Country: Европска Унија
Језик: Литвански
Извор: EMA (European Medicines Agency)
Autologinės CD34+ ląstelių praturtintas gyventojų, kad yra kraujodaros kamieninių ląstelių transduced su lentiglobin BB305 lentiviral vektoriaus kodavimo beta-A-T87Q-globino genų
bluebird bio (Netherlands) B.V.
B06A
betibeglogene autotemcel
Other hematological agents
beta-talasemija
Zynteglo yra nurodyta, gydomi pacientai, 12 metų ir vyresni, su perpylimu priklauso nuo β thalassaemia (TDT), kurie neturi β0/β0 genotipo, kuriems kraujodaros kamieninių ląstelių (SSK) transplantacija reikalinga, tačiau žmogaus leukocitų antigenų (ŽLA),-derinama, susijusių SSK donoro nėra.
Revision: 5
Panaikintas
2019-05-29
Neberegistruotas vaistinis preparatas 28 INFORMACIJA ANT IŠORINĖS PAKUOTĖS – METALINĖ KASETĖ 1. VAISTINIO PREPARATO PAVADINIMAS Zynteglo 1,2–20 × 10 6 ląstelių/ml infuzinė dispersija (betibeglogeno autotemcelis) 2. VEIKLIOJI (-IOS) MEDŽIAGA (-OS) IR JOS (- Ų) KIEKIS (-IAI) Genetiškai modifikuota autologinė CD34 + ląstelėmis praturtinta populiacija, kurioje yra hematopoetinių kamieninių ląstelių, transdukuotų lentiviruso vektoriumi, koduojančiu β A-T87Q -globino geną, kurios stiprumas – 1,2–20 × 10 6 ląstelių/ml. 3. PAGALBINIŲ MEDŽIAGŲ SĄRAŠAS Sudėtyje taip pat yra Cryostor CS5 ir natrio chlorido. 4. FARMACINĖ FORMA IR KIEKIS PAKUOTĖJE Infuzinė dispersija 20 ml Žr. serijos informacinį lapą, kuriame nurodytas šiam pacientui skirtas infuzinių maišelių kiekis ir CD34 + ląstelių kiekis kilogramui. 5. VARTOJIMO METODAS IR BŪDAS (-AI) Prieš vartojimą perskaitykite pakuotės lapelį. Leisti į veną. 6. SPECIALUS ĮSPĖJIMAS, KAD VAISTINĮ PREPARATĄ BŪTINA LAIKYTI VAIKAMS NEPASTEBIMOJE IR NEPASIEKIAMOJE VIETOJE Laikyti vaikams nepastebimoje ir nepasiekiamoje vietoje. 7. KITAS (-I) SPECIALUS (- ŪS) ĮSPĖJIMAS (-AI) (JEI REIKIA) Tik autologiniam vartojimui. 8. TINKAMUMO LAIKAS Tinka iki: Neberegistruotas vaistinis preparatas 29 9. SPECIALIOS LAIKYMO SĄLYGOS Laikyti garų fazės skystame azote ≤-140 °C temperatūroje, kol bus pasiruošta atšildymui ir vartojimui. Laikyti infuzinį (-ius) maišelį (-us) metalinėje (-ėse) kasetėje (-ėse). Atšildžius negalima užšaldyti pakartotinai. 10. SPECIALIOS ATSARGUMO PRIEMONĖS DĖL NESUVARTOTO VAISTINIO PREPARATO AR JO ATLIEKŲ TVARKYMO (JEI REIKIA) Šio vaistinio preparato sudėtyje yra genetiškai modifikuotų ląstelių. Nesuvartotą vaistinį preparatą reikia išmesti laikantis vietinių iš žmogaus gautos medžiagos tvarkymo reikalavimų. 11. REGISTRUOTOJO PAVADINIMAS IR ADRESAS bluebird bio (Netherlands) B.V. Stadsplateau 7 WTC Utrecht 3521AZ Utrecht Nyderlandai Tel.: +31 (0) 303 100 450 El. paštas: medin Прочитајте комплетан документ
Neberegistruotas vaistinis preparatas 1 I PRIEDAS PREPARATO CHARAKTERISTIKŲ SANTRAUKA Neberegistruotas vaistinis preparatas 2 Vykdoma papildoma šio vaistinio preparato stebėsena. Tai padės greitai nustatyti naują saugumo informaciją. Sveikatos priežiūros specialistai turi pranešti apie bet kokias įtariamas nepageidaujamas reakcijas. Apie tai, kaip pranešti apie nepageidaujamas reakcijas, žr. 4.8 skyriuje. 1. VAISTINIO PREPARATO PAVADINIMAS Zynteglo 1,2–20 × 10 6 ląstelių/ml infuzinė dispersija 2. KOKYBINĖ IR KIEKYBINĖ SUDĖTIS 2.1 BENDRAS APRAŠYMAS Zynteglo (betibeglogenas autotemcelis) yra genetiškai modifikuota autologinė CD34 + ląstelėmis praturtinta populiacija, kurioje yra hematopoetinių kamieninių ląstelių (HSC, angl. _haematopoietic _ _stem cell_), transdukuotų lentiviruso vektoriumi (LVV, angl. _lentiviral vector_), koduojančiu β A-T87Q -globino geną. 2.2 KOKYBINĖ IR KIEKYBINĖ SUDĖTIS Pagamintas produktas sudarytas iš vieno ar daugiau infuzinių maišelių, kuriuose yra 1,2-20 × 10 6 ląstelių/ml dispersijos, suspenduotų kriogeninės konservacijos tirpale. Kiekviename infuziniame maišelyje yra maždaug 20 ml Zynteglo. Kiekybinė informacija apie stiprumą, CD34 + ląsteles ir vaistinio preparato dozę pateikiama serijos informaciniame lape. Serijos informacinis lapas yra įdėtas į kriogeninės gabenimo talpyklės, naudojamos Zynteglo gabenti, dangtį. Pagalbinė medžiaga, kurios poveikis žinomas Kiekvienoje dozėje yra 391–1564 mg natrio. Visos pagalbinės medžiagos išvardytos 6.1 skyriuje. 3. FARMACINĖ FORMA Infuzinė dispersija. Skaidri arba šiek tiek drumsta, bespalvė, geltona arba rausva dispersija. 4. KLINIKINĖ INFORMACIJA 4.1 TERAPINĖS INDIKACIJOS Zynteglo skirtas gydyti 12 metų ir vyresniems pacientams, sergantiems nuo transfuzijos priklausoma beta talasemija (TDT, angl. _transfusion-dependent _ _β_ _-thalassaemia_), kurių genotipas nėra β 0 /β 0 ir kuriems tinkama hematopoetinių kamieninių ląstelių (HSC, angl. _haematopoietic stem cel Прочитајте комплетан документ