Hemgenix

Nchi: Umoja wa Ulaya

Lugha: Kimalta

Chanzo: EMA (European Medicines Agency)

Viambatanisho vya kazi:

Etranacogene dezaparvovec

Inapatikana kutoka:

CSL Behring GmbH

ATC kanuni:

B06

INN (Jina la Kimataifa):

etranacogene dezaparvovec

Kundi la matibabu:

Other hematological agents

Eneo la matibabu:

Hemofilja B

Matibabu dalili:

Treatment of severe and moderately severe Haemophilia B (congenital Factor IX deficiency) in adult patients without a history of Factor IX inhibitors.

Bidhaa muhtasari:

Revision: 2

Idhini hali ya:

Awtorizzat

Idhini ya tarehe:

2023-02-20

Taarifa za kipeperushi

34
B. FULJETT TA’ TAGĦRIF
35
FULJETT TA’ TAGĦRIF: INFORMAZZJONI GĦALL-UTENT
HEMGENIX 1 X 10
13
KOPJA TAL-ĠENOMA/ML KONĊENTRAT GĦAL SOLUZZJONI GĦALL-INFUŻJONI
etranacogene dezaparvovec
Dan il-prodott mediċinali huwa suġġett għal monitoraġġ
addizzjonali. Dan ser jippermetti
identifikazzjoni ta’ malajr ta’ informazzjoni ġdida dwar
is-sigurtà. Inti tista’ tgħin billi tirrapporta
kwalunkwe effett sekondarju li jista’ jkollok. Ara t-tmiem ta’
sezzjoni 4 biex tara kif għandek
tirrapporta effetti sekondarji.
AQRA SEW DAN IL-FULJETT KOLLU QABEL TIBDA TUŻA DIN IL-MEDIĊINA
PERESS LI FIH INFORMAZZJONI
IMPORTANTI GĦALIK.
-
Żomm dan il-fuljett. Jista’ jkollok bżonn terġa’ taqrah.
-
Jekk ikollok aktar mistoqsijiet, staqsi lit-tabib jew lill-infermier
tiegħek.
-
Jekk ikollok xi effett sekondarju kellem lit-tabib jew lill-infermier
tiegħek.. Dan jinkludi xi
effett sekondarju possibbli li mhuwiex elenkat f’dan il-fuljett. Ara
sezzjoni 4.
-
It-tabib tiegħek jagħtik Kard tal-Pazjent. Aqraha sew u segwi
l-istruzzjonijiet li jidhru fuqha.
F’DAN IL-FULJETT
1.
X’inhu Hemgenix u għalxiex jintuża
2.
X’għandek tkun taf qabel ma tingħata Hemgenix
3.
Kif għandu jingħata Hemgenix
4.
Effetti sekondarji possibbli
5.
Kif taħżen Hemgenix
6.
Kontenut tal-pakkett u informazzjoni oħra
1.
X’inhu Hemgenix u għalxiex jintuża
X’INHU HEMGENIX U GĦALXIEX JINTUŻA
Hemgenix huwa prodott ta’ terapija tal-ġeni li fih is-sustanza
attiva etranacogene dezaparvovec.
Prodott ta’ terapija tal-ġeni jaħdem billi jipprovdi ġene
lill-ġisem biex jikkoreġi difett ġenetiku.
Hemgenix jintuża għat-trattament ta’ Emofilja B severa u
moderatament severa (nuqqas konġenitali
tal-Fattur IX) f’adulti li m’għandhomx inibituri attwali jew
passati (antikorpi newtralizzanti) kontra
l-proteina tal-Fattur IX.
Nies bl-Emofilja B jitwieldu b’forma mibdula ta’ ġene meħtieġa
biex tagħmel il-Fattur IX, proteina
essenzjali meħtieġa biex id-demm jagħqad u biex jitwaqqaf kwalunkwe
ħruġ ta’

Tabia za bidhaa

1
ANNESS I
SOMMARJU TAL-KARATTERISTIĊI TAL-PRODOTT
2
Dan il-prodott mediċinali huwa suġġett għal monitoraġġ
addizzjonali. Dan ser jippermetti
identifikazzjoni ta’ malajr ta’ informazzjoni ġdida dwar
is-sigurtà. Il-professjonisti tal-kura tas-saħħa
huma mitluba jirrappurtaw kwalunkwe reazzjoni avversa suspettata. Ara
sezzjoni 4.8 dwar kif
għandhom jiġu rappurtati reazzjonijiet avversi.
1.
ISEM IL-PRODOTT MEDIĊINALI
Hemgenix 1 x 10
13
kopji tal-ġenoma/mL konċentrat għal soluzzjoni għall-infużjoni
2.
GĦAMLA KWALITATTIVA U KWANTITATTIVA
2.1
DESKRIZZJONI ĠENERALI
Etranacogene dezaparvovec huwa prodott mediċinali ta’ terapija
tal-ġeni li jesprimi l-Fattur IX tal-
koagulazzjoni tal-bniedem. Huwa vettur ibbażat fuq serotip 5 ta’
virus assoċjat mal-adenovirus
rikombinanti li ma jirreplikax (AAV5) u li fih cDNA ottimizzata
bil-kodon tal-ġene tal-varjant R338L
tal-Fattur IX tal-koagulazzjoni umana (FIX-Padua) taħt il-kontroll
ta’ promotur speċifiku għall-fwied
(LP1). Etranacogene dezaparvovec huwa magħmul f’ċelluli
tal-insetti bl-użu tat-teknoloġija ta’ DNA
rikombinanti.
2.2
GĦAMLA KWALITATTIVA U KWANTITATTIVA
Kull mL ta’ etranacogene dezaparvovec fih 1 x 10
13
kopji tal-ġenoma (gc).
Kull kunjett fih volum estrattabbli ta’ 10 mL ta’ konċentrat
għal soluzzjoni għall-infużjoni, li fih total
ta’ 1 x 10
14
kopji tal-ġenoma.
In-numru totali ta’ kunjetti f’kull pakkett jikkorrispondi
għad-dożaġġ meħtieġ għall-pazjent
individwali, skont il-piż tal-ġisem tal-pazjent (ara sezzjonijiet
4.2 u 6.5).
Eċċipjent b’effett magħruf
Dan il-prodott mediċinali fih 35.2 mg sodium f’kull kunjett (3.52
mg/mL).
Għal-lista sħiħa ta’ eċċipjenti, ara sezzjoni 6.1.
3.
GĦAMLA FARMAĊEWTIKA
Konċentrat għal soluzzjoni għall-infużjoni (konċentrat sterili)
Soluzzjoni ċara u bla kulur.
4.
TAGĦRIF KLINIKU
4.1
INDIKAZZJONIJIET TERAPEWTIĊI
Hemgenix huwa indikat għat-trattament ta’ Emofilja B severa u
moderatament severa (nuqqas
konġenitali tal-Fattur IX) f’p