Skysona

Šalis: Europos Sąjunga

kalba: estų

Šaltinis: EMA (European Medicines Agency)

Veiklioji medžiaga:

elivaldogene autotemcel

Prieinama:

bluebird bio (Netherlands) B.V.

ATC kodas:

N07

INN (Tarptautinis Pavadinimas):

elivaldogene autotemcel

Farmakoterapinė grupė:

Muud närvisüsteemi ravimid

Gydymo sritis:

Adrenoleukodystrophy

Terapinės indikacijos:

Treatment of early cerebral adrenoleukodystrophy in patients less than 18 years of age, with an ABCD1 genetic mutation, and for whom a human leukocyte antigen (HLA) matched sibling haematopoietic stem cell donor is not available.

Autorizacija statusas:

Endassetõmbunud

Leidimo data:

2021-07-16

Pakuotės lapelis

32
B. PAKENDI INFOLEHT
Ravimil on müügiluba lõppenud
33
PAKENDI INFOLEHT: TEAVE PATSIENDILE VÕI HOOLDAJALE
SKYSONA 2–30
× 10
6
RAKKU/ML INFUSIOONIDISPERSIOON
elivaldogeenautotemtseel (
_ABCD1_
-geeni kodeerivad autoloogsed CD34
+
rakud)
Sellele ravimile kohaldatakse täiendavat järelevalvet, mis
võimaldab kiiresti tuvastada uut
ohutusteavet. Te saate sellele kaasa aidata, teatades ravimi kõigist
võimalikest kõrvaltoimetest, mis
teil või teie lapsel võivad tekkida. Kõrvaltoimetest teatamise
kohta vt lõik 4.
ENNE KUI TEIE SAATE / TEIE LAPS SAAB SEDA RAVIMIT, LUGEGE HOOLIKALT
INFOLEHTE, SEST SIIN ON TEILE
VAJALIKKU TEAVET.
-
- Hoidke infoleht alles, et seda vajadusel uuesti lugeda.
-
Kui teil on lisaküsimusi, pidage nõu oma arsti või meditsiiniõega.
-
Kui teil tekib ükskõik milline kõrvaltoime, pidage nõu arsti või
meditsiiniõega. Kõrvaltoime
võib olla ka selline, mida selles infolehes ei ole nimetatud. Vt
lõik 4.
-
Arst või meditsiiniõde annab teile patsiendi teabekaardi, mis
sisaldab olulist ohutusteavet ravi
kohta Skysonaga. Lugege seda hoolikalt ja järgige sellel olevaid
juhiseid.
-
Kandke seda patsiendi teabekaarti alati kaasas ja näidake seda alati
igale arstile või meditsiiniõele,
kelle vastuvõtule lähete, või kui teid võetakse haiglasse.
INFOLEHE SISUKORD
1.
Mis ravim on Skysona ja milleks seda kasutatakse
2.
Mida on vaja teada, enne kui teile või teie lapsele manustatakse
Skysonat
3.
Kuidas Skysonat valmistatakse ja manustatakse
4.
Võimalikud kõrvaltoimed
5.
Kuidas Skysonat säilitada
6.
Pakendi sisu ja muu teave
1.
MIS RAVIM ON SKYSONA JA MILLEKS SEDA KASUTATAKSE
Skysonat kasutatakse raske geneetilise haiguse, aju
adrenoleukodüstroofia, raviks alla 18 aasta
vanustel lastel ja noorukitel.
Aju adrenoleukodüstroofiaga inimestel on muutus geenis, mis toodab
valku, mida nimetatakse
adrenoleukodüstroofia valguks. Aju adrenoleukodüstroofiaga inimestel
seda valku kas ei teki või see
valk ei toimi hästi. See viib väga pika ahelaga rasvhapete
kogunemiseni organismis,

Prekės savybės

1
I LISA
RAVIMI OMADUSTE KOKKUVÕTE
Ravimil on müügiluba lõppenud
2
Sellele ravimile kohaldatakse täiendavat järelevalvet, mis
võimaldab kiiresti tuvastada uut
ohutusteavet. Tervishoiutöötajatel palutakse teatada kõigist
võimalikest kõrvaltoimetest.
Kõrvaltoimetest teatamise kohta vt lõik 4.8.
1.
RAVIMPREPARAADI NIMETUS
Skysona 2-30 × 10
6
rakku/ml infusioonidispersioon
2.
KVALITATIIVNE JA KVANTITATIIVNE KOOSTIS
2.1
ÜLDKIRJELDUS
Skysona (elivaldogeenautotemtseel) on geenmuundatud autoloogsete CD34
+
rakkudega rikastatud
populatsioon, mis sisaldab inimese adrenoleukodüstroofia valgu (ALDP)
_ABCD1 _
komplementaarset
deoksüribonukleiinhapet (cDNA) kodeeriva lentiviirusvektoriga (LVV)
_ex vivo _
transdutseeritud
vereloome tüvirakke (HSC).
2.2
KVALITATIIVNE JA KVANTITATIIVNE KOOSTIS
Skysona iga patsiendispetsiifiline infusioonikott sisaldab
elivaldogeenautotemtseeli geenmuundatud
autoloogsete CD34
+
rakkudega rikastatud populatsiooni partiist sõltuvas
kontsentratsioonis. Ravim on
pakitud ühte või mitmesse infusioonikotti, mis sisaldab CD34
+
rakkudega rikastatud
rakupopulatsiooni krüosäilituslahuses suspendeeritud 2-30 × 10
6
rakku/ml dispersiooni. Üks
infusioonikott sisaldab ligikaudu 20 ml infusioonidispersiooni.
Kvantitatiivne teave ravimi tugevuse, CD34
+
rakkude ja annuse kohta konkreetsele patsiendile on
toodud partii teabelehel. Partii teabeleht on krüopakendi, milles
Skysonat transporditakse, kaanes.
Teadaolevat toimet omav(ad) abiaine(d)
Üks annus sisaldab 391-1564 mg naatriumi (sisaldub Cryostor CS5-s).
Abiainete täielik loetelu vt lõik 6.1.
3.
RAVIMVORM
Infusioonidispersioon.
Värvitu kuni valge kuni punane, sealhulgas valget või roosat,
helekollast ja oranži tooni dispersioon.
4.
KLIINILISED ANDMED
4.1
NÄIDUSTUSED
Skysona on näidustatud varajase aju adrenoleukodüstroofia raviks
_ABCD1 _
geneetilise mutatsiooniga
alla 18 aasta vanustel patsientidel, kellele inimese leukotsüütide
antigeeni poolest sobivat vereloome
tüvirakkude õest-vennast doonorit ei ole saadaval (vt l�