Zolgensma

Ülke: Avrupa Birliği

Dil: Norveççe

Kaynak: EMA (European Medicines Agency)

Aktif bileşen:

onasemnogene abeparvovec

Mevcut itibaren:

Novartis Europharm Limited 

ATC kodu:

M09AX09

INN (International Adı):

onasemnogene abeparvovec

Terapötik grubu:

Andre legemidler for forstyrrelser i muskel-skjelettsystemet

Terapötik alanı:

Muskelatrofi, Spinal

Terapötik endikasyonlar:

Zolgensma er angitt for behandling av:pasienter med 5q spinal muskel atrofi (SMA) med en bi-genetisk mutasjon i SMN1 genet og en klinisk diagnose av SMA Type 1, orpatients med 5q SMA med en bi-genetisk mutasjon i SMN1 genet og opp til 3 SMN2 kopier av genet.

Ürün özeti:

Revision: 13

Yetkilendirme durumu:

autorisert

Yetkilendirme tarihi:

2020-05-18

Bilgilendirme broşürü

37
B. PAKNINGSVEDLEGG
38
PAKNINGSVEDLEGG: INFORMASJON TIL BRUKEREN
ZOLGENSMA 2 × 10
13 VEKTORGENOMER/ML INFUSJONSVÆSKE, OPPLØSNING
onasemnogenabeparvovek
Dette legemidlet er underlagt særlig overvåking for å oppdage ny
sikkerhetsinformasjon så raskt
som mulig. Du kan bidra ved å melde enhver mistenkt bivirkning hos
barnet ditt. Se avsnitt 4 for
informasjon om hvordan du melder bivirkninger.
LES NØYE GJENNOM DETTE PAKNINGSVEDLEGGET FØR BARNET DITT FÅR DETTE
LEGEMIDLET. DET INNEHOLDER
INFORMASJON SOM ER VIKTIG FOR DEG.
-
Ta vare på dette pakningsvedlegget. Du kan få behov for å lese det
igjen.
-
Spør barnets lege eller sykepleier hvis du har flere spørsmål eller
trenger mer informasjon.
-
Kontakt barnets lege eller sykepleier dersom barnet opplever
bivirkninger, inkludert mulige
bivirkninger som ikke er nevnt i dette pakningsvedlegget. Se avsnitt
4.
I DETTE PAKNINGSVEDLEGGET FINNER DU INFORMASJON OM:
1.
Hva Zolgensma er og hva det brukes mot
2.
Hva du må vite før ditt barn får Zolgensma
3.
Hvordan Zolgensma blir gitt
4.
Mulige bivirkninger
5.
Hvordan Zolgensma blir oppbevart
6.
Innholdet i pakningen og ytterligere informasjon
1.
HVA ZOLGENSMA ER OG HVA DET BRUKES MOT
HVA ZOLGENSMA ER
Zolgensma er en type legemiddel som kalles “genterapi”. Det
inneholder virkestoffet
onasemnogenabeparvovek, som inneholder menneskelig genmateriale.
HVA ZOLGENSMA BRUKES MOT
Zolgensma brukes til å behandle spinal muskelatrofi (SMA), en sjelden
og alvorlig, arvelig lidelse.
HVORDAN ZOLGENSMA FUNGERER
SMA oppstår når det mangler eller finnes en unormal versjon av et
gen som trengs for å produsere et
viktig protein som kalles humant survival motor neuron (SMN)-protein.
Mangel på SMN-protein gjør
at nervene som kontrollerer musklene (motornevroner) dør. Det fører
til at musklene svekkes og
svinner, og fører til slutt til bevegelsestap.
Dette legemidlet virker ved å levere en fullt ut fungerende kopi av
SMN-genet, som så hjelper kroppen
å produsere tilstrekkelig SMN-protein. Genet føres inn i cellene det

Ürün özellikleri

1
VEDLEGG I
PREPARATOMTALE
2
Dette legemidlet er underlagt særlig overvåking for å oppdage ny
sikkerhetsinformasjon så raskt
som mulig. Helsepersonell oppfordres til å melde enhver mistenkt
bivirkning. Se pkt. 4.8 for
informasjon om bivirkningsrapportering.
1.
LEGEMIDLETS NAVN
Zolgensma 2 × 10
13
vektorgenomer/ml infusjonsvæske, oppløsning
2.
KVALITATIV OG KVANTITATIV SAMMENSETNING
2.1
GENERELL BESKRIVELSE
Onasemnogenabeparvovek er et genterapimiddel som uttrykker det humane
survival motor neuron
(SMN)-proteinet. Det er en ikke-replikerende rekombinant
adenoassosiert virus serotype 9
(AAV9)-basert vektor som inneholder cDNA fra det humane SMN-genet
under kontroll av
cytomegalovirusforsterkeren/hønse-β-aktin-hybrid-aktivator.
Onasemnogenabeparvovek produseres i humane embryoniske nyreceller ved
hjelp av rekombinant
DNA-teknologi.
2.2
KVALITATIV OG KVANTITATIV SAMMENSETNING
Hver ml inneholder onasemnogenabeparvovek med en nominell
konsentrasjon på
2 × 10
13
vektorgenomer (vg). Hetteglassene inneholder et ekstraherbart volum
på minst enten 5,5 ml
eller 8,3 ml. Det samlede antallet hetteglass og kombinasjonen av
fyllevolumer i hver ferdige pakning
blir tilpasset etter dosekravene for individuelle pasienter avhengig
av deres vekt (se pkt. 4.2 og 6.5).
Hjelpestoff(er) med kjent effekt
Dette legemidlet inneholder 0,2 mmol natrium per ml.
For fullstendig liste over hjelpestoffer, se pkt. 6.1.
3.
LEGEMIDDELFORM
Infusjonsvæske, oppløsning.
En klar til lett ugjennomsiktig, fargeløs til svakt hvit oppløsning.
4.
KLINISKE OPPLYSNINGER
4.1
INDIKASJONER
Zolgensma er indisert til behandling av:
-
pasienter med 5q spinal muskelatrofi (SMA) med en bi-allelisk mutasjon
i
_SMN1_
-genet og en
klinisk diagnose på SMA type 1, eller
-
pasienter med 5q SMA med en bi-allelisk mutasjon i
_SMN1_
-genet og opptil 3 kopier av
_SMN2_
-genet.
3
4.2
DOSERING OG ADMINISTRASJONSMÅTE
Behandling bør innledes og administreres på kliniske sentre og
overvåkes av en lege med erfaring fra
håndtering av pasienter med SMA.
Før admin