV) _ex vivo _ transdutseeritud vereloome tüvirakke (HSC). 2.2 KVALITATIIVNE JA KVANTITATIIVNE KOOSTIS Skysona iga patsiendispetsiifiline infusioonikott sisaldab elivaldogeenautotemtseeli geenmuundatud autoloogsete CD34 + rakkudega rikastatud populatsiooni partiist sõltuvas kontsentratsioonis. Ravim on pakitud ühte või mitmesse infusioonikotti, mis sisaldab CD34 + rakkudega rikastatud rakupopulatsiooni krüosäilituslahuses suspendeeritud 2-30 × 10 6 rakku/ml dispersiooni. Üks infusioonikott sisaldab ligikaudu 20 ml infusioonidispersiooni. Kvantitatiivne teave ravimi tugevuse, CD34 + rakkude ja annuse kohta konkreetsele patsiendile on toodud partii teabelehel. Partii teabeleht on krüopakendi, milles Skysonat transporditakse, kaanes. Teadaolevat toimet omav(ad) abiaine(d) Üks annus sisaldab 391-1564 mg naatriumi (sisaldub Cryostor CS5-s). Abiainete täielik loetelu vt lõik 6.1. 3. RAVIMVORM Infusioonidispersioon. Värvitu kuni valge kuni punane, sealhulgas valget või roosat, helekollast ja oranži tooni dispersioon. 4. KLIINILISED ANDMED 4.1 NÄIDUSTUSED Skysona on näidustatud varajase aju adrenoleukodüstroofia raviks _ABCD1 _ geneetilise mutatsiooniga alla 18 aasta vanustel patsientidel, kellele inimese leukotsüütide antigeeni poolest sobivat vereloome tüvirakkude õest-vennast doonorit ei ole saadaval (vt l Прочитайте повний документ