Land: Den europeiske union
Språk: kroatisk
Kilde: EMA (European Medicines Agency)
miglustat
Amicus Therapeutics Europe Limited
A16AX06
miglustat
Ostali prehrambeni proizvodi i proizvodi metabolizma
Vrsta II za skladištenje glikogena
Opfolda (miglustat) is an enzyme stabiliser of cipaglucosidase alfa long-term enzyme replacement therapy in adults with late-onset Pompe disease (acid α- glucosidase [GAA] deficiency).
Revision: 1
odobren
2023-06-26
17 B. UPUTA O LIJEKU 18 UPUTA O LIJEKU: INFORMACIJE ZA BOLESNIKA OPFOLDA 65 MG TVRDE KAPSULE miglustat PAŽLJIVO PROČITAJTE CIJELU UPUTU PRIJE NEGO POČNETE UZIMATI OVAJ LIJEK JER SADRŽI VAMA VAŽNE PODATKE. • Sačuvajte ovu uputu. Možda ćete je trebati ponovno pročitati. • Ako imate dodatnih pitanja, obratite se liječniku, ljekarniku ili medicinskoj sestri. • Ovaj je lijek propisan samo Vama. Nemojte ga davati drugima. Može im naškoditi, čak i ako su njihovi znakovi bolesti jednaki Vašima. • Ako primijetite bilo koju nuspojavu, potrebno je obavijestiti liječnika, ljekarnika ili medicinsku sestru. To uključuje i svaku moguću nuspojavu koja nije navedena u ovoj uputi. Pogledajte dio 4. ŠTO SE NALAZI U OVOJ UPUTI 1. Što je Opfolda i za što se koristi 2. Što morate znati prije nego počnete uzimati lijek Opfolda 3. Kako uzimati lijek Opfolda 4. Moguće nuspojave 5. Kako čuvati lijek Opfolda 6. Sadržaj pakiranja i druge informacije 1. ŠTO JE OPFOLDA I ZA ŠTO SE KORISTI ŠTO JE OPFOLDA Opfolda je lijek koji se primjenjuje u liječenju odraslih s Pompeovom bolesti kasnog nastupa. Ovaj lijek sadrži djelatnu tvar „miglustat“. ZA ŠTO SE KORISTI Opfolda se uvijek koristi s drugim lijekom pod nazivom „cipaglukozidaza alfa”, vrstom enzimske nadomjesne terapije (ERT). Stoga je vrlo važno da pročitate i uputu o lijeku za cipaglukozidazu alfa. Obratite se svom liječniku ili ljekarniku ako imate bilo kakvih pitanja o Vašim lijekovima. KAKO OPFOLDA DJELUJE Osobe koje boluju od Pompeove bolesti imaju niske razine enzima kisele alfa glukozidaze (GAA). Ovaj enzim pomaže u kontroli razine glikogena (vrsta ugljikohidrata) u tijelu. Kod Pompeove bolesti, visoke razine glikogena se nakupljaju u mišićima tijela. To sprječava pravilan rad mišića, poput mišića koji vam pomažu pri hodanju, mišića ispod pluća koji vam pomažu pri disanju i srčanog mišića. Opfolda se veže na cipaglukozidazu alfa tijekom liječenja. To čini oblik cipaglukozidaze alfa stabilnijim pa je mišićne stanic Les hele dokumentet
1 PRILOG I. SAŽETAK OPISA SVOJSTAVA LIJEKA 2 1. NAZIV LIJEKA Opfolda 65 mg tvrde kapsule 2. KVALITATIVNI I KVANTITATIVNI SASTAV Jedna tvrda kapsula sadrži 65 mg miglustata. Za cjeloviti popis pomoćnih tvari vidjeti dio 6.1. 3. FARMACEUTSKI OBLIK Tvrda kapsula Tvrde kapsule veličine 2 (6,35 x 18,0 mm) sa sivom neprozirnom kapicom i bijelim neprozirnim tijelom na kojem je oznaka „AT2221“ u crnoj boji. Tvrde kapsule sadrže bijeli do gotovo bijeli prah. 4. KLINIČKI PODACI 4.1 TERAPIJSKE INDIKACIJE Opfolda (miglustat) je stabilizator enzima cipaglukozidaze alfa kod dugoročne enzimske nadomjesne terapije u odraslih s Pompeovom bolesti kasnog nastupa (engl. _late-onset Pompe disease_ ) (bolesti nedostatka kisele α‐glukozidaze [engl. _acid α-glucosidase, _ GAA]). 4.2 DOZIRANJE I NAČIN PRIMJENE Liječenje treba nadzirati liječnik s iskustvom u liječenju bolesnika s Pompeovom bolešću ili drugim nasljednim metaboličkim ili neuromuskularnim bolestima. Miglustat tvrde kapsule od 65 mg moraju se primjenjivati u kombinaciji s cipaglukozidazom alfa. Potrebno je pročitati sažetak opisa svojstava lijeka za cipaglukozidazu alfa prije uzimanja miglustata. Doziranje Preporučena doza uzima se peroralno svaki drugi tjedan u odraslih osoba u dobi od 18 ili više godina i temelji se na tjelesnoj težini: • za bolesnike tjelesne težine ≥ 50 kg, preporučena doza je 260 mg (4 kapsule od 65 mg). • za bolesnike tjelesne težine ≥ 40 kg do < 50 kg, preporučena doza je 195 mg (3 kapsule od 65 mg). Miglustat tvrde kapsule od 65 mg treba uzeti otprilike 1 sat, ali ne više od 3 sata prije početka infuzije cipaglukozidaze alfa. 3 SLIKA 1. VREMENSKI SLIJED DOZIRANJA * Miglustat tvrde kapsule od 65 mg treba uzeti otprilike 1 sat, ali ne više od 3 sata prije početka infuzije cipaglukozidaze alfa. Odgovor bolesnika na liječenje potrebno je rutinski procijeniti na temelju opsežne procjene svih kliničkih manifestacija bolesti. U slučaju nedovoljnog odgovora ili nepodnošljivih sigurnosnih rizika, treba razmotrit Les hele dokumentet