Luxturna

Land: Europeiska unionen

Språk: nederländska

Källa: EMA (European Medicines Agency)

Aktiva substanser:

voretigene neparvovec

Tillgänglig från:

Novartis Europharm Limited 

ATC-kod:

S01XA27

INN (International namn):

voretigene neparvovec

Terapeutisk grupp:

Other ophthalmologicals

Terapiområde:

Leber Congenital Amaurosis; Retinitis Pigmentosa

Terapeutiska indikationer:

Luxturna is geïndiceerd voor de behandeling van volwassen en pediatrische patiënten met verlies van het gezichtsvermogen door erfelijke retinale dystrofie veroorzaakt door bevestigd biallelic RPE65 mutaties, en die over voldoende levensvatbaar retinale cellen.

Produktsammanfattning:

Revision: 7

Bemyndigande status:

Erkende

Tillstånd datum:

2018-11-22

Bipacksedel

1
BIJLAGE I
SAMENVATTING VAN DE PRODUCTKENMERKEN
2
Dit geneesmiddel is onderworpen aan aanvullende monitoring. Daardoor
kan snel nieuwe
veiligheidsinformatie worden vastgesteld. Beroepsbeoefenaren in de
gezondheidszorg wordt verzocht
alle vermoedelijke bijwerkingen te melden. Zie rubriek 4.8 voor het
rapporteren van bijwerkingen.
1.
NAAM VAN HET GENEESMIDDEL
Luxturna 5 × 10
12
vectorgenomen/ml concentraat en oplosmiddel voor oplossing voor
injectie
2.
KWALITATIEVE EN KWANTITATIEVE SAMENSTELLING
2.1
ALGEMENE BESCHRIJVING
Voretigene neparvovec is een gentransfervector die gebruikmaakt van
een capside van de adeno-
geassocieerde virale vector serotype 2 (AAV2) als afgiftesysteem voor
het cDNA van het humane
retinapigmentepitheel-specifieke eiwit 65 kDa (hRPE65) aan de retina.
Voretigene neparvovec is
afgeleid van wildtype AAV2 met behulp van DNA- recombinatietechnieken.
2.2
KWALITATIEVE EN KWANTITATIEVE SAMENSTELLING
Elke ml concentraat bevat 5 × 10
12
vectorgenomen (vg).
Elke injectieflacon Luxturna bevat 0,5 extraheerbare ml concentraat
(overeenkomend met
2,5 × 10
12
vectorgenomen) dat vóór toediening 1:10 moet worden verdund, zie
rubriek 6.6.
Na verdunning van 0,3 ml concentraat met 2,7 ml oplosmiddel, bevat
elke ml 5 × 10
11
vectorgenomen.
Elke dosis van 0,3 ml Luxturna bevat 1,5 x 10
11
vectorgenomen.
Voor de volledige lijst van hulpstoffen, zie rubriek 6.1.
3.
FARMACEUTISCHE VORM
Concentraat en oplosmiddel voor oplossing voor injectie.
Na ontdooien is zowel het concentraat als het oplosmiddel een heldere,
kleurloze vloeistof met een pH
van 7,3.
4.
KLINISCHE GEGEVENS
4.1
THERAPEUTISCHE INDICATIES
Luxturna is geïndiceerd voor de behandeling van volwassen en
pediatrische patiënten met visusverlies
door erfelijke retinale dystrofie veroorzaakt door bevestigde
bi-allelische
_RPE65-_
mutaties en die
voldoende levensvatbare retinacellen hebben.
3
4.2
DOSERING EN WIJZE VAN TOEDIENING
De behandeling moet worden ingesteld en toegediend door een
retinachirurg met ervaring in het
uitvoeren van maculachirurgie.
Dos

Produktens egenskaper

1
BIJLAGE I
SAMENVATTING VAN DE PRODUCTKENMERKEN
2
Dit geneesmiddel is onderworpen aan aanvullende monitoring. Daardoor
kan snel nieuwe
veiligheidsinformatie worden vastgesteld. Beroepsbeoefenaren in de
gezondheidszorg wordt verzocht
alle vermoedelijke bijwerkingen te melden. Zie rubriek 4.8 voor het
rapporteren van bijwerkingen.
1.
NAAM VAN HET GENEESMIDDEL
Luxturna 5 × 10
12
vectorgenomen/ml concentraat en oplosmiddel voor oplossing voor
injectie
2.
KWALITATIEVE EN KWANTITATIEVE SAMENSTELLING
2.1
ALGEMENE BESCHRIJVING
Voretigene neparvovec is een gentransfervector die gebruikmaakt van
een capside van de adeno-
geassocieerde virale vector serotype 2 (AAV2) als afgiftesysteem voor
het cDNA van het humane
retinapigmentepitheel-specifieke eiwit 65 kDa (hRPE65) aan de retina.
Voretigene neparvovec is
afgeleid van wildtype AAV2 met behulp van DNA- recombinatietechnieken.
2.2
KWALITATIEVE EN KWANTITATIEVE SAMENSTELLING
Elke ml concentraat bevat 5 × 10
12
vectorgenomen (vg).
Elke injectieflacon Luxturna bevat 0,5 extraheerbare ml concentraat
(overeenkomend met
2,5 × 10
12
vectorgenomen) dat vóór toediening 1:10 moet worden verdund, zie
rubriek 6.6.
Na verdunning van 0,3 ml concentraat met 2,7 ml oplosmiddel, bevat
elke ml 5 × 10
11
vectorgenomen.
Elke dosis van 0,3 ml Luxturna bevat 1,5 x 10
11
vectorgenomen.
Voor de volledige lijst van hulpstoffen, zie rubriek 6.1.
3.
FARMACEUTISCHE VORM
Concentraat en oplosmiddel voor oplossing voor injectie.
Na ontdooien is zowel het concentraat als het oplosmiddel een heldere,
kleurloze vloeistof met een pH
van 7,3.
4.
KLINISCHE GEGEVENS
4.1
THERAPEUTISCHE INDICATIES
Luxturna is geïndiceerd voor de behandeling van volwassen en
pediatrische patiënten met visusverlies
door erfelijke retinale dystrofie veroorzaakt door bevestigde
bi-allelische
_RPE65-_
mutaties en die
voldoende levensvatbare retinacellen hebben.
3
4.2
DOSERING EN WIJZE VAN TOEDIENING
De behandeling moet worden ingesteld en toegediend door een
retinachirurg met ervaring in het
uitvoeren van maculachirurgie.
Dos