Roctavian

Nazione: Unione Europea

Lingua: rumeno

Fonte: EMA (European Medicines Agency)

Principio attivo:

valoctocogene roxaparvovec

Commercializzato da:

BioMarin International Limited

Codice ATC:

B02BD15

INN (Nome Internazionale):

Valoctocogene roxaparvovec

Gruppo terapeutico:

hemostatice

Indicazioni terapeutiche:

Treatment of severe haemophilia A (congenital factor VIII deficiency) in adult patients without a history of factor VIII inhibitors and without detectable antibodies to adeno-associated virus serotype 5 (AAV5).

Dettagli prodotto:

Revision: 3

Stato dell'autorizzazione:

Autorizat

Data dell'autorizzazione:

2022-08-24

Foglio illustrativo

38
B. PROSPECTUL
39
PROSPECT: INFORMAȚII PENTRU PACIENT
ROCTAVIAN 2 × 10
13 GENOMURI DE VECTOR/ML SOLUȚIE PERFUZABILĂ
valoctocogene roxaparvovec
Acest medicament face obiectul unei monitorizări suplimentare. Acest
lucru va permite
identificarea rapidă de noi informații referitoare la siguranță.
Puteți să fiți de ajutor raportând orice
reacții adverse pe care le puteți avea. Vezi ultima parte de la pct.
4 pentru modul de raportare a
reacțiilor adverse.
CITIȚI CU ATENȚIE ȘI ÎN ÎNTREGIME ACEST PROSPECT ÎNAINTE DE A
ÎNCEPE SĂ UTILIZAȚI ACEST MEDICAMENT
DEOARECE CONȚINE INFORMAȚII IMPORTANTE PENTRU DUMNEAVOASTRĂ.
-
Păstrați acest prospect. S-ar putea să fie necesar să-l recitiți.
-
Dacă aveți orice întrebări suplimentare, adresați-vă medicului
dumneavoastră.
-
Dacă manifestați orice reacții adverse, adresați-vă medicului
dumneavoastră. Acestea includ
orice posibile reacții adverse nemenționate în acest prospect. Vezi
pct. 4.
-
Medicul dumneavoastră vă va înmâna un Card de pacient. Citiți-l
cu atenție și respectați
instrucțiunile.
CE GĂSIȚI ÎN ACEST PROSPECT
1.
Ce este ROCTAVIAN și pentru ce se utilizează
2.
Ce trebuie să știți înainte să vi se administreze ROCTAVIAN
3.
Cum se administrează ROCTAVIAN
4.
Reacții adverse posibile
5.
Cum se păstrează ROCTAVIAN
6.
Conținutul ambalajului și alte informații
1.
CE ESTE ROCTAVIAN ȘI PENTRU CE SE UTILIZEAZĂ
CE ESTE ROCTAVIAN
ROCTAVIAN este un produs de terapie genică care conține substanța
activă valoctocogene
roxaparvovec. Un produs de terapie genică funcționează prin
livrarea unei gene în corp, pentru a
corecta o deficiență genetică.
PENTRU CE SE UTILIZEAZĂ ROCTAVIAN
Acest medicament este utilizat pentru tratamentul hemofiliei A severe
la adulții care nu au inhibitori ai
factorului VIII sau nu au avut anterior inhibitori ai factorului VIII,
care nu au anticorpi împotriva
vectorulului viral AAV5.
Hemofilia A este o afecțiune în care oamenii moștenesc o formă
modificată a unei gene n

Scheda tecnica

1
ANEXA I
REZUMATUL CARACTERISTICILOR PRODUSULUI
2
Acest medicament face obiectul unei monitorizări suplimentare. Acest
lucru va permite
identificarea rapidă de noi informații referitoare la siguranță.
Profesioniștii din domeniul sănătății sunt
rugați să raporteze orice reacții adverse suspectate. Vezi pct. 4.8
pentru modul de raportare a reacțiilor
adverse.
1.
DENUMIREA COMERCIALĂ A MEDICAMENTULUI
ROCTAVIAN 2 × 10
13
genomuri de vector/ml soluție perfuzabilă
2.
COMPOZIȚIA CALITATIVĂ ȘI CANTITATIVĂ
2.1
DESCRIERE GENERALĂ
Valoctocogene roxaparvovec este un medicament de terapie genică, care
exprimă varianta SQ a
factorului de coagulare uman VIII cu domeniul B eliminat (hFVIII SQ).
Este un vector recombinant,
nereplicant, bazat pe serotipul virusului adeno-asociat AAV5 care
conține ADNc al variantei SQ a
factorului de coagulare uman VIII cu domeniul B eliminat, aflat sub
controlul unui agent promotor
hepatic specific.
Valoctocogene roxaparvovec este produs într-un sistem de expresie
bazat pe baculovirus derivat din
celule de
_Spodoptera frugiperda_
(linia de celule Sf9) cu ajutorul tehnologiei ADN recombinant.
2.2
COMPOZIȚIA CALITATIVĂ ȘI CANTITATIVĂ
Fiecare ml de soluție perfuzabilă de valoctocogene roxaparvovec
conține 2 × 10
13
genomuri de vector.
Fiecare flacon conține 16 × 10
13
genomuri de vector de valoctocogene roxaparvovec în 8 ml de soluție.
Excipient cu efect cunoscut
Acest medicament conține 29 mg de sodiu per flacon.
Pentru lista tuturor excipienților, vezi pct. 6.1.
3.
FORMA FARMACEUTICĂ
Soluție perfuzabilă.
O soluție limpede, incoloră până la galben pal, cu un pH de 6,9 -
7,8 și o osmolaritate
de 364 – 445 mOsm/l.
4.
DATE CLINICE
4.1
INDICAȚII TERAPEUTICE
ROCTAVIAN este indicat pentru tratamentul hemofiliei A severe (deficit
congenital de factor VIII)
la pacienți adulți fără antecedente de prezență a inhibitori de
factor VIII și fără anticorpi împotriva
serotipului 5 al virusului adeno-asociat (AAV5) detectabili.
3
4.2
DOZE ȘI MOD DE ADMI