País: Unió Europea
Idioma: txec
Font: EMA (European Medicines Agency)
Etranacogene dezaparvovec
CSL Behring GmbH
B06
etranacogene dezaparvovec
Other hematological agents
Hemofilie B
Treatment of severe and moderately severe Haemophilia B (congenital Factor IX deficiency) in adult patients without a history of Factor IX inhibitors.
Revision: 2
Autorizovaný
2023-02-20
34 B. PŘÍBALOVÁ INFORMACE 35 PŘÍBALOVÁ INFORMACE: INFORMACE PRO UŽIVATELE HEMGENIX 1 × 10 13 KOPIÍ GENOMU/ML KONCENTRÁT PRO INFUZNÍ ROZTOK etranakogen dezaparvovek Tento přípravek podléhá dalšímu sledování. To umožní rychlé získání nových informací o bezpečnosti. Můžete přispět tím, že nahlásíte jakékoli nežádoucí účinky, které se u Vás vyskytnou. Jak hlásit nežádoucí účinky je popsáno v závěru bodu 4. PŘEČTĚTE SI POZORNĚ TUTO PŘÍBALOVOU INFORMACI DŘÍVE, NEŽ ZAČNETE TENTO PŘÍPRAVEK POUŽÍVAT, PROTOŽE OBSAHUJE PRO VÁS DŮLEŽITÉ ÚDAJE. - Ponechte si příbalovou informaci pro případ, že si ji budete potřebovat přečíst znovu. - Máte-li jakékoli další otázky, zeptejte se svého lékaře nebo zdravotní sestry. - Pokud se u Vás vyskytne kterýkoli z nežádoucích účinků, sdělte to svému lékaři nebo zdravotní sestře. Stejně postupujte v případě jakýchkoli nežádoucích účinků, které nejsou uvedeny v této příbalové informaci. Viz bod 4. - Lékař Vám dá kartu pacienta. Pečlivě si ji přečtěte a postupujte podle pokynů, které jsou v ní uvedeny. CO NALEZNETE V TÉTO PŘÍBALOVÉ INFORMACI 1. Co je přípravek Hemgenix a k čemu se používá 2. Čemu musíte věnovat pozornost, než Vám bude přípravek Hemgenix podán 3. Jak se přípravek Hemgenix podává 4. Možné nežádoucí účinky 5. Jak přípravek Hemgenix uchovávat 6. Obsah balení a další informace 1. CO JE PŘÍPRAVEK HEMGENIX A K ČEMU SE POUŽÍVÁ K ČEMU SE PŘÍPRAVEK HEMGENIX POUŽÍVÁ Přípravek Hemgenix je přípravek genové terapie obsahující léčivou látku etranakogen dezaparvovek. Přípravek genové terapie působí tak, že do lidského těla dodá gen, aby opravil genetickou chybu. Přípravek Hemgenix se používá k léčbě těžké a středně těžké hemofilie B (vrozený nedostatek faktoru IX) u dospělých, kteří v současnosti nemají a ani v minulosti neměli inhibitory (neutralizační protilátky) proti Llegiu el document complet
1 PŘÍLOHA I SOUHRN ÚDAJŮ O PŘÍPRAVKU 2 Tento léčivý přípravek podléhá dalšímu sledování. To umožní rychlé získání nových informací o bezpečnosti. Žádáme zdravotnické pracovníky, aby hlásili jakákoli podezření na nežádoucí účinky. Podrobnosti o hlášení nežádoucích účinků viz bod 4.8. 1. NÁZEV PŘÍPRAVKU Hemgenix 1 × 10 13 kopií genomu/ml koncentrát pro infuzní roztok 2. KVALITATIVNÍ A KVANTITATIVNÍ SLOŽENÍ 2.1 OBECNÝ POPIS Etranakogen dezaparvovek je léčivý přípravek genové terapie, který exprimuje lidský koagulační faktor IX. Je to nereplikující se, rekombinantní vektor založený na adeno-asociovaném viru sérotypu 5 (AAV5) obsahující kodonově optimalizovanou cDNA genu pro lidský koagulační faktor IX varianty R338L (FIX-Padua) pod kontrolou specifického jaterního promotoru (LP1). Etranakogen dezaparvovek je vyráběn v hmyzích buňkách pomocí rekombinantní technologie DNA. 2.2 KVALITATIVNÍ A KVANTITATIVNÍ SLOŽENÍ Jeden ml etranakogenu dezaparvoveku obsahuje 1 × 10 13 kopií genomu (gc). Jedna injekční lahvička obsahuje 10 ml extrahovatelného objemu koncentrátu pro injekční roztok obsahující celkově 1 × 10 14 kopií genomu. Celkový počet injekčních lahviček v jednom balení odpovídá požadované dávce pro jednoho pacienta, v závislosti na tělesné hmotnosti pacienta (viz body 4.2 a 6.5). Pomocné látky se známým účinkem Tento léčivý přípravek obsahuje 35,2 mg sodíku v jedné injekční lahvičce (3,52 mg/ml). Úplný seznam pomocných látek viz bod 6.1. 3. LÉKOVÁ FORMA Koncentrát pro infuzní roztok (sterilní koncentrát) Čirý, bezbarvý roztok. 4. KLINICKÉ ÚDAJE 4.1 TERAPEUTICKÉ INDIKACE Přípravek Hemgenix je indikován k léčbě těžké až středně těžké hemofilie B (kongenitální deficit faktoru IX) u dospělých pacientů bez inhibitorů faktoru IX v anamnéze. 3 4.2 DÁVKOVÁNÍ A ZPŮSOB PODÁNÍ Léčba má být zahájena pod dohledem lékaře se zkušenostmi s lé Llegiu el document complet