Land: Europese Unie
Taal: Maltees
Bron: EMA (European Medicines Agency)
Etranacogene dezaparvovec
CSL Behring GmbH
B06
etranacogene dezaparvovec
Other hematological agents
Hemofilja B
Treatment of severe and moderately severe Haemophilia B (congenital Factor IX deficiency) in adult patients without a history of Factor IX inhibitors.
Revision: 2
Awtorizzat
2023-02-20
34 B. FULJETT TA’ TAGĦRIF 35 FULJETT TA’ TAGĦRIF: INFORMAZZJONI GĦALL-UTENT HEMGENIX 1 X 10 13 KOPJA TAL-ĠENOMA/ML KONĊENTRAT GĦAL SOLUZZJONI GĦALL-INFUŻJONI etranacogene dezaparvovec Dan il-prodott mediċinali huwa suġġett għal monitoraġġ addizzjonali. Dan ser jippermetti identifikazzjoni ta’ malajr ta’ informazzjoni ġdida dwar is-sigurtà. Inti tista’ tgħin billi tirrapporta kwalunkwe effett sekondarju li jista’ jkollok. Ara t-tmiem ta’ sezzjoni 4 biex tara kif għandek tirrapporta effetti sekondarji. AQRA SEW DAN IL-FULJETT KOLLU QABEL TIBDA TUŻA DIN IL-MEDIĊINA PERESS LI FIH INFORMAZZJONI IMPORTANTI GĦALIK. - Żomm dan il-fuljett. Jista’ jkollok bżonn terġa’ taqrah. - Jekk ikollok aktar mistoqsijiet, staqsi lit-tabib jew lill-infermier tiegħek. - Jekk ikollok xi effett sekondarju kellem lit-tabib jew lill-infermier tiegħek.. Dan jinkludi xi effett sekondarju possibbli li mhuwiex elenkat f’dan il-fuljett. Ara sezzjoni 4. - It-tabib tiegħek jagħtik Kard tal-Pazjent. Aqraha sew u segwi l-istruzzjonijiet li jidhru fuqha. F’DAN IL-FULJETT 1. X’inhu Hemgenix u għalxiex jintuża 2. X’għandek tkun taf qabel ma tingħata Hemgenix 3. Kif għandu jingħata Hemgenix 4. Effetti sekondarji possibbli 5. Kif taħżen Hemgenix 6. Kontenut tal-pakkett u informazzjoni oħra 1. X’inhu Hemgenix u għalxiex jintuża X’INHU HEMGENIX U GĦALXIEX JINTUŻA Hemgenix huwa prodott ta’ terapija tal-ġeni li fih is-sustanza attiva etranacogene dezaparvovec. Prodott ta’ terapija tal-ġeni jaħdem billi jipprovdi ġene lill-ġisem biex jikkoreġi difett ġenetiku. Hemgenix jintuża għat-trattament ta’ Emofilja B severa u moderatament severa (nuqqas konġenitali tal-Fattur IX) f’adulti li m’għandhomx inibituri attwali jew passati (antikorpi newtralizzanti) kontra l-proteina tal-Fattur IX. Nies bl-Emofilja B jitwieldu b’forma mibdula ta’ ġene meħtieġa biex tagħmel il-Fattur IX, proteina essenzjali meħtieġa biex id-demm jagħqad u biex jitwaqqaf kwalunkwe ħruġ ta’ Lees het volledige document
1 ANNESS I SOMMARJU TAL-KARATTERISTIĊI TAL-PRODOTT 2 Dan il-prodott mediċinali huwa suġġett għal monitoraġġ addizzjonali. Dan ser jippermetti identifikazzjoni ta’ malajr ta’ informazzjoni ġdida dwar is-sigurtà. Il-professjonisti tal-kura tas-saħħa huma mitluba jirrappurtaw kwalunkwe reazzjoni avversa suspettata. Ara sezzjoni 4.8 dwar kif għandhom jiġu rappurtati reazzjonijiet avversi. 1. ISEM IL-PRODOTT MEDIĊINALI Hemgenix 1 x 10 13 kopji tal-ġenoma/mL konċentrat għal soluzzjoni għall-infużjoni 2. GĦAMLA KWALITATTIVA U KWANTITATTIVA 2.1 DESKRIZZJONI ĠENERALI Etranacogene dezaparvovec huwa prodott mediċinali ta’ terapija tal-ġeni li jesprimi l-Fattur IX tal- koagulazzjoni tal-bniedem. Huwa vettur ibbażat fuq serotip 5 ta’ virus assoċjat mal-adenovirus rikombinanti li ma jirreplikax (AAV5) u li fih cDNA ottimizzata bil-kodon tal-ġene tal-varjant R338L tal-Fattur IX tal-koagulazzjoni umana (FIX-Padua) taħt il-kontroll ta’ promotur speċifiku għall-fwied (LP1). Etranacogene dezaparvovec huwa magħmul f’ċelluli tal-insetti bl-użu tat-teknoloġija ta’ DNA rikombinanti. 2.2 GĦAMLA KWALITATTIVA U KWANTITATTIVA Kull mL ta’ etranacogene dezaparvovec fih 1 x 10 13 kopji tal-ġenoma (gc). Kull kunjett fih volum estrattabbli ta’ 10 mL ta’ konċentrat għal soluzzjoni għall-infużjoni, li fih total ta’ 1 x 10 14 kopji tal-ġenoma. In-numru totali ta’ kunjetti f’kull pakkett jikkorrispondi għad-dożaġġ meħtieġ għall-pazjent individwali, skont il-piż tal-ġisem tal-pazjent (ara sezzjonijiet 4.2 u 6.5). Eċċipjent b’effett magħruf Dan il-prodott mediċinali fih 35.2 mg sodium f’kull kunjett (3.52 mg/mL). Għal-lista sħiħa ta’ eċċipjenti, ara sezzjoni 6.1. 3. GĦAMLA FARMAĊEWTIKA Konċentrat għal soluzzjoni għall-infużjoni (konċentrat sterili) Soluzzjoni ċara u bla kulur. 4. TAGĦRIF KLINIKU 4.1 INDIKAZZJONIJIET TERAPEWTIĊI Hemgenix huwa indikat għat-trattament ta’ Emofilja B severa u moderatament severa (nuqqas konġenitali tal-Fattur IX) f’p Lees het volledige document