Страна: Європейський Союз
мова: румунська
Джерело: EMA (European Medicines Agency)
valoctocogene roxaparvovec
BioMarin International Limited
B02BD15
Valoctocogene roxaparvovec
hemostatice
Treatment of severe haemophilia A (congenital factor VIII deficiency) in adult patients without a history of factor VIII inhibitors and without detectable antibodies to adeno-associated virus serotype 5 (AAV5).
Revision: 3
Autorizat
2022-08-24
38 B. PROSPECTUL 39 PROSPECT: INFORMAȚII PENTRU PACIENT ROCTAVIAN 2 × 10 13 GENOMURI DE VECTOR/ML SOLUȚIE PERFUZABILĂ valoctocogene roxaparvovec Acest medicament face obiectul unei monitorizări suplimentare. Acest lucru va permite identificarea rapidă de noi informații referitoare la siguranță. Puteți să fiți de ajutor raportând orice reacții adverse pe care le puteți avea. Vezi ultima parte de la pct. 4 pentru modul de raportare a reacțiilor adverse. CITIȚI CU ATENȚIE ȘI ÎN ÎNTREGIME ACEST PROSPECT ÎNAINTE DE A ÎNCEPE SĂ UTILIZAȚI ACEST MEDICAMENT DEOARECE CONȚINE INFORMAȚII IMPORTANTE PENTRU DUMNEAVOASTRĂ. - Păstrați acest prospect. S-ar putea să fie necesar să-l recitiți. - Dacă aveți orice întrebări suplimentare, adresați-vă medicului dumneavoastră. - Dacă manifestați orice reacții adverse, adresați-vă medicului dumneavoastră. Acestea includ orice posibile reacții adverse nemenționate în acest prospect. Vezi pct. 4. - Medicul dumneavoastră vă va înmâna un Card de pacient. Citiți-l cu atenție și respectați instrucțiunile. CE GĂSIȚI ÎN ACEST PROSPECT 1. Ce este ROCTAVIAN și pentru ce se utilizează 2. Ce trebuie să știți înainte să vi se administreze ROCTAVIAN 3. Cum se administrează ROCTAVIAN 4. Reacții adverse posibile 5. Cum se păstrează ROCTAVIAN 6. Conținutul ambalajului și alte informații 1. CE ESTE ROCTAVIAN ȘI PENTRU CE SE UTILIZEAZĂ CE ESTE ROCTAVIAN ROCTAVIAN este un produs de terapie genică care conține substanța activă valoctocogene roxaparvovec. Un produs de terapie genică funcționează prin livrarea unei gene în corp, pentru a corecta o deficiență genetică. PENTRU CE SE UTILIZEAZĂ ROCTAVIAN Acest medicament este utilizat pentru tratamentul hemofiliei A severe la adulții care nu au inhibitori ai factorului VIII sau nu au avut anterior inhibitori ai factorului VIII, care nu au anticorpi împotriva vectorulului viral AAV5. Hemofilia A este o afecțiune în care oamenii moștenesc o formă modificată a unei gene n Прочитайте повний документ
1 ANEXA I REZUMATUL CARACTERISTICILOR PRODUSULUI 2 Acest medicament face obiectul unei monitorizări suplimentare. Acest lucru va permite identificarea rapidă de noi informații referitoare la siguranță. Profesioniștii din domeniul sănătății sunt rugați să raporteze orice reacții adverse suspectate. Vezi pct. 4.8 pentru modul de raportare a reacțiilor adverse. 1. DENUMIREA COMERCIALĂ A MEDICAMENTULUI ROCTAVIAN 2 × 10 13 genomuri de vector/ml soluție perfuzabilă 2. COMPOZIȚIA CALITATIVĂ ȘI CANTITATIVĂ 2.1 DESCRIERE GENERALĂ Valoctocogene roxaparvovec este un medicament de terapie genică, care exprimă varianta SQ a factorului de coagulare uman VIII cu domeniul B eliminat (hFVIII SQ). Este un vector recombinant, nereplicant, bazat pe serotipul virusului adeno-asociat AAV5 care conține ADNc al variantei SQ a factorului de coagulare uman VIII cu domeniul B eliminat, aflat sub controlul unui agent promotor hepatic specific. Valoctocogene roxaparvovec este produs într-un sistem de expresie bazat pe baculovirus derivat din celule de _Spodoptera frugiperda_ (linia de celule Sf9) cu ajutorul tehnologiei ADN recombinant. 2.2 COMPOZIȚIA CALITATIVĂ ȘI CANTITATIVĂ Fiecare ml de soluție perfuzabilă de valoctocogene roxaparvovec conține 2 × 10 13 genomuri de vector. Fiecare flacon conține 16 × 10 13 genomuri de vector de valoctocogene roxaparvovec în 8 ml de soluție. Excipient cu efect cunoscut Acest medicament conține 29 mg de sodiu per flacon. Pentru lista tuturor excipienților, vezi pct. 6.1. 3. FORMA FARMACEUTICĂ Soluție perfuzabilă. O soluție limpede, incoloră până la galben pal, cu un pH de 6,9 - 7,8 și o osmolaritate de 364 – 445 mOsm/l. 4. DATE CLINICE 4.1 INDICAȚII TERAPEUTICE ROCTAVIAN este indicat pentru tratamentul hemofiliei A severe (deficit congenital de factor VIII) la pacienți adulți fără antecedente de prezență a inhibitori de factor VIII și fără anticorpi împotriva serotipului 5 al virusului adeno-asociat (AAV5) detectabili. 3 4.2 DOZE ȘI MOD DE ADMI Прочитайте повний документ