wakix
bioprojet pharma - pitolisant - narkolepsia - muud närvisüsteemi ravimid - wakix is indicated in adults, adolescents and children from the age of 6 years for the treatment of narcolepsy with or without cataplexy (see also section 5.
spinraza
biogen netherlands b.v. - nusinersen naatrium - lihase atroofia, spinaalne - muud närvisüsteemi ravimid - spinraza on näidustatud spetsiaalse mussooni atroofia 5q raviks.
libmeldy
orchard therapeutics (netherlands) bv - atidarsagene autotemcel - leukodystrophy, metachromatic - muud närvisüsteemi ravimid - libmeldy is indicated for the treatment of metachromatic leukodystrophy (mld) characterized by biallelic mutations in the arysulfatase a (arsa) gene leading to a reduction of the arsa enzymatic activity:in children with late infantile or early juvenile forms, without clinical manifestations of the disease,in children with the early juvenile form, with early clinical manifestations of the disease, who still have the ability to walk independently and before the onset of cognitive decline.
amifampridine serb
serb sa - amifampridine phosphate - lambert-eaton myasthenic syndrome; paraneoplastic syndromes, nervous system; nervous system neoplasms; paraneoplastic syndromes; nervous system diseases; autoimmune diseases of the nervous system; neurodegenerative diseases; neuromuscular diseases; neuromuscular junction diseases; immune system diseases; autoimmune diseases; autoimmune diseases of the nervous system; cancer; neoplasms - muud närvisüsteemi ravimid - lambert-eatoni myasteniidi sündroomi (lems) sümptomaatiline ravi täiskasvanutel.
zalmoxis
molmed spa - allogeense t rakke geneetiliselt muundatud retroviiruse vektori kodeering ma kärbitud kujul inimeste madal afiinsus närvi kasvufaktori retseptori (Δlngfr) ja herpes simplex viiruse tümidiinkinaasi (hsv-tk mut2 päriliku mutageensuse imetajate) - hematopoietic stem cell transplantation; graft vs host disease - antineoplastilised ained - zalmoxis on märgitud haploidentical vereloome tüvirakkude siirata vereloome ravina täiskasvanud patsientidel, kõrge riskiga.
xyrem
ucb pharma ltd - naatriumoksübaat - cataplexy; narcolepsy - muud närvisüsteemi ravimid - narkolepsia ravi katapleksiaga täiskasvanud patsientidel.
vyndaqel
pfizer europe ma eeig - tafamidis - amüloidoos - muud närvisüsteemi ravimid - vyndaqeli on näidustatud täiskasvanud 1. etapp polüneuropaatia sümptomaatiline viivitada perifeerne neuroloogiline kahjustus transthyretin amüloidoosi.
onpattro
alnylam netherlands b.v. - patisiran naatrium - amüloidoos, perekondlik - muud närvisüsteemi ravimid - onpattro on näidustatud ravi päriliku transthyretin-vahendatud amüloidoos (hattr amüloidoos) täiskasvanud patsientidel, kellel on stage 1 ja stage 2 polüneuropaatia.
tegsedi
akcea therapeutics ireland limited - inotersen naatrium - amüloidoos - muud närvisüsteemi ravimid - ravi stage 1 ja stage 2 polüneuropaatia täiskasvanud patsiendid, kellel on pärilik transthyretin amüloidoos (hattr).
skysona
bluebird bio (netherlands) b.v. - elivaldogene autotemcel - adrenoleukodystrophy - muud närvisüsteemi ravimid - treatment of early cerebral adrenoleukodystrophy in patients less than 18 years of age, with an abcd1 genetic mutation, and for whom a human leukocyte antigen (hla) matched sibling haematopoietic stem cell donor is not available.