Zynteglo

Country: Европска Унија

Језик: Италијански

Извор: EMA (European Medicines Agency)

Активни састојак:

Trapianto autologo di cellule CD34+ di popolazione ricca che contiene le cellule staminali ematopoietiche transduced con lentiglobin BB305 vettore lentivirale che codifica per la beta-UN-T87Q-gene globinico

Доступно од:

bluebird bio (Netherlands) B.V.

АТЦ код:

B06A

INN (Међународно име):

betibeglogene autotemcel

Терапеутска група:

Other hematological agents

Терапеутска област:

beta-talassemia

Терапеутске индикације:

Zynteglo è indicato per il trattamento di pazienti di 12 anni e anziani con trasfusione-dipendente β talassemia (TDT) che non hanno un β0/β0 genotipo, per cui di cellule staminali emopoietiche (HSC) il trapianto è opportuno, ma un antigene leucocitario umano (HLA)-abbinato correlati HSC donatore non è disponibile.

Резиме производа:

Revision: 5

Статус ауторизације:

Ritirato

Датум одобрења:

2019-05-29

Информативни летак

Medicinale non più autorizzato
37
B. FOGLIO ILLUSTRATIVO
Medicinale non più autorizzato
38
FOGLIO ILLUSTRATIVO: INFORMAZIONI PER IL PAZIENTE O COLORO CHE SE NE
PRENDONO CURA
ZYNTEGLO 1,2-20 × 10
6
CELLULE/ML DISPERSIONE PER INFUSIONE
betibeglogene autotemcel
Medicinale sottoposto a monitoraggio addizionale. Ciò permetterà la
rapida identificazione di
nuove informazioni sulla sicurezza. Lei può contribuire segnalando
qualsiasi effetto indesiderato
riscontrato durante l’assunzione di questo medicinale. Vedere la
fine del paragrafo 4 per le
informazioni su come segnalare gli effetti indesiderati.
LEGGA ATTENTAMENTE QUESTO FOGLIO PRIMA DI PRENDERE QUESTO MEDICINALE
PERCHÉ CONTIENE
IMPORTANTI INFORMAZIONI PER LEI.
Le sarà consegnata una SCHEDA DI ALLERTA PER IL PAZIENTE che contiene
importanti informazioni di
sicurezza che deve conoscere riguardo al trattamento con Zynteglo.
Deve portare sempre con sé la
Scheda di allerta per il paziente e la mostri al Suo medico o
all’infermiere quando li vede o se viene
ricoverato/a in ospedale.
-
Conservi questo foglio. Potrebbe aver bisogno di leggerlo di nuovo.
-
Se ha qualsiasi dubbio, si rivolga al medico o all’infermiere.
-
Se manifesta un qualsiasi effetto indesiderato, compresi quelli non
elencati in questo foglio, si
rivolga al medico o all’infermiere. Vedere paragrafo 4.
-
Legga la Scheda di allerta per il paziente con attenzione e segua le
istruzioni in essa riportate.
CONTENUTO DI QUESTO FOGLIO
1.
Cos’è Zynteglo e a cosa serve
2.
Cosa deve sapere prima che Zynteglo Le venga somministrato
3.
Come viene somministrato Zynteglo
4.
Possibili effetti indesiderati
5.
Come conservare Zynteglo
6.
Contenuto della confezione e altre informazioni
1.
COS’È ZYNTEGLO E A COSA SERVE
Zynteglo è usato per il trattamento di una grave malattia genetica
detta beta talassemia
trasfusione-dipendente (TDT), che include la malattia comunemente nota
come beta talassemia major
o anemia mediterranea, in persone di età pari o superiore a 12 anni.
Le persone affette da questa

Карактеристике производа

Medicinale non più autorizzato
1
ALLEGATO I
RIASSUNTO DELLE CARATTERISTICHE DEL PRODOTTO
Medicinale non più autorizzato
2
Medicinale sottoposto a monitoraggio addizionale. Ciò permetterà la
rapida identificazione di
nuove informazioni sulla sicurezza. Agli operatori sanitari è
richiesto di segnalare qualsiasi reazione
avversa sospetta. Vedere paragrafo 4.8 per informazioni sulle
modalità di segnalazione delle reazioni
avverse.
1.
DENOMINAZIONE DEL MEDICINALE
Zynteglo 1,2-20 × 10
6
cellule/ml dispersione per infusione.
2.
COMPOSIZIONE QUALITATIVA E QUANTITATIVA
2.1
DESCRIZIONE GENERALE
Zynteglo (betibeglogene autotemcel) è una popolazione cellulare
arricchita di cellule autologhe CD34
+
geneticamente modificate che contiene cellule staminali ematopoietiche
(_haematopoietic stem cells_,
HSC) trasdotte con un vettore lentivirale (LVV) che codifica per il
gene della β
A-T87Q
-globina.
2.2
COMPOSIZIONE QUALITATIVA E QUANTITATIVA
Il prodotto finito è composto da una o più sacche per infusione
contenenti una dispersione
di 1,2-20 × 10
6
cellule/ml sospese in una soluzione crioconservante. Ogni sacca per
infusione contiene
circa 20 ml di Zynteglo.
Le informazioni quantitative riguardanti la concentrazione, le cellule
CD34
+
e la dose per il medicinale
sono fornite nel Foglio Illustrativo del Lotto. Il Foglio Illustrativo
del Lotto è incluso all’interno del
coperchio del criocontenitore per il trasporto di Zynteglo.
Eccipiente con effetti noti
Ogni dose contiene 391-1564 mg di sodio.
Per l’elenco completo degli eccipienti, vedere paragrafo 6.1.
3.
FORMA FARMACEUTICA
Dispersione per infusione.
Una dispersione da limpida a leggermente torbida, da incolore a gialla
o rosa.
4.
INFORMAZIONI CLINICHE
4.1
INDICAZIONI TERAPEUTICHE
Zynteglo è indicato per il trattamento di pazienti di età pari o
superiore a 12 anni affetti da beta
talassemia trasfusione-dipendente (TDT) che non hanno un genotipo β
0
/β
0
, per i quali il trapianto di
cellule staminali ematopoietiche (_haematopoietic stem cells_, HSC)
sia appro