Nulibry

Nchi: Umoja wa Ulaya

Lugha: Kinorwe

Chanzo: EMA (European Medicines Agency)

Viambatanisho vya kazi:

fosdenopterin hydrobromide dihydrate

Inapatikana kutoka:

TMC Pharma (EU) Limited

ATC kanuni:

A16AX19

INN (Jina la Kimataifa):

fosdenopterin

Kundi la matibabu:

Andre alimentary tract and metabolism products,

Eneo la matibabu:

Metal Metabolism, Inborn Errors

Matibabu dalili:

NULIBRY is indicated for the treatment of patients with molybdenum cofactor deficiency (MoCD) Type A.

Bidhaa muhtasari:

Revision: 2

Idhini hali ya:

autorisert

Idhini ya tarehe:

2022-09-15

Taarifa za kipeperushi

19
B. PAKNINGSVEDLEGG
20
PAKNINGSVEDLEGG: INFORMASJON TIL BRUKEREN
NULIBRY 9,5 MG PULVER TIL INJEKSJONSVÆSKE, OPPLØSNING.
fosdenopterin
Dette legemidlet er underlagt særlig overvåking for å oppdage ny
sikkerhetsinformasjon så raskt
som mulig. Du kan bidra ved å melde enhver bivirkning. Se avsnitt 4
for informasjon om hvordan du
melder bivirkninger.
LES NØYE GJENNOM DETTE PAKNINGSVEDLEGGET FØR DU BEGYNNER Å BRUKE
DETTE LEGEMIDLET. DET
INNEHOLDER INFORMASJON SOM ER VIKTIG FOR DEG ELLER BARNET DITT.
-
Ta vare på dette pakningsvedlegget. Du kan få behov for å lese det
igjen.
-
Spør lege eller sykepleier hvis du har flere spørsmål eller trenger
mer informasjon.
-
Kontakt lege eller sykepleier dersom du eller ditt barn opplever
bivirkninger, inkludert mulige
bivirkninger som ikke er nevnt i dette pakningsvedlegget. Se avsnitt
4.
I DETTE PAKNINGSVEDLEGGET FINNER DU INFORMASJON OM
1.
Hva NULIBRY er og hva det brukes mot
2.
Hva du må vite før du bruker NULIBRY
3.
Hvordan du bruker NULIBRY
4.
Mulige bivirkninger
5.
Hvordan du oppbevarer NULIBRY
6.
Innholdet i pakningen og ytterligere informasjon
1.
HVA NULIBRY ER OG HVA DET BRUKES MOT
HVA NULIBRY ER:
NULIBRY inneholder virkestoffet fosdenopterin.
NULIBRY gis til personer med den genetiske sykdommen
molybdenkofaktormangel (MoCD) type A
_._
NULIBRY gis til personer når leger mistenker at de kan ha MoCD type
A. Legemidlet må tas resten
av livet dersom MoCD type A er bekreftet ved genetisk testing.
HVA MOLYBDENKOFAKTORMANGEL (MOCD) TYPE A ER:
MoCD type A er en sjelden medfødt feil i de naturlige kjemiske
prosessene som trengs for at kroppen
din skal virke (metabolisme). Tegn på denne genetiske sykdommen
oppstår vanligvis kort tid etter
fødselen og inkluderer vanskeligheter med å spise og anfall. Andre
tegn er redusert bevissthet eller
reaksjon på omgivelsene, en økning i treghetsreaksjoner på en
plutselig hendelse og svake eller stive
muskler.
MoCD type A skyldes en feil i genet som kalles MOCS1. Dette stopper
kroppen fra å lage et essensielt
stoff

Tabia za bidhaa

1
VEDLEGG I
PREPARATOMTALE
2
Dette legemidlet er underlagt særlig overvåking for å oppdage ny
sikkerhetsinformasjon så raskt
som mulig. Helsepersonell oppfordres til å melde enhver mistenkt
bivirkning. Se pkt. 4.8 for
informasjon om bivirkningsrapportering.
1.
LEGEMIDLETS NAVN
NULIBRY 9,5 mg pulver til injeksjonsvæske, oppløsning.
2.
KVALITATIV OG KVANTITATIV SAMMENSETNING
Hvert hetteglass inneholder 12,5 mg fosdenopterinhydrobromiddihydrat
tilsvarende 9,5 mg
fosdenopterin.
Etter rekonstituering med 5 ml sterilt vann til injeksjonsvæsker,
inneholder hver ml oppløsning 1,9 mg
fosdenopterin (1,9 mg/ml).
For fullstendig liste over hjelpestoffer, se pkt. 6.1.
3.
LEGEMIDDELFORM
Pulver til injeksjonsvæske, oppløsning (pulver for injeksjon).
Hvitt til svakt gult pulver.
Den rekonstituerte oppløsningen har en pH i området 5–7, en
viskositet på 1,0 cSt og en osmolaritet
innenfor området 260–320 mOsmol/kg
4.
KLINISKE OPPLYSNINGER
4.1
INDIKASJONER
NULIBRY er indisert for behandling av pasienter med molybden
kofaktormangel (MoCD) type A.
_ _
4.2
DOSERING OG ADMINISTRASJONSMÅTE
NULIBRY skal kun administreres hvis pasienten har en bekreftet
genetisk diagnose eller presumptiv
diagnose av MoCD type A.
Pasienter med en presumptiv diagnose av MoCD type A må ha en genetisk
test for å bekrefte
diagnosen av MoCD type A. NULIBRY må avbrytes hvis diagnosen MoCD
type A ikke bekreftes ved
genetisk testing.
Behandling med NULIBRY skal igangsettes og overvåkes på sykehus av
helsepersonell som har
erfaring med behandling av medfødt metabolismefeil. NULIBRY er en
kronisk
substraterstatningsterapi beregnet for langtidsbruk.
Dosering
_Pediatrisk populasjon under 1 år (etter gestasjonsalder) _
Hos pasienter under ett år titreres den anbefalte dosen av NULIBRY
basert på gestasjonsalder.
3
For pasienter under 1 år som er prematur nyfødt (gestasjonsalder <
37 uker), er den anbefalte
startdosen av NULIBRY 0,40 mg/kg/dag administrert intravenøst én
gang daglig. Dosen skal titreres
til måldosen på 0,90 mg/kg/dag ove