Страна: Европейски съюз
Език: норвежки
Източник: EMA (European Medicines Agency)
autologous CD34 + beriket celle brøkdel som inneholder CD34 + celler transduced med retroviral vektor som koder for menneskelig adenosin deaminase (ADA) cDNA forløp fra menneskelige haematopoietic stammen/stamfar (CD34 +) celler
Fondazione Telethon ETS
L03
autologous CD34+ enriched cell fraction that contains CD34+ cells transduced with retroviral vector that encodes for the human ADA cDNA sequence
Immunostimulants,
Alvorlig kombinert immundefekt
Strimvelis er indisert for behandling av pasienter med alvorlig kombinert immunsvikt på grunn av adenosin deaminase mangel (ADA-SCID), som ingen passende menneskelige leukocytter antigen (HLA)-matchet relaterte stamcelleforskningen donor er tilgjengelig (se Seksjon 4. 2 og 4.
Revision: 9
autorisert
2016-05-26
21 B. PAKNINGSVEDLEGG 22 PAKNINGSVEDLEGG: INFORMASJON TIL PASIENT ELLER OMSORGSPERSON STRIMVELIS 1 -10 X 10 6 CELLER/ML INFUSJONSVÆSKE, DISPERSJON Autolog CD34 + -beriket cellefraksjon som inneholder CD34 + -celler transdusert med retroviral vektor som koder for den humane ADA cDNA-sekvens Dette legemidlet er underlagt særlig overvåking for å oppdage ny sikkerhetsinformasjon så raskt som mulig. Du kan bidra ved å melde enhver mistenkt bivirkning barnet ditt måtte få. Se avsnitt 4 for informasjon om hvordan du melder bivirkninger. LES NØYE GJENNOM DETTE PAKNINGSVEDLEGGET FØR BARNET DITT GIS DETTE LEGEMIDLET. DET INNEHOLDER INFORMASJON SOM ER VIKTIG FOR BARNET DITT. - Ta vare på dette pakningsvedlegget. Du kan få behov for å lese det igjen. - Hvis du har ytterligere spørsmål, kontakt barnets lege eller sykepleier. - Kontakt barnets lege eller sykepleier dersom barnet ditt opplever bivirkninger, inkludert mulige bivirkninger som ikke er nevnt i pakningsvedlegget. Se avsnitt 4. - Barnets lege vil gi deg et informasjonskort som inneholder viktig sikkerhetsinformasjon om barnets behandling med Strimvelis. Les dette nøye og følg instruksjonene. - Ha alltid dette informasjonskortet med deg og vis det alltid frem når barnet ditt er i kontakt med lege eller sykepleier eller når barnet ditt er på sykehus. I DETTE PAKNINGSVEDLEGGET FINNER DU INFORMASJON OM: 1. Hva Strimvelis er og hva det brukes mot 2. Hva du må vite før ditt barn bruker Strimvelis 3. Hvordan du bruker Strimvelis 4. Mulige bivirkninger 5. Hvordan du oppbevarer Strimvelis 6. Innholdet i pakningen og ytterligere informasjon 1. HVA STRIMVELIS ER OG HVA DET BRUKES MOT Strimvelis hører til en type medisin som kalles GENTERAPI . Det lages spesielt for hver pasient. Strimvelis brukes hos barn til å behandle en alvorlig lidelse som kalles ADA-SCID (” _adenosine _ _deaminase-severe-combined-immune-deficiency”_ ). Det brukes når barnet ditt ikke kan få beinmargstransplantat fra en familiedonor fordi matchen ikke er nær nok. ADA-SCID opps Прочетете целия документ
1 VEDLEGG I PREPARATOMTALE 2 Dette legemidlet er underlagt særlig overvåking for å oppdage ny sikkerhetsinformasjon så raskt som mulig. Helsepersonell oppfordres til å melde enhver mistenkt bivirkning. Se pkt. 4.8 for informasjon om bivirkningsrapportering. 1. LEGEMIDLETS NAVN Strimvelis 1-10 x10 6 celler/ml infusjonsvæske, dispersjon 2. KVALITATIV OG KVANTITATIV SAMMENSETNING 2.1 GENERELL BESKRIVELSE En autolog CD34 + -beriket cellefraksjon, som inneholder CD34 + -celler transdusert med retroviral vektor, som koder for den humane adenosindeaminase (ADA) cDNA-sekvens fra humane hematopoetiske stam-/progenitorceller (CD34 + -celler). 2.2 KVALITATIV OG KVANTITATIV SAMMENSETNING Legemidlet kommer innepakket i en eller flere infusjonsposer. Hver pasientspesifikke infusjonspose med Strimvelis inneholder CD34 + -celler transdusert med retroviral vektor som koder for den humane ADA cDNA-sekvens. _ _ Det kvantitative innholdet av CD34 + celler/kg og total antall celler i preparatet er oppgitt i merkingen for hver batch. Konsentrasjonen er 1-10 x 10 6 CD34 + -celler/ml. Hjelpestoffer med kjent effekt Dette legemidlet inneholder 0,15 mmol natrium per ml. For fullstendig liste over hjelpestoffer, se pkt. 6.1. 3. LEGEMIDDELFORM Infusjonsvæske, dispersjon. En uklar til klar, fargeløs til rosa dispersjon av celler. 4. KLINISKE OPPLYSNINGER 4.1 INDIKASJONER Strimvelis er indisert til behandling av pasienter med alvorlig kombinert immunsvikt forårsaket av adenosindeaminase mangel (ADA-SCID), hvor det ikke har vært mulig å finne en beslektet stamcelledonor med passende humant leukocyttantigen (HLA) (se pkt. 4.2 og 4.4). 4.2 DOSERING OG ADMINISTRASJONSMÅTE Strimvelis skal administreres på et spesialisert transplantasjonssenter av en lege med erfaring med behandling og håndtering av pasienter med ADA-SCID og bruk av autologe CD34 + _ex vivo_ genterapipreparater. Det skal kun administreres etter samråd med pasienten og/eller familien. Pasienter må melde seg til et behandlingsregister og få langsiktig oppfølging. St Прочетете целия документ