Land: Den europeiske union
Språk: norsk
Kilde: EMA (European Medicines Agency)
onasemnogene abeparvovec
Novartis Europharm Limited
M09AX09
onasemnogene abeparvovec
Andre legemidler for forstyrrelser i muskel-skjelettsystemet
Muskelatrofi, Spinal
Zolgensma er angitt for behandling av:pasienter med 5q spinal muskel atrofi (SMA) med en bi-genetisk mutasjon i SMN1 genet og en klinisk diagnose av SMA Type 1, orpatients med 5q SMA med en bi-genetisk mutasjon i SMN1 genet og opp til 3 SMN2 kopier av genet.
Revision: 13
autorisert
2020-05-18
37 B. PAKNINGSVEDLEGG 38 PAKNINGSVEDLEGG: INFORMASJON TIL BRUKEREN ZOLGENSMA 2 × 10 13 VEKTORGENOMER/ML INFUSJONSVÆSKE, OPPLØSNING onasemnogenabeparvovek Dette legemidlet er underlagt særlig overvåking for å oppdage ny sikkerhetsinformasjon så raskt som mulig. Du kan bidra ved å melde enhver mistenkt bivirkning hos barnet ditt. Se avsnitt 4 for informasjon om hvordan du melder bivirkninger. LES NØYE GJENNOM DETTE PAKNINGSVEDLEGGET FØR BARNET DITT FÅR DETTE LEGEMIDLET. DET INNEHOLDER INFORMASJON SOM ER VIKTIG FOR DEG. - Ta vare på dette pakningsvedlegget. Du kan få behov for å lese det igjen. - Spør barnets lege eller sykepleier hvis du har flere spørsmål eller trenger mer informasjon. - Kontakt barnets lege eller sykepleier dersom barnet opplever bivirkninger, inkludert mulige bivirkninger som ikke er nevnt i dette pakningsvedlegget. Se avsnitt 4. I DETTE PAKNINGSVEDLEGGET FINNER DU INFORMASJON OM: 1. Hva Zolgensma er og hva det brukes mot 2. Hva du må vite før ditt barn får Zolgensma 3. Hvordan Zolgensma blir gitt 4. Mulige bivirkninger 5. Hvordan Zolgensma blir oppbevart 6. Innholdet i pakningen og ytterligere informasjon 1. HVA ZOLGENSMA ER OG HVA DET BRUKES MOT HVA ZOLGENSMA ER Zolgensma er en type legemiddel som kalles “genterapi”. Det inneholder virkestoffet onasemnogenabeparvovek, som inneholder menneskelig genmateriale. HVA ZOLGENSMA BRUKES MOT Zolgensma brukes til å behandle spinal muskelatrofi (SMA), en sjelden og alvorlig, arvelig lidelse. HVORDAN ZOLGENSMA FUNGERER SMA oppstår når det mangler eller finnes en unormal versjon av et gen som trengs for å produsere et viktig protein som kalles humant survival motor neuron (SMN)-protein. Mangel på SMN-protein gjør at nervene som kontrollerer musklene (motornevroner) dør. Det fører til at musklene svekkes og svinner, og fører til slutt til bevegelsestap. Dette legemidlet virker ved å levere en fullt ut fungerende kopi av SMN-genet, som så hjelper kroppen å produsere tilstrekkelig SMN-protein. Genet føres inn i cellene det Les hele dokumentet
1 VEDLEGG I PREPARATOMTALE 2 Dette legemidlet er underlagt særlig overvåking for å oppdage ny sikkerhetsinformasjon så raskt som mulig. Helsepersonell oppfordres til å melde enhver mistenkt bivirkning. Se pkt. 4.8 for informasjon om bivirkningsrapportering. 1. LEGEMIDLETS NAVN Zolgensma 2 × 10 13 vektorgenomer/ml infusjonsvæske, oppløsning 2. KVALITATIV OG KVANTITATIV SAMMENSETNING 2.1 GENERELL BESKRIVELSE Onasemnogenabeparvovek er et genterapimiddel som uttrykker det humane survival motor neuron (SMN)-proteinet. Det er en ikke-replikerende rekombinant adenoassosiert virus serotype 9 (AAV9)-basert vektor som inneholder cDNA fra det humane SMN-genet under kontroll av cytomegalovirusforsterkeren/hønse-β-aktin-hybrid-aktivator. Onasemnogenabeparvovek produseres i humane embryoniske nyreceller ved hjelp av rekombinant DNA-teknologi. 2.2 KVALITATIV OG KVANTITATIV SAMMENSETNING Hver ml inneholder onasemnogenabeparvovek med en nominell konsentrasjon på 2 × 10 13 vektorgenomer (vg). Hetteglassene inneholder et ekstraherbart volum på minst enten 5,5 ml eller 8,3 ml. Det samlede antallet hetteglass og kombinasjonen av fyllevolumer i hver ferdige pakning blir tilpasset etter dosekravene for individuelle pasienter avhengig av deres vekt (se pkt. 4.2 og 6.5). Hjelpestoff(er) med kjent effekt Dette legemidlet inneholder 0,2 mmol natrium per ml. For fullstendig liste over hjelpestoffer, se pkt. 6.1. 3. LEGEMIDDELFORM Infusjonsvæske, oppløsning. En klar til lett ugjennomsiktig, fargeløs til svakt hvit oppløsning. 4. KLINISKE OPPLYSNINGER 4.1 INDIKASJONER Zolgensma er indisert til behandling av: - pasienter med 5q spinal muskelatrofi (SMA) med en bi-allelisk mutasjon i _SMN1_ -genet og en klinisk diagnose på SMA type 1, eller - pasienter med 5q SMA med en bi-allelisk mutasjon i _SMN1_ -genet og opptil 3 kopier av _SMN2_ -genet. 3 4.2 DOSERING OG ADMINISTRASJONSMÅTE Behandling bør innledes og administreres på kliniske sentre og overvåkes av en lege med erfaring fra håndtering av pasienter med SMA. Før admin Les hele dokumentet