Kolbam

Land: Europeiska unionen

Språk: nederländska

Källa: EMA (European Medicines Agency)

Aktiva substanser:

cholzuur

Tillgänglig från:

Retrophin Europe Ltd

ATC-kod:

A05AA03

INN (International namn):

cholic acid

Terapeutisk grupp:

Gal en levertherapie

Terapiområde:

Metabolisme, aangeboren fouten

Terapeutiska indikationer:

Cholic Zuur FGK is geïndiceerd voor de behandeling van aangeboren afwijkingen van primaire galzuur synthese, in baby ' s vanaf één maand oud voor continue levenslange behandeling door middel van volwassenheid, waarin de volgende single-enzym gebreken:sterol 27-hydroxylase (presenteren als cerebrotendinous xanthomatosis, CTX) tekort;2- (of alpha-) methylacyl-CoA racemase (AMACR) - deficiëntie;cholesterol 7 alfa-hydroxylase (CYP7A1) tekort.

Produktsammanfattning:

Revision: 14

Bemyndigande status:

teruggetrokken

Tillstånd datum:

2015-11-20

Bipacksedel

Geneesmiddel niet langer geregistreerd
30 Churchill Place
●
Canary Wharf
●
London E14 5EU
●
United Kingdom
An agency of the European Union
TELEPHONE
[phone]
FACSIMILE
[phone]
SEND A QUESTION VIA OUR WEBSITE
www.ema.europa.eu/contact
© European Medicines Agency, 2016. Reproduction is authorised
provided the source is acknowledged.
EMA/100666/2016
EMEA/H/C/002081
EPAR-SAMENVATTING VOOR HET PUBLIEK
Kolbam
cholzuur
Dit document is een samenvatting van het Europees openbaar
beoordelingsrapport (EPAR) voor
Kolbam. Het geeft uitleg over de wijze waarop het Geneesmiddelenbureau
het geneesmiddel met het
oog op vergunningverlening in de EU en vaststelling van de
gebruiksvoorwaarden heeft beoordeeld.
Het is niet bedoeld als praktisch advies voor het gebruik van Kolbam.
Lees de bijsluiter of neem contact op met uw arts of apotheker voor
praktische informatie over het
gebruik van Kolbam.
WAT IS KOLBAM EN WANNEER WORDT HET VOORGESCHREVEN?
Kolbam is een geneesmiddel dat de werkzame stof cholzuur bevat. Dit is
een ‘primair galzuur’, een
hoofdbestanddeel van de gal (een vloeistof die door de lever wordt
aangemaakt en helpt bij de
vertering van vetten).
Kolbam is goedgekeurd voor de levenslange behandeling van volwassenen
en kinderen vanaf één
maand oud die niet voldoende primaire galzuren zoals cholzuur kunnen
aanmaken als gevolg van
bepaalde genetische afwijkingen, wat leidt tot een tekort aan de
leverenzymen sterol 27-hydroxylase;
2-methylacyl-CoA-racemase of cholesterol 7

-hydroxylase.
Bij een tekort aan primaire galzuren maakt het lichaam in plaats
daarvan abnormale galzuren aan die
de lever kunnen beschadigen, wat mogelijk leidt tot levensbedreigend
leverfalen. De aandoening staat
bekend als ‘aangeboren defecten in de primaire galzuursynthese’.
Aangezien het aantal patiënten met deze aangeboren defecten klein is,
wordt de ziekte als ‘zeldzaam’
beschouwd en werd Kolbam op 28 oktober 2009 aangewezen als
‘weesgeneesmiddel’ (een
geneesmiddel voor zeldzame aandoeningen).
Genee

Produktens egenskaper

Geneesmiddel niet langer geregistreerd
30 Churchill Place
●
Canary Wharf
●
London E14 5EU
●
United Kingdom
An agency of the European Union
TELEPHONE
[phone]
FACSIMILE
[phone]
SEND A QUESTION VIA OUR WEBSITE
www.ema.europa.eu/contact
© European Medicines Agency, 2016. Reproduction is authorised
provided the source is acknowledged.
EMA/100666/2016
EMEA/H/C/002081
EPAR-SAMENVATTING VOOR HET PUBLIEK
Kolbam
cholzuur
Dit document is een samenvatting van het Europees openbaar
beoordelingsrapport (EPAR) voor
Kolbam. Het geeft uitleg over de wijze waarop het Geneesmiddelenbureau
het geneesmiddel met het
oog op vergunningverlening in de EU en vaststelling van de
gebruiksvoorwaarden heeft beoordeeld.
Het is niet bedoeld als praktisch advies voor het gebruik van Kolbam.
Lees de bijsluiter of neem contact op met uw arts of apotheker voor
praktische informatie over het
gebruik van Kolbam.
WAT IS KOLBAM EN WANNEER WORDT HET VOORGESCHREVEN?
Kolbam is een geneesmiddel dat de werkzame stof cholzuur bevat. Dit is
een ‘primair galzuur’, een
hoofdbestanddeel van de gal (een vloeistof die door de lever wordt
aangemaakt en helpt bij de
vertering van vetten).
Kolbam is goedgekeurd voor de levenslange behandeling van volwassenen
en kinderen vanaf één
maand oud die niet voldoende primaire galzuren zoals cholzuur kunnen
aanmaken als gevolg van
bepaalde genetische afwijkingen, wat leidt tot een tekort aan de
leverenzymen sterol 27-hydroxylase;
2-methylacyl-CoA-racemase of cholesterol 7

-hydroxylase.
Bij een tekort aan primaire galzuren maakt het lichaam in plaats
daarvan abnormale galzuren aan die
de lever kunnen beschadigen, wat mogelijk leidt tot levensbedreigend
leverfalen. De aandoening staat
bekend als ‘aangeboren defecten in de primaire galzuursynthese’.
Aangezien het aantal patiënten met deze aangeboren defecten klein is,
wordt de ziekte als ‘zeldzaam’
beschouwd en werd Kolbam op 28 oktober 2009 aangewezen als
‘weesgeneesmiddel’ (een
geneesmiddel voor zeldzame aandoeningen).
Genee