Strimvelis

Nchi: Umoja wa Ulaya

Lugha: Kinorwe

Chanzo: EMA (European Medicines Agency)

Viambatanisho vya kazi:

autologous CD34 + beriket celle brøkdel som inneholder CD34 + celler transduced med retroviral vektor som koder for menneskelig adenosin deaminase (ADA) cDNA forløp fra menneskelige haematopoietic stammen/stamfar (CD34 +) celler

Inapatikana kutoka:

Fondazione Telethon ETS

ATC kanuni:

L03

INN (Jina la Kimataifa):

autologous CD34+ enriched cell fraction that contains CD34+ cells transduced with retroviral vector that encodes for the human ADA cDNA sequence

Kundi la matibabu:

Immunostimulants,

Eneo la matibabu:

Alvorlig kombinert immundefekt

Matibabu dalili:

Strimvelis er indisert for behandling av pasienter med alvorlig kombinert immunsvikt på grunn av adenosin deaminase mangel (ADA-SCID), som ingen passende menneskelige leukocytter antigen (HLA)-matchet relaterte stamcelleforskningen donor er tilgjengelig (se Seksjon 4. 2 og 4.

Bidhaa muhtasari:

Revision: 9

Idhini hali ya:

autorisert

Idhini ya tarehe:

2016-05-26

Taarifa za kipeperushi

21
B. PAKNINGSVEDLEGG
22
PAKNINGSVEDLEGG: INFORMASJON TIL PASIENT ELLER OMSORGSPERSON
STRIMVELIS 1 -10 X 10
6 CELLER/ML INFUSJONSVÆSKE, DISPERSJON
Autolog CD34
+
-beriket cellefraksjon som inneholder CD34
+
-celler transdusert med retroviral vektor
som koder for den humane ADA cDNA-sekvens
Dette legemidlet er underlagt særlig overvåking for å oppdage ny
sikkerhetsinformasjon så raskt
som mulig. Du kan bidra ved å melde enhver mistenkt bivirkning barnet
ditt måtte få. Se avsnitt 4 for
informasjon om hvordan du melder bivirkninger.
LES NØYE GJENNOM DETTE PAKNINGSVEDLEGGET FØR BARNET DITT GIS DETTE
LEGEMIDLET. DET INNEHOLDER
INFORMASJON SOM ER VIKTIG FOR BARNET DITT.
-
Ta vare på dette pakningsvedlegget. Du kan få behov for å lese det
igjen.
-
Hvis du har ytterligere spørsmål, kontakt barnets lege eller
sykepleier.
-
Kontakt barnets lege eller sykepleier dersom barnet ditt opplever
bivirkninger, inkludert mulige
bivirkninger som ikke er nevnt i pakningsvedlegget. Se avsnitt 4.
-
Barnets lege vil gi deg et informasjonskort som inneholder viktig
sikkerhetsinformasjon om
barnets behandling med Strimvelis. Les dette nøye og følg
instruksjonene.
-
Ha alltid dette informasjonskortet med deg og vis det alltid frem når
barnet ditt er i kontakt med
lege eller sykepleier eller når barnet ditt er på sykehus.
I DETTE PAKNINGSVEDLEGGET FINNER DU INFORMASJON OM:
1.
Hva Strimvelis er og hva det brukes mot
2.
Hva du må vite før ditt barn bruker Strimvelis
3.
Hvordan du bruker Strimvelis
4.
Mulige bivirkninger
5.
Hvordan du oppbevarer Strimvelis
6.
Innholdet i pakningen og ytterligere informasjon
1.
HVA STRIMVELIS ER OG HVA DET BRUKES MOT
Strimvelis hører til en type medisin som kalles
GENTERAPI
. Det lages spesielt for hver pasient.
Strimvelis brukes hos barn til å behandle en alvorlig lidelse som
kalles
ADA-SCID
(”
_adenosine _
_deaminase-severe-combined-immune-deficiency”_
). Det brukes når barnet ditt ikke kan få
beinmargstransplantat fra en familiedonor fordi matchen ikke er nær
nok.
ADA-SCID opps

Tabia za bidhaa

1
VEDLEGG I
PREPARATOMTALE
2
Dette legemidlet er underlagt særlig overvåking for å oppdage ny
sikkerhetsinformasjon så raskt
som mulig. Helsepersonell oppfordres til å melde enhver mistenkt
bivirkning. Se pkt. 4.8 for
informasjon om bivirkningsrapportering.
1.
LEGEMIDLETS NAVN
Strimvelis 1-10 x10
6
celler/ml infusjonsvæske, dispersjon
2.
KVALITATIV OG KVANTITATIV SAMMENSETNING
2.1
GENERELL BESKRIVELSE
En autolog CD34
+
-beriket cellefraksjon, som inneholder CD34
+
-celler transdusert med retroviral
vektor, som koder for den humane adenosindeaminase (ADA) cDNA-sekvens
fra humane
hematopoetiske stam-/progenitorceller (CD34
+
-celler).
2.2
KVALITATIV OG KVANTITATIV SAMMENSETNING
Legemidlet kommer innepakket i en eller flere infusjonsposer. Hver
pasientspesifikke infusjonspose
med Strimvelis inneholder CD34
+
-celler transdusert med retroviral vektor som koder for den humane
ADA cDNA-sekvens.
_ _
Det kvantitative innholdet av CD34
+
celler/kg og total antall celler i preparatet er oppgitt i merkingen
for hver batch. Konsentrasjonen er 1-10 x 10
6
CD34
+
-celler/ml.
Hjelpestoffer med kjent effekt
Dette legemidlet inneholder 0,15 mmol natrium per ml.
For fullstendig liste over hjelpestoffer, se pkt. 6.1.
3.
LEGEMIDDELFORM
Infusjonsvæske, dispersjon.
En uklar til klar, fargeløs til rosa dispersjon av celler.
4.
KLINISKE OPPLYSNINGER
4.1
INDIKASJONER
Strimvelis er indisert til behandling av pasienter med alvorlig
kombinert immunsvikt forårsaket av
adenosindeaminase mangel (ADA-SCID), hvor det ikke har vært mulig å
finne en beslektet
stamcelledonor med passende humant leukocyttantigen (HLA) (se pkt. 4.2
og 4.4).
4.2
DOSERING OG ADMINISTRASJONSMÅTE
Strimvelis skal administreres på et spesialisert
transplantasjonssenter av en lege med erfaring med
behandling og håndtering av pasienter med ADA-SCID og bruk av
autologe CD34
+
_ex vivo_
genterapipreparater. Det skal kun administreres etter samråd med
pasienten og/eller familien. Pasienter
må melde seg til et behandlingsregister og få langsiktig
oppfølging.
St