Land: Europeiska unionen
Språk: norska
Källa: EMA (European Medicines Agency)
elivaldogene autotemcel
bluebird bio (Netherlands) B.V.
N07
elivaldogene autotemcel
Andre nervesystemet narkotika
Adrenoleukodystrophy
Treatment of early cerebral adrenoleukodystrophy in patients less than 18 years of age, with an ABCD1 genetic mutation, and for whom a human leukocyte antigen (HLA) matched sibling haematopoietic stem cell donor is not available.
Tilbaketrukket
2021-07-16
31 B. PAKNINGSVEDLEGG Utgått markedsføringstillatelse 32 PAKNINGSVEDLEGG: INFORMASJON TIL PASIENTEN ELLER OMSORGSPERSONEN SKYSONA 2-30 × 10 6 CELLER/ML INFUSJONSVÆSKE, DISPERSJON elivaldogen autotemcel (autologe CD34 + celler som koder for_ABCD1 _gen) Dette legemidlet er underlagt særlig overvåking for å oppdage ny sikkerhetsinformasjon så raskt som mulig. Du kan bidra ved å melde enhver mistenkt bivirkning. Se avsnitt 4 for informasjon om hvordan du melder bivirkninger. LES NØYE GJENNOM DETTE PAKNINGSVEDLEGGET FØR DU/BARNET DITT BEGYNNER Å BRUKE DETTE LEGEMIDLET. DET INNEHOLDER INFORMASJON SOM ER VIKTIG FOR DEG. - Ta vare på dette pakningsvedlegget. Du kan få behov for å lese det igjen. - Spør legen eller sykepleier hvis du har flere spørsmål eller trenger mer informasjon. - Kontakt lege eller sykepleier dersom barnet ditt opplever bivirkninger, inkludert mulige bivirkninger som ikke er nevnt i dette pakningsvedlegget. Se avsnitt 4. - Legen eller sykepleier vil gi deg et pasientkort som inneholder viktig sikkerhetsinformasjon om behandlingen med Skysona. Les det grundig og følg instruksjonene i det. - Ha pasientvarslingskortet med deg til enhver tid og vis det alltid til enhver lege eller sykepleier når du ser dem eller hvis du går på sykehuset, I DETTE PAKNINGSVEDLEGGET FINNER DU INFORMASJON OM: 1. Hva Skysona er og hva det brukes mot 2. Hva du må vite før du eller barnet ditt gis Skysona 3. Hvordan Skysona lages og gis 4. Mulige bivirkninger 5. Hvordan oppbevares Skysona 6. Innholdet i pakningen og ytterligere informasjon 1. HVA SKYSONA ER OG HVA DET BRUKES MOT Skysona brukes til å behandle en alvorlig genetisk sykdom som kalles cerebral adrenoleukodystrofi (CALD) hos barn og ungdom yngre enn 18 år. Personer med CALD har en endring i genet som lager et protein som kalles adrenoleukodystrofi protein (ALDP). Personer med CALD kan enten ikke lage dette proteinet i kroppen eller har et protein som ikke fungerer riktig. Dette fører til opphopning av svært langkjedete fettsyrer i kroppen, Läs hela dokumentet
1 VEDLEGG I PREPARATOMTALE Utgått markedsføringstillatelse 2 Dette legemidlet er underlagt særlig overvåking for å oppdage ny sikkerhetsinformasjon så raskt som mulig. Helsepersonell oppfordres til å melde enhver mistenkt bivirkning. Se pkt. 4.8 for informasjon om bivirkningsrapportering. 1. LEGEMIDLETS NAVN Skysona 2-30 × 10 6 celler/ml infusjonsvæske, dispersjon 2. KVALITATIV OG KVANTITATIV SAMMENSETNING 2.1 GENERELL BESKRIVELSE Skysona (elivaldogen autotemcel) er en genetisk modifisert autolog CD34 + beriket cellepopulasjon som inneholder hematopoietiske stamceller (HSCer) transduserte _ex vivo_ med lentiviral vektor (LVV) som koder for _ABCD1 _komplementær deoksyribonukleinsyre (cDNA) for menneskelig adrenoleukodystrofi protein (ALDP). 2.2 KVALITATIV OG KVANTITATIV SAMMENSETNING Hver pasientspesifikke infusjonspose med Skysona inneholder elivaldogen autotemcel i en batchavhengig konsentrasjon av genetisk modifisert autogen CD34 + beriket cellepopulasjon. Ferdigproduktet er pakket i en eller flere infusjonsposer som inneholder en dispersjon på 2-30 × 10 6 celler/ml av CD34 + beriket cellepopulasjon suspendert i en cryopreserveringsløsning. Hver infusjonspose inneholder ca. 20 ml dispensjon for infusjon.. Den kvantitative innholdet av CD34 + celler, styrken, og dosering for den spesifikke pasienten er beskrevet i batchspesifikke dokumentasjonen. Batchspesifikk dokumentasjon er lagt inn i lokket på kryobeholderen som brukes til å transportere Skysona. Hjelpestoff(er) med kjent effekt Hver dose inneholder 391-1564 mg natrium (inkludert i Cryostor CS5). For fullstendig liste over hjelpestoffer, se pkt. 6.1. 3. LEGEMIDDELFORM Infusjonsvæske, dispersjon. En fargeløs til hvit til rød, inkludert nyanser av hvite eller rosa, lys gul og oransje dispersjon. 4. KLINISKE OPPLYSNINGER 4.1 INDIKASJONER Skysona er indisert for behandling av tidlig cerebral adrenoleukodystrofi hos pasienter under 18 år med en _ABCD1 _genetisk mutasjon og der en humant leukocyttantigen (HLA)-match søsken hematopoietisk sta Läs hela dokumentet