Nchi: Umoja wa Ulaya
Lugha: Kiaisilandi
Chanzo: EMA (European Medicines Agency)
Járn phenylbutyrate
Eurocept International B. V.
A16AX03
sodium phenylbutyrate
Ýmsum meltingarvegi og efnaskipti vörur
Karbamóýl-Fosfórinn Þétti Ég Skort Sjúkdómur
Meðferð langvarandi stjórnun súrefnismettun-hringrás sjúkdóma.
Revision: 10
Leyfilegt
2013-07-30
32 B. FYLGISEÐILL 33 FYLGISEÐILL: UPPLÝSINGAR FYRIR SJÚKLING PHEBURANE 483 MG/G KYRNI Natríumfenýlbútýrat LESIÐ ALLAN FYLGISEÐILINN VANDLEGA ÁÐUR EN BYRJAÐ ER AÐ NOTA LYFIÐ. Í HONUM ERU MIKILVÆGAR UPPLÝSINGAR. Geymið fylgiseðilinn. Nauðsynlegt getur verið að lesa hann síðar. Leitið til læknisins eða lyfjafræðings ef þörf er á frekari upplýsingum. Þessu lyfi hefur verið ávísað til persónulegra nota. Ekki má gefa það öðrum. Það getur valdið þeim skaða, jafnvel þótt um sömu sjúkdómseinkenni sé að ræða. Látið lækninn eða lyfjafræðing vita um allar aukaverkanir. Þetta gildir einnig um aukaverkanir sem ekki er minnst á í þessum fylgiseðli. Sjá kafla 4. Í FYLGISEÐLINUM ERU EFTIRFARANDI KAFLAR: 1. Upplýsingar um PHEBURANE og við hverju það er notað 2. Áður en byrjað er að nota PHEBURANE 3. Hvernig nota á PHEBURANE 4. Hugsanlegar aukaverkanir 5. Hvernig geyma á PHEBURANE 6. Pakkningar og aðrar upplýsingar 1. UPPLÝSINGAR UM PHEBURANE OG VIÐ HVERJU ÞAÐ ER NOTAÐ PHEBURANE inniheldur virka efnið natríumfenýlbútýrat sem er ætlað sjúklingum á öllum aldri sem eru með röskun á þvagefnishring. Hjá sjúklingum með þennan sjaldgæfa sjúkdóm skortir ákveðin lifrarensím og því geta þeir ekki losnað við köfnunarefnisúrgang á formi ammoníaks. Köfnunarefni er frumeining próteina sem aftur eru nauðsynlegur hluti fæðunnar. Ef líkaminn getur ekki losað sig við köfnunarefnisúrgang á formi ammoníaks safnast köfnunarefni upp í líkamanum eftir neyslu próteina. Köfnunarefnisúrgangur er á formi ammoníaks, sem er sérstaklega eitrað fyrir heilann og veldur í alvarlegum tilvikum minnkaðri meðvitund og dái. PHEBURANE hjálpar líkamanum að losa sig við köfnunarefnisúrgang með því að minnka magn ammoníaks í líkamanum. Samhliða PHEBURANE meðferð verður fæðið að vera próteinskert en það er einstaklingsbundið og á að vera samkvæmt ráði læknis eða næringarfræðin Soma hati kamili
1 VIÐAUKI I SAMANTEKT Á EIGINLEIKUM LYFS 2 1. HEITI LYFS PHEBURANE 483 mg/g kyrni 2. INNIHALDSLÝSING Í hverju grammi af kyrni eru 483mg af natríumfenýlbútýrati. Hjálparefni með þekkta verkun: Hvert gramm af natríumfenýlbútýrati inniheldur 124 mg (5,4 mmól) af natríum og 768 mg af súkrósa. Sjá lista yfir öll hjálparefni í kafla 6.1. 3. LYFJAFORM Kyrni. Hvít eða beinhvít á lit. 4. KLÍNÍSKAR UPPLÝSINGAR 4.1 ÁBENDINGAR PHEBURANE er notað sem viðbót vegna langtímameðferðar á röskun á þvagefnishring (urea cycle), þar sem um er að ræða skort á carbamýlfosfatsyntetasa, ornitíntranscarbamýlasa eða arginínósuccínatsyntetasa. Það er ætlað til notkunar þegar sjúkdómurinn birtist _á nýburastigi_ (( _neonatal-onset_ presentation) sem algjör ensímskortur, sem kemur í ljós á fyrstu 28 dögum eftir fæðingu). Það er einnig ætlað þegar um _síðkomna röskun_ ( _late-onset_ ) er að ræða (a.m.k. skortur á einu ensími, sem kemur í ljós eftir fyrsta mánuð eftir fæðingu) hjá sjúklingum með heilakvilla vegna ofgnóttar ammoníaks í blóði (hyperammonaemic encephalopathy). 4.2 SKAMMTAR OG LYFJAGJÖF Meðferð með PHEBURANE á að vera í höndum sérfræðings með reynslu í meðferð á röskun á þvagefnishring. Skammtar: Sólarhringsskammtur er einstaklingsbundinn og á að laga að próteinþoli sjúklings og þeirri daglegri próteininntöku sem þarf til þess að stuðla að vexti og þroska. Samkvæmt klínískri reynslu er venjulegur heildar sólarhringsskammtur af natríumfenýlbútýrati: • 450 - 600 mg/kg/sólarhring fyrir nýbura, ungbörn og börn sem vega minna en 20 kg • 9,9 - 13,0 g/m 2 /sólarhring fyrir börn sem vega meira en 20 kg og fyrir unglinga og fullorðna. Ekki hefur verið sýnt fram á öryggi og verkun natríumfenýlbútýrats í skömmtum hærri en 20 g/dag. _Eftirfylgni meðferðar: _ 3 Þéttni ammoníaks, arginíns, lífsnauðsynlegra amínósýra (einkum amínósýrur með hliðarkeðjur), karnitíns og pr Soma hati kamili