Country: Unjoni Ewropea
Lingwa: Pollakk
Sors: EMA (European Medicines Agency)
Eladocagene exuparvovec
PTC Therapeutics International Limited
A16AB26
eladocagene exuparvovec
Enzymes, Other alimentary tract and metabolism products
Metabolizm aminokwasowy, wrodzone błędy
Upstaza is indicated for the treatment of patients aged 18 months and older with a clinical, molecular, and genetically confirmed diagnosis of aromatic L amino acid decarboxylase (AADC) deficiency with a severe phenotype (see section 5.
Revision: 5
Upoważniony
2022-07-18
26 B. ULOTKA DLA PACJENTA 27 ULOTKA DOŁĄCZONA DO OPAKOWANIA: INFORMACJA DLA PACJENTA UPSTAZA 2,8 × 10 11 GENOMÓW WEKTOROWYCH/0,5 ML ROZTWÓR DO INFUZJI eladokagen eksuparwowek Niniejszy produkt leczniczy będzie dodatkowo monitorowany. Umożliwi to szybkie zidentyfikowanie nowych informacji o bezpieczeństwie. Rodzic/opiekun może w tym pomóc, zgłaszając wszelkie działania niepożądane, które wystąpiły po zastosowaniu leku. Aby dowiedzieć się, jak zgłaszać działania niepożądane – patrz punkt 4. NALEŻY UWAŻNIE ZAPOZNAĆ SIĘ Z TREŚCIĄ ULOTKI PRZED ZASTOSOWANIEM LEKU, PONIEWAŻ ZAWIERA ONA INFORMACJE WAŻNE DLA PACJENTA. - Należy zachować tę ulotkę, aby w razie potrzeby móc ją ponownie przeczytać. - W razie jakichkolwiek wątpliwości należy zwrócić się do lekarza lub pielęgniarki. - Jeśli u pacjenta wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym wszelkie objawy niepożądane niewymienione w tej ulotce, należy powiedzieć o tym lekarzowi lub pielęgniarce. Patrz punkt 4. SPIS TREŚCI ULOTKI 1. Co to jest lek Upstaza i w jakim celu się go stosuje 2. Informacje ważne przed zastosowaniem leku Upstaza 3. Jak jest podawany lek Upstaza 4. Możliwe działania niepożądane 5. Jak przechowywać lek Upstaza 6. Zawartość opakowania i inne informacje 1. CO TO JEST LEK UPSTAZA I W JAKIM CELU SIĘ GO STOSUJE CO TO JEST LEK UPSTAZA Upstaza to lek do terapii genowej zawierający substancję czynną eladokagen eksuparwowek. W JAKIM CELU STOSUJE SIĘ LEK UPSTAZA Lek Upstaza jest stosowany w leczeniu pacjentów w wieku 18 miesięcy i starszych, z niedoborem białka zwanego dekarboksylazą L-aminokwasów aromatycznych (AADC). Białko to ma zasadnicze znaczenie dla wytwarzania pewnych substancji, których potrzebuje układ nerwowy organizmu, by działać prawidłowo. Niedobór AADC to dziedziczny stan spowodowany mutacją (zmianą) genu, który kontroluje wytwarzanie AADC (zwanego również genem _dekarboksylazy dopa_ lub _DDC_ ). Choroba uniemożliwia rozwój układu nerwowego dziecka, Aqra d-dokument sħiħ
1 ANEKS I CHARAKTERYSTYKA PRODUKTU LECZNICZEGO 2 Niniejszy produkt leczniczy będzie dodatkowo monitorowany. Umożliwi to szybkie zidentyfikowanie nowych informacji o bezpieczeństwie. Osoby należące do fachowego personelu medycznego powinny zgłaszać wszelkie podejrzewane działania niepożądane. Aby dowiedzieć się, jak zgłaszać działania niepożądane - patrz punkt 4.8. 1. NAZWA PRODUKTU LECZNICZEGO Upstaza 2,8 × 10 11 genomów wektorowych (vg)/0,5 ml roztworu do infuzji 2 . SKŁAD JAKOŚCIOWY I ILOŚCIOWY 2.1 OPIS OGÓLNY Eladokagen eksuparwowek jest produktem leczniczym terapii genowej, który powoduje ekspresję ludzkiego enzymu – dekarboksylazy L-aminokwasów aromatycznych (hAADC). Jest on niereplikującym się, rekombinowanym wektorem wirusowym związanym z adenowirusami serotypu 2 (AAV2), zawierający cDNA ludzkiego genu kodującego enzym DOPA-dekarboksylazy (DDC) pod kontrolą promotora genów natychmiastowych wczesnych cytomegalowirusa. Eladokagen eksuparwowek jest wytwarzany w ludzkich embrionalnych komórkach nerki za pomocą technologii rekombinacji DNA. 2.2 SKŁAD JAKOŚCIOWY I ILOŚCIOWY Każda fiolka zawiera pojedynczą dawkę 2,8 × 10 11 vg eladokagenu eksuparwoweku w 0,5 ml roztworu. Każdy ml roztworu zawiera 5,6 × 10 11 vg eladokagenu eksuparwoweku. Pełny wykaz substancji pomocniczych, patrz punkt 6.1. 3. POSTAĆ FARMACEUTYCZNA Roztwór do infuzji. Po rozmrożeniu roztwór do infuzji jest przezroczystym lub lekko nieprzezroczystym, bezbarwnym lub bladobiałym płynem. 4. SZCZEGÓŁOWE DANE KLINICZNE 4.1 WSKAZANIA DO STOSOWANIA Produkt Upstaza jest wskazany w leczeniu pacjentów w wieku 18 miesięcy i starszych z klinicznie, molekularnie i genetycznie potwierdzonym rozpoznaniem niedoboru dekarboksylazy L-aminokwasów aromatycznych (AADC) z ciężkim fenotypem (patrz punkt 5.1). 4.2 DAWKOWANIE I SPOSÓB PODAWANIA Leczenie powinno być prowadzone w ośrodku specjalizującym się w neurochirurgii stereotaktycznej, przez wykwalifikowanego neurochirurga w kontrolowanych warunkach asep Aqra d-dokument sħiħ