Hemgenix

Nchi: Umoja wa Ulaya

Lugha: Kicheki

Chanzo: EMA (European Medicines Agency)

Viambatanisho vya kazi:

Etranacogene dezaparvovec

Inapatikana kutoka:

CSL Behring GmbH

ATC kanuni:

B06

INN (Jina la Kimataifa):

etranacogene dezaparvovec

Kundi la matibabu:

Other hematological agents

Eneo la matibabu:

Hemofilie B

Matibabu dalili:

Treatment of severe and moderately severe Haemophilia B (congenital Factor IX deficiency) in adult patients without a history of Factor IX inhibitors.

Bidhaa muhtasari:

Revision: 2

Idhini hali ya:

Autorizovaný

Idhini ya tarehe:

2023-02-20

Taarifa za kipeperushi

34
B. PŘÍBALOVÁ INFORMACE
35
PŘÍBALOVÁ INFORMACE: INFORMACE PRO UŽIVATELE
HEMGENIX 1 × 10
13
KOPIÍ GENOMU/ML KONCENTRÁT PRO INFUZNÍ ROZTOK
etranakogen dezaparvovek
Tento přípravek podléhá dalšímu sledování. To umožní rychlé
získání nových informací o
bezpečnosti. Můžete přispět tím, že nahlásíte jakékoli
nežádoucí účinky, které se u Vás vyskytnou. Jak
hlásit nežádoucí účinky je popsáno v závěru bodu 4.
PŘEČTĚTE SI POZORNĚ TUTO PŘÍBALOVOU INFORMACI DŘÍVE, NEŽ
ZAČNETE TENTO PŘÍPRAVEK POUŽÍVAT,
PROTOŽE OBSAHUJE PRO VÁS DŮLEŽITÉ ÚDAJE.
-
Ponechte si příbalovou informaci pro případ, že si ji budete
potřebovat přečíst znovu.
-
Máte-li jakékoli další otázky, zeptejte se svého lékaře nebo
zdravotní sestry.
-
Pokud se u Vás vyskytne kterýkoli z nežádoucích účinků,
sdělte to svému lékaři nebo zdravotní
sestře. Stejně postupujte v případě jakýchkoli nežádoucích
účinků, které nejsou uvedeny v této
příbalové informaci. Viz bod 4.
-
Lékař Vám dá kartu pacienta. Pečlivě si ji přečtěte a
postupujte podle pokynů, které jsou v ní
uvedeny.
CO NALEZNETE V TÉTO PŘÍBALOVÉ INFORMACI
1.
Co je přípravek Hemgenix a k čemu se používá
2.
Čemu musíte věnovat pozornost, než Vám bude přípravek Hemgenix
podán
3.
Jak se přípravek Hemgenix podává
4.
Možné nežádoucí účinky
5.
Jak přípravek Hemgenix uchovávat
6.
Obsah balení a další informace
1.
CO JE PŘÍPRAVEK HEMGENIX A K ČEMU SE POUŽÍVÁ
K ČEMU SE PŘÍPRAVEK HEMGENIX POUŽÍVÁ
Přípravek Hemgenix je přípravek genové terapie obsahující
léčivou látku etranakogen dezaparvovek.
Přípravek genové terapie působí tak, že do lidského těla dodá
gen, aby opravil genetickou chybu.
Přípravek Hemgenix se používá k léčbě těžké a středně
těžké hemofilie B (vrozený nedostatek
faktoru IX) u dospělých, kteří v současnosti nemají a ani v
minulosti neměli inhibitory (neutralizační
protilátky) proti

Tabia za bidhaa

1
PŘÍLOHA I
SOUHRN ÚDAJŮ O PŘÍPRAVKU
2
Tento léčivý přípravek podléhá dalšímu sledování. To
umožní rychlé získání nových informací o
bezpečnosti. Žádáme zdravotnické pracovníky, aby hlásili
jakákoli podezření na nežádoucí účinky.
Podrobnosti o hlášení nežádoucích účinků viz bod 4.8.
1.
NÁZEV PŘÍPRAVKU
Hemgenix 1 × 10
13
kopií genomu/ml koncentrát pro infuzní roztok
2.
KVALITATIVNÍ A KVANTITATIVNÍ SLOŽENÍ
2.1
OBECNÝ POPIS
Etranakogen dezaparvovek je léčivý přípravek genové terapie,
který exprimuje lidský koagulační faktor
IX. Je to nereplikující se, rekombinantní vektor založený na
adeno-asociovaném viru sérotypu 5 (AAV5)
obsahující
kodonově optimalizovanou cDNA genu pro lidský koagulační faktor IX
varianty R338L
(FIX-Padua) pod kontrolou specifického jaterního promotoru (LP1).
Etranakogen dezaparvovek je vyráběn v hmyzích buňkách pomocí
rekombinantní technologie DNA.
2.2
KVALITATIVNÍ A KVANTITATIVNÍ SLOŽENÍ
Jeden ml etranakogenu dezaparvoveku obsahuje 1 × 10
13
kopií genomu (gc).
Jedna injekční lahvička obsahuje 10 ml extrahovatelného objemu
koncentrátu pro injekční roztok
obsahující celkově 1 × 10
14
kopií genomu.
Celkový počet injekčních lahviček v jednom balení odpovídá
požadované dávce pro jednoho pacienta,
v závislosti na tělesné hmotnosti pacienta (viz body 4.2 a 6.5).
Pomocné látky se známým účinkem
Tento léčivý přípravek obsahuje 35,2 mg sodíku v jedné
injekční lahvičce (3,52 mg/ml).
Úplný seznam pomocných látek viz bod 6.1.
3.
LÉKOVÁ FORMA
Koncentrát pro infuzní roztok (sterilní koncentrát)
Čirý, bezbarvý roztok.
4.
KLINICKÉ ÚDAJE
4.1
TERAPEUTICKÉ INDIKACE
Přípravek Hemgenix je indikován k léčbě těžké až středně
těžké hemofilie B (kongenitální deficit
faktoru IX) u dospělých pacientů bez inhibitorů faktoru IX v
anamnéze.
3
4.2
DÁVKOVÁNÍ A ZPŮSOB PODÁNÍ
Léčba má být zahájena pod dohledem lékaře se zkušenostmi s
lé�