Zynteglo
País: União Europeia
Língua: lituano
Origem: EMA (European Medicines Agency)
Folheto informativo - Bula
(PIL)
20-01-2022
Características técnicas
(SPC)
20-01-2022
Relatório de Avaliação Público
(PAR)
03-06-2019
Ingredientes ativos:
Autologinės CD34+ ląstelių praturtintas gyventojų, kad yra kraujodaros kamieninių ląstelių transduced su lentiglobin BB305 lentiviral vektoriaus kodavimo beta-A-T87Q-globino genų
Disponível em:
bluebird bio (Netherlands) B.V.
Código ATC:
B06A
DCI (Denominação Comum Internacional):
betibeglogene autotemcel
Grupo terapêutico:
Other hematological agents
Área terapêutica:
beta-talasemija
Indicações terapêuticas:
Zynteglo yra nurodyta, gydomi pacientai, 12 metų ir vyresni, su perpylimu priklauso nuo β thalassaemia (TDT), kurie neturi β0/β0 genotipo, kuriems kraujodaros kamieninių ląstelių (SSK) transplantacija reikalinga, tačiau žmogaus leukocitų antigenų (ŽLA),-derinama, susijusių SSK donoro nėra.
Resumo do produto:
Revision: 5
Status de autorização:
Panaikintas
Data de autorização:
2019-05-29
Folheto informativo - Bula
Neberegistruotas vaistinis preparatas
28
INFORMACIJA ANT
IŠORINĖS
PAKUOTĖS
–
METALINĖ
KASETĖ
1.
VAISTINIO PREPARATO PAVADINIMAS
Zynteglo 1,2–20 × 10
6
ląstelių/ml infuzinė dispersija
(betibeglogeno autotemcelis)
2.
VEIKLIOJI (-IOS)
MEDŽIAGA (-OS) IR JOS (-
Ų) KIEKIS (-IAI)
Genetiškai modifikuota autologinė CD34
+
ląstelėmis praturtinta populiacija, kurioje yra
hematopoetinių kamieninių ląstelių, transdukuotų lentiviruso
vektoriumi, koduojančiu β
A-T87Q
-globino
geną, kurios stiprumas – 1,2–20 × 10
6
ląstelių/ml.
3.
PAGALBINIŲ
MEDŽIAGŲ
SĄRAŠAS
Sudėtyje taip pat yra Cryostor CS5 ir natrio chlorido.
4.
FARMACINĖ FORMA IR KIEKIS
PAKUOTĖJE
Infuzinė dispersija
20 ml
Žr. serijos informacinį lapą, kuriame nurodytas šiam pacientui
skirtas infuzinių maišelių kiekis ir
CD34
+
ląstelių kiekis kilogramui.
5.
VARTOJIMO METODAS IR
BŪDAS (-AI)
Prieš vartojimą perskaitykite pakuotės lapelį.
Leisti į veną.
6.
SPECIALUS
ĮSPĖJIMAS, KAD
VAISTINĮ
PREPARATĄ
BŪTINA LAIKYTI
VAIKAMS NEPASTEBIMOJE IR NEPASIEKIAMOJE VIETOJE
Laikyti vaikams nepastebimoje ir nepasiekiamoje vietoje.
7.
KITAS (-I) SPECIALUS (-
ŪS)
ĮSPĖJIMAS (-AI) (JEI REIKIA)
Tik autologiniam vartojimui.
8.
TINKAMUMO LAIKAS
Tinka iki:
Neberegistruotas vaistinis preparatas
29
9.
SPECIALIOS LAIKYMO
SĄLYGOS
Laikyti garų fazės skystame azote ≤-140 °C temperatūroje, kol
bus pasiruošta atšildymui ir vartojimui.
Laikyti infuzinį (-ius) maišelį (-us) metalinėje (-ėse) kasetėje
(-ėse). Atšildžius negalima užšaldyti
pakartotinai.
10.
SPECIALIOS ATSARGUMO
PRIEMONĖS
DĖL NESUVARTOTO VAISTINIO
PREPARATO AR JO
ATLIEKŲ TVARKYMO (JEI REIKIA)
Šio vaistinio preparato sudėtyje yra genetiškai modifikuotų
ląstelių. Nesuvartotą vaistinį preparatą
reikia išmesti laikantis vietinių iš žmogaus gautos medžiagos
tvarkymo reikalavimų.
11.
REGISTRUOTOJO PAVADINIMAS IR ADRESAS
bluebird bio (Netherlands) B.V.
Stadsplateau 7
WTC Utrecht
3521AZ Utrecht
Nyderlandai
Tel.: +31 (0) 303 100 450
El. paštas: medin
Leia o documento completo
Características técnicas
Neberegistruotas vaistinis preparatas
1
I PRIEDAS
PREPARATO
CHARAKTERISTIKŲ SANTRAUKA
Neberegistruotas vaistinis preparatas
2
Vykdoma papildoma šio vaistinio preparato stebėsena. Tai padės
greitai nustatyti naują saugumo
informaciją. Sveikatos priežiūros specialistai turi pranešti apie
bet kokias įtariamas nepageidaujamas
reakcijas. Apie tai, kaip pranešti apie nepageidaujamas reakcijas,
žr. 4.8 skyriuje.
1.
VAISTINIO PREPARATO PAVADINIMAS
Zynteglo 1,2–20 × 10
6
ląstelių/ml infuzinė dispersija
2.
KOKYBINĖ IR
KIEKYBINĖ
SUDĖTIS
2.1
BENDRAS
APRAŠYMAS
Zynteglo (betibeglogenas autotemcelis) yra genetiškai modifikuota
autologinė CD34
+
ląstelėmis
praturtinta populiacija, kurioje yra hematopoetinių kamieninių
ląstelių (HSC, angl. _haematopoietic _
_stem cell_), transdukuotų lentiviruso vektoriumi (LVV, angl.
_lentiviral vector_), koduojančiu
β
A-T87Q
-globino geną.
2.2
KOKYBINĖ IR
KIEKYBINĖ
SUDĖTIS
Pagamintas produktas sudarytas iš vieno ar daugiau infuzinių
maišelių, kuriuose
yra 1,2-20 × 10
6
ląstelių/ml dispersijos, suspenduotų kriogeninės konservacijos
tirpale. Kiekviename
infuziniame maišelyje yra maždaug 20 ml Zynteglo.
Kiekybinė informacija apie stiprumą, CD34
+
ląsteles ir vaistinio preparato dozę pateikiama serijos
informaciniame lape. Serijos informacinis lapas yra įdėtas į
kriogeninės gabenimo talpyklės,
naudojamos Zynteglo gabenti, dangtį.
Pagalbinė medžiaga, kurios poveikis žinomas
Kiekvienoje dozėje yra 391–1564 mg natrio.
Visos pagalbinės medžiagos išvardytos 6.1 skyriuje.
3.
FARMACINĖ FORMA
Infuzinė dispersija.
Skaidri arba šiek tiek drumsta, bespalvė, geltona arba rausva
dispersija.
4.
KLINIKINĖ INFORMACIJA
4.1
TERAPINĖS INDIKACIJOS
Zynteglo skirtas gydyti 12 metų ir vyresniems pacientams, sergantiems
nuo transfuzijos priklausoma
beta talasemija (TDT, angl. _transfusion-dependent _
_β_
_-thalassaemia_), kurių genotipas nėra β
0
/β
0
ir
kuriems tinkama hematopoetinių kamieninių ląstelių (HSC, angl.
_haematopoietic stem cel
Leia o documento completo
