Upstaza

Nchi: Umoja wa Ulaya

Lugha: Kipolandi

Chanzo: EMA (European Medicines Agency)

Viambatanisho vya kazi:

Eladocagene exuparvovec

Inapatikana kutoka:

PTC Therapeutics International Limited

ATC kanuni:

A16AB26

INN (Jina la Kimataifa):

eladocagene exuparvovec

Kundi la matibabu:

Enzymes, Other alimentary tract and metabolism products

Eneo la matibabu:

Metabolizm aminokwasowy, wrodzone błędy

Matibabu dalili:

Upstaza is indicated for the treatment of patients aged 18 months and older with a clinical, molecular, and genetically confirmed diagnosis of aromatic L amino acid decarboxylase (AADC) deficiency with a severe phenotype (see section 5.

Bidhaa muhtasari:

Revision: 5

Idhini hali ya:

Upoważniony

Idhini ya tarehe:

2022-07-18

Taarifa za kipeperushi

26
B. ULOTKA DLA PACJENTA
27
ULOTKA DOŁĄCZONA DO OPAKOWANIA: INFORMACJA DLA PACJENTA
UPSTAZA 2,8 × 10
11 GENOMÓW WEKTOROWYCH/0,5 ML ROZTWÓR DO INFUZJI
eladokagen eksuparwowek
Niniejszy produkt leczniczy będzie dodatkowo monitorowany. Umożliwi
to szybkie
zidentyfikowanie nowych informacji o bezpieczeństwie. Rodzic/opiekun
może w tym pomóc,
zgłaszając wszelkie działania niepożądane, które wystąpiły po
zastosowaniu leku. Aby dowiedzieć się,
jak zgłaszać działania niepożądane – patrz punkt 4.
NALEŻY UWAŻNIE ZAPOZNAĆ SIĘ Z TREŚCIĄ ULOTKI PRZED ZASTOSOWANIEM
LEKU, PONIEWAŻ ZAWIERA ONA
INFORMACJE WAŻNE DLA PACJENTA.
-
Należy zachować tę ulotkę, aby w razie potrzeby móc ją ponownie
przeczytać.
-
W razie jakichkolwiek wątpliwości należy zwrócić się do lekarza
lub pielęgniarki.
-
Jeśli u pacjenta wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym
wszelkie objawy
niepożądane niewymienione w tej ulotce, należy powiedzieć o tym
lekarzowi lub
pielęgniarce. Patrz punkt 4.
SPIS TREŚCI ULOTKI
1.
Co to jest lek Upstaza i w jakim celu się go stosuje
2.
Informacje ważne przed zastosowaniem leku Upstaza
3.
Jak jest podawany lek Upstaza
4.
Możliwe działania niepożądane
5.
Jak przechowywać lek Upstaza
6.
Zawartość opakowania i inne informacje
1.
CO TO JEST LEK UPSTAZA I W JAKIM CELU SIĘ GO STOSUJE
CO TO JEST LEK UPSTAZA
Upstaza to lek do terapii genowej zawierający substancję czynną
eladokagen eksuparwowek.
W JAKIM CELU STOSUJE SIĘ LEK UPSTAZA
Lek Upstaza jest stosowany w leczeniu pacjentów w wieku 18 miesięcy
i starszych, z niedoborem
białka zwanego dekarboksylazą L-aminokwasów aromatycznych (AADC).
Białko to ma zasadnicze
znaczenie dla wytwarzania pewnych substancji, których potrzebuje
układ nerwowy organizmu, by
działać prawidłowo.
Niedobór AADC to dziedziczny stan spowodowany mutacją (zmianą)
genu, który kontroluje
wytwarzanie AADC (zwanego również genem
_dekarboksylazy dopa_
lub
_DDC_
). Choroba
uniemożliwia rozwój układu nerwowego dziecka,

Tabia za bidhaa

1
ANEKS I
CHARAKTERYSTYKA PRODUKTU LECZNICZEGO
2
Niniejszy produkt leczniczy będzie dodatkowo monitorowany. Umożliwi
to szybkie
zidentyfikowanie nowych informacji o bezpieczeństwie. Osoby
należące do fachowego personelu
medycznego powinny zgłaszać wszelkie podejrzewane działania
niepożądane. Aby dowiedzieć się, jak
zgłaszać działania niepożądane - patrz punkt 4.8.
1.
NAZWA PRODUKTU LECZNICZEGO
Upstaza 2,8 × 10
11
genomów wektorowych (vg)/0,5 ml roztworu do infuzji
2
.
SKŁAD JAKOŚCIOWY I ILOŚCIOWY
2.1
OPIS OGÓLNY
Eladokagen eksuparwowek jest produktem leczniczym terapii genowej,
który powoduje ekspresję
ludzkiego enzymu – dekarboksylazy L-aminokwasów aromatycznych
(hAADC). Jest on
niereplikującym się, rekombinowanym wektorem wirusowym związanym z
adenowirusami serotypu 2
(AAV2), zawierający cDNA ludzkiego genu kodującego enzym
DOPA-dekarboksylazy (DDC) pod
kontrolą promotora genów natychmiastowych wczesnych
cytomegalowirusa.
Eladokagen eksuparwowek jest wytwarzany w ludzkich embrionalnych
komórkach nerki za pomocą
technologii rekombinacji DNA.
2.2
SKŁAD JAKOŚCIOWY I ILOŚCIOWY
Każda fiolka zawiera pojedynczą dawkę 2,8 × 10
11
vg eladokagenu eksuparwoweku w 0,5 ml
roztworu. Każdy ml roztworu zawiera 5,6 × 10
11
vg eladokagenu eksuparwoweku.
Pełny wykaz substancji pomocniczych, patrz punkt 6.1.
3.
POSTAĆ FARMACEUTYCZNA
Roztwór do infuzji.
Po rozmrożeniu roztwór do infuzji jest przezroczystym lub lekko
nieprzezroczystym, bezbarwnym lub
bladobiałym płynem.
4.
SZCZEGÓŁOWE DANE KLINICZNE
4.1
WSKAZANIA DO STOSOWANIA
Produkt Upstaza jest wskazany w leczeniu pacjentów w wieku 18
miesięcy i starszych z klinicznie,
molekularnie i genetycznie potwierdzonym rozpoznaniem niedoboru
dekarboksylazy L-aminokwasów
aromatycznych (AADC) z ciężkim fenotypem (patrz punkt 5.1).
4.2
DAWKOWANIE I SPOSÓB PODAWANIA
Leczenie powinno być prowadzone w ośrodku specjalizującym się w
neurochirurgii stereotaktycznej,
przez wykwalifikowanego neurochirurga w kontrolowanych warunkach
asep