Opfolda

Nchi: Umoja wa Ulaya

Lugha: Kroeshia

Chanzo: EMA (European Medicines Agency)

Viambatanisho vya kazi:

miglustat

Inapatikana kutoka:

Amicus Therapeutics Europe Limited

ATC kanuni:

A16AX06

INN (Jina la Kimataifa):

miglustat

Kundi la matibabu:

Ostali prehrambeni proizvodi i proizvodi metabolizma

Eneo la matibabu:

Vrsta II za skladištenje glikogena

Matibabu dalili:

Opfolda (miglustat) is an enzyme stabiliser of cipaglucosidase alfa long-term enzyme replacement therapy in adults with late-onset Pompe disease (acid α- glucosidase [GAA] deficiency).

Bidhaa muhtasari:

Revision: 1

Idhini hali ya:

odobren

Idhini ya tarehe:

2023-06-26

Taarifa za kipeperushi

17
B.
UPUTA O LIJEKU
18
UPUTA O LIJEKU: INFORMACIJE ZA BOLESNIKA
OPFOLDA 65 MG TVRDE KAPSULE
miglustat
PAŽLJIVO PROČITAJTE CIJELU UPUTU PRIJE NEGO POČNETE UZIMATI OVAJ
LIJEK JER SADRŽI VAMA VAŽNE
PODATKE.
•
Sačuvajte ovu uputu. Možda ćete je trebati ponovno pročitati.
•
Ako imate dodatnih pitanja, obratite se liječniku, ljekarniku ili
medicinskoj sestri.
•
Ovaj je lijek propisan samo Vama. Nemojte ga davati drugima. Može im
naškoditi, čak i ako su
njihovi znakovi bolesti jednaki Vašima.
•
Ako primijetite bilo koju nuspojavu, potrebno je obavijestiti
liječnika, ljekarnika ili medicinsku
sestru. To uključuje i svaku moguću nuspojavu koja nije navedena u
ovoj uputi. Pogledajte dio 4.
ŠTO SE NALAZI U OVOJ UPUTI
1. Što je Opfolda i za što se koristi
2. Što morate znati prije nego počnete uzimati lijek Opfolda
3. Kako uzimati lijek Opfolda
4. Moguće nuspojave
5. Kako čuvati lijek Opfolda
6. Sadržaj pakiranja i druge informacije
1.
ŠTO JE OPFOLDA I ZA ŠTO SE KORISTI
ŠTO JE OPFOLDA
Opfolda je lijek koji se primjenjuje u liječenju odraslih s Pompeovom
bolesti kasnog nastupa. Ovaj
lijek sadrži djelatnu tvar „miglustat“.
ZA ŠTO SE KORISTI
Opfolda se uvijek koristi s drugim lijekom pod nazivom
„cipaglukozidaza alfa”, vrstom enzimske
nadomjesne terapije (ERT). Stoga je vrlo važno da pročitate i uputu
o lijeku za cipaglukozidazu alfa.
Obratite se svom liječniku ili ljekarniku ako imate bilo kakvih
pitanja o Vašim lijekovima.
KAKO OPFOLDA DJELUJE
Osobe koje boluju od Pompeove bolesti imaju niske razine enzima kisele
alfa glukozidaze (GAA).
Ovaj enzim pomaže u kontroli razine glikogena (vrsta ugljikohidrata)
u tijelu.
Kod Pompeove bolesti, visoke razine glikogena se nakupljaju u
mišićima tijela. To sprječava pravilan
rad mišića, poput mišića koji vam pomažu pri hodanju, mišića
ispod pluća koji vam pomažu pri
disanju i srčanog mišića.
Opfolda se veže na cipaglukozidazu alfa tijekom liječenja. To čini
oblik cipaglukozidaze alfa
stabilnijim pa je mišićne stanic

Tabia za bidhaa

1
PRILOG I.
SAŽETAK OPISA SVOJSTAVA LIJEKA
2
1.
NAZIV LIJEKA
Opfolda 65 mg tvrde kapsule
2.
KVALITATIVNI I KVANTITATIVNI SASTAV
Jedna tvrda kapsula sadrži 65 mg miglustata.
Za cjeloviti popis pomoćnih tvari vidjeti dio 6.1.
3.
FARMACEUTSKI OBLIK
Tvrda kapsula
Tvrde kapsule veličine 2 (6,35 x 18,0 mm) sa sivom neprozirnom
kapicom i bijelim neprozirnim
tijelom na kojem je oznaka „AT2221“ u crnoj boji. Tvrde kapsule
sadrže bijeli do gotovo bijeli prah.
4.
KLINIČKI PODACI
4.1
TERAPIJSKE INDIKACIJE
Opfolda (miglustat) je stabilizator enzima cipaglukozidaze alfa kod
dugoročne enzimske nadomjesne
terapije u odraslih s Pompeovom bolesti kasnog nastupa (engl.
_late-onset Pompe disease_
) (bolesti
nedostatka kisele α‐glukozidaze [engl.
_acid α-glucosidase, _
GAA]).
4.2
DOZIRANJE I NAČIN PRIMJENE
Liječenje treba nadzirati liječnik s iskustvom u liječenju
bolesnika s Pompeovom bolešću ili drugim
nasljednim metaboličkim ili neuromuskularnim bolestima.
Miglustat tvrde kapsule od 65 mg moraju se primjenjivati u kombinaciji
s cipaglukozidazom alfa.
Potrebno je pročitati sažetak opisa svojstava lijeka za
cipaglukozidazu alfa prije uzimanja miglustata.
Doziranje
Preporučena doza uzima se peroralno svaki drugi tjedan u odraslih
osoba u dobi od 18 ili više godina i
temelji se na tjelesnoj težini:
•
za bolesnike tjelesne težine ≥ 50 kg, preporučena doza je 260 mg
(4 kapsule od 65 mg).
•
za bolesnike tjelesne težine ≥ 40 kg do < 50 kg, preporučena doza
je 195 mg (3 kapsule od 65
mg).
Miglustat tvrde kapsule od 65 mg treba uzeti otprilike 1 sat, ali ne
više od 3 sata prije početka infuzije
cipaglukozidaze alfa.
3
SLIKA 1. VREMENSKI SLIJED DOZIRANJA
* Miglustat tvrde kapsule od 65 mg treba uzeti otprilike 1 sat, ali ne
više od 3 sata prije početka infuzije cipaglukozidaze alfa.
Odgovor bolesnika na liječenje potrebno je rutinski procijeniti na
temelju opsežne procjene svih
kliničkih manifestacija bolesti. U slučaju nedovoljnog odgovora ili
nepodnošljivih sigurnosnih rizika,
treba razmotrit