Negara: Uni Eropa
Bahasa: Norwegia
Sumber: EMA (European Medicines Agency)
fosdenopterin hydrobromide dihydrate
TMC Pharma (EU) Limited
A16AX19
fosdenopterin
Andre alimentary tract and metabolism products,
Metal Metabolism, Inborn Errors
NULIBRY is indicated for the treatment of patients with molybdenum cofactor deficiency (MoCD) Type A.
Revision: 2
autorisert
2022-09-15
19 B. PAKNINGSVEDLEGG 20 PAKNINGSVEDLEGG: INFORMASJON TIL BRUKEREN NULIBRY 9,5 MG PULVER TIL INJEKSJONSVÆSKE, OPPLØSNING. fosdenopterin Dette legemidlet er underlagt særlig overvåking for å oppdage ny sikkerhetsinformasjon så raskt som mulig. Du kan bidra ved å melde enhver bivirkning. Se avsnitt 4 for informasjon om hvordan du melder bivirkninger. LES NØYE GJENNOM DETTE PAKNINGSVEDLEGGET FØR DU BEGYNNER Å BRUKE DETTE LEGEMIDLET. DET INNEHOLDER INFORMASJON SOM ER VIKTIG FOR DEG ELLER BARNET DITT. - Ta vare på dette pakningsvedlegget. Du kan få behov for å lese det igjen. - Spør lege eller sykepleier hvis du har flere spørsmål eller trenger mer informasjon. - Kontakt lege eller sykepleier dersom du eller ditt barn opplever bivirkninger, inkludert mulige bivirkninger som ikke er nevnt i dette pakningsvedlegget. Se avsnitt 4. I DETTE PAKNINGSVEDLEGGET FINNER DU INFORMASJON OM 1. Hva NULIBRY er og hva det brukes mot 2. Hva du må vite før du bruker NULIBRY 3. Hvordan du bruker NULIBRY 4. Mulige bivirkninger 5. Hvordan du oppbevarer NULIBRY 6. Innholdet i pakningen og ytterligere informasjon 1. HVA NULIBRY ER OG HVA DET BRUKES MOT HVA NULIBRY ER: NULIBRY inneholder virkestoffet fosdenopterin. NULIBRY gis til personer med den genetiske sykdommen molybdenkofaktormangel (MoCD) type A _._ NULIBRY gis til personer når leger mistenker at de kan ha MoCD type A. Legemidlet må tas resten av livet dersom MoCD type A er bekreftet ved genetisk testing. HVA MOLYBDENKOFAKTORMANGEL (MOCD) TYPE A ER: MoCD type A er en sjelden medfødt feil i de naturlige kjemiske prosessene som trengs for at kroppen din skal virke (metabolisme). Tegn på denne genetiske sykdommen oppstår vanligvis kort tid etter fødselen og inkluderer vanskeligheter med å spise og anfall. Andre tegn er redusert bevissthet eller reaksjon på omgivelsene, en økning i treghetsreaksjoner på en plutselig hendelse og svake eller stive muskler. MoCD type A skyldes en feil i genet som kalles MOCS1. Dette stopper kroppen fra å lage et essensielt stoff Baca dokumen lengkapnya
1 VEDLEGG I PREPARATOMTALE 2 Dette legemidlet er underlagt særlig overvåking for å oppdage ny sikkerhetsinformasjon så raskt som mulig. Helsepersonell oppfordres til å melde enhver mistenkt bivirkning. Se pkt. 4.8 for informasjon om bivirkningsrapportering. 1. LEGEMIDLETS NAVN NULIBRY 9,5 mg pulver til injeksjonsvæske, oppløsning. 2. KVALITATIV OG KVANTITATIV SAMMENSETNING Hvert hetteglass inneholder 12,5 mg fosdenopterinhydrobromiddihydrat tilsvarende 9,5 mg fosdenopterin. Etter rekonstituering med 5 ml sterilt vann til injeksjonsvæsker, inneholder hver ml oppløsning 1,9 mg fosdenopterin (1,9 mg/ml). For fullstendig liste over hjelpestoffer, se pkt. 6.1. 3. LEGEMIDDELFORM Pulver til injeksjonsvæske, oppløsning (pulver for injeksjon). Hvitt til svakt gult pulver. Den rekonstituerte oppløsningen har en pH i området 5–7, en viskositet på 1,0 cSt og en osmolaritet innenfor området 260–320 mOsmol/kg 4. KLINISKE OPPLYSNINGER 4.1 INDIKASJONER NULIBRY er indisert for behandling av pasienter med molybden kofaktormangel (MoCD) type A. _ _ 4.2 DOSERING OG ADMINISTRASJONSMÅTE NULIBRY skal kun administreres hvis pasienten har en bekreftet genetisk diagnose eller presumptiv diagnose av MoCD type A. Pasienter med en presumptiv diagnose av MoCD type A må ha en genetisk test for å bekrefte diagnosen av MoCD type A. NULIBRY må avbrytes hvis diagnosen MoCD type A ikke bekreftes ved genetisk testing. Behandling med NULIBRY skal igangsettes og overvåkes på sykehus av helsepersonell som har erfaring med behandling av medfødt metabolismefeil. NULIBRY er en kronisk substraterstatningsterapi beregnet for langtidsbruk. Dosering _Pediatrisk populasjon under 1 år (etter gestasjonsalder) _ Hos pasienter under ett år titreres den anbefalte dosen av NULIBRY basert på gestasjonsalder. 3 For pasienter under 1 år som er prematur nyfødt (gestasjonsalder < 37 uker), er den anbefalte startdosen av NULIBRY 0,40 mg/kg/dag administrert intravenøst én gang daglig. Dosen skal titreres til måldosen på 0,90 mg/kg/dag ove Baca dokumen lengkapnya