Pombiliti

Land: Europeiska unionen

Språk: danska

Källa: EMA (European Medicines Agency)

Aktiva substanser:

Cipaglucosidase alfa

Tillgänglig från:

Amicus Therapeutics Europe Limited

ATC-kod:

A16AB

INN (International namn):

cipaglucosidase alfa

Terapeutisk grupp:

Andre alimentary tract and metabolism produkter,

Terapiområde:

Glycogen Opbevaring Sygdom Type II

Terapeutiska indikationer:

Pombiliti (cipaglucosidase alfa) is a long-term enzyme replacement therapy used in combination with the enzyme stabiliser miglustat for the treatment of adults with late-onset Pompe disease (acid α-glucosidase [GAA] deficiency).

Bemyndigande status:

autoriseret

Tillstånd datum:

2023-03-20

Bipacksedel

27
B. INDLÆGSSEDDEL
28
INDLÆGSSEDDEL: INFORMATION TIL PATIENTEN
POMBILITI 105 MG PULVER TIL KONCENTRAT TIL INFUSIONSVÆSKE, OPLØSNING
cipaglucosidase alfa
Dette lægemiddel er underlagt supplerende overvågning. Dermed kan
der hurtigt tilvejebringes nye
oplysninger om sikkerheden. Du kan hjælpe ved at indberette alle de
bivirkninger, du får. Se sidst i
punkt 4, hvordan du indberetter bivirkninger.
LÆS DENNE INDLÆGSSEDDEL GRUNDIGT, INDEN DU BEGYNDER AT FÅ DETTE
LÆGEMIDDEL, DA DEN INDEHOLDER
VIGTIGE OPLYSNINGER.
•
Gem indlægssedlen. Du kan få brug for at læse den igen.
•
Spørg lægen, apotekspersonalet eller sygeplejersken, hvis der er
mere, du vil vide.
•
Kontakt lægen, apotekspersonalet eller sygeplejersken, hvis du får
bivirkninger, herunder
bivirkninger, som ikke er nævnt i denne indlægsseddel. Se punkt 4.
Se den nyeste indlægsseddel på www.indlaegsseddel.dk.
OVERSIGT OVER INDLÆGSSEDLEN
1.
Virkning og anvendelse
2.
Det skal du vide, før du begynder at få Pombiliti
3.
Sådan får du Pombiliti
4.
Bivirkninger
5.
Opbevaring
6.
Pakningsstørrelser og yderligere oplysninger
1.
VIRKNING OG ANVENDELSE
HVAD POMBILITI ER
Pombiliti er en type ‘enzymerstatningsterapi’ (ERT), der anvendes
til behandling af sent debuterende
Pompes sygdom hos voksne. Det indeholder det aktive stof
‘cipaglucosidase alfa’.
ANVENDELSE
Pombiliti anvendes altid sammen med et andet lægemiddel kaldet
miglustat 65 mg hårde kapsler. Det
er meget vigtigt, at du også læser indlægssedlen til miglustat 65
mg hårde kapsler.
Spørg lægen eller apotekspersonalet, hvis du har spørgsmål om din
medicin.
SÅDAN VIRKER POMBILITI
Personer med Pompes sygdom har lave niveauer af enzymet sur
alfa-glucosidase (GAA). Dette enzym
hjælper med at kontrollere niveauet af glykogen (en type kulhydrat) i
kroppen.
Ved Pompes sygdom ophobes høje niveauer af glykogen i kroppens
muskler. Det forhindrer
musklerne, såsom de muskler, der hjælper dig med at gå, musklerne
under lungerne, der hjælper dig
med at trække vejret, og hjer

Produktens egenskaper

1
BILAG I
PRODUKTRESUMÉ
2
Dette lægemiddel er underlagt supplerende overvågning. Dermed kan
nye sikkerhedsoplysninger
hurtigt tilvejebringes. Sundhedspersoner anmodes om at indberette alle
formodede bivirkninger. Se i
pkt. 4.8, hvordan bivirkninger indberettes.
1.
LÆGEMIDLETS NAVN
Pombiliti 105 mg pulver til koncentrat til infusionsvæske, opløsning
2.
KVALITATIV OG KVANTITATIV SAMMENSÆTNING
Et hætteglas indeholder 105 mg cipaglucosidase alfa.
Efter rekonstitution af hvert hætteglas (se pkt. 6.6) indeholder den
koncentrerede opløsning 15 mg
cipaglucosidase alfa* pr. ml.
*Human sur-α‐glucosidase med bis‐fosforylerede N‐glykaner
(bis‐M6P) produceres i ovarieceller fra
kinesiske hamstre (CHO) ved hjælp af rekombinant DNA-teknologi.
Hjælpestof, som behandleren skal være opmærksom på
Hvert hætteglas indeholder 10,5 mg natrium.
Alle hjælpestoffer er anført under pkt. 6.1.
3.
LÆGEMIDDELFORM
Pulver til koncentrat til infusionsvæske, opløsning (pulver til
koncentrat)
Hvidt til let gulligt frysetørret pulver
4.
KLINISKE OPLYSNINGER
4.1
TERAPEUTISKE INDIKATIONER
Pombiliti (cipaglucosidase alfa) er en langvarig
enzymerstatningsterapi, der anvendes i kombination
med enzymstabilisatoren miglustat til behandling af voksne med sent
debuterende Pompes sygdom
(mangel på sur-α-glucosidase [GAA]).
4.2
DOSERING OG ADMINISTRATION
Behandlingen skal overvåges af en læge med erfaring i behandling af
patienter med Pompes sygdom
eller andre nedarvede stofskiftesygdomme eller neuromuskulære
sygdomme.
Cipaglucosidase alfa skal anvendes i kombination med miglustat 65 mg
hårde kapsler. Derfor skal
produktresuméet for miglustat 65 mg hårde kapsler konsulteres, før
der tages cipaglucosidase alfa,
vedrørende antal kapsler (baseret på legemsvægt),
doseringstidspunkt og faste.
3
Dosering
Den anbefalede dosis cipaglucosidase alfa er 20 mg/kg legemsvægt hver
anden uge. Cipaglucosidase
alfa infusionen bør starte 1 time efter indtagelse af
miglustat-kapsler. I tilfælde af forsinkelse af
infusionen må start