Nazione: Unione Europea
Lingua: italiano
Fonte: EMA (European Medicines Agency)
Trapianto autologo di cellule CD34+ di popolazione ricca che contiene le cellule staminali ematopoietiche transduced con lentiglobin BB305 vettore lentivirale che codifica per la beta-UN-T87Q-gene globinico
bluebird bio (Netherlands) B.V.
B06A
betibeglogene autotemcel
Other hematological agents
beta-talassemia
Zynteglo è indicato per il trattamento di pazienti di 12 anni e anziani con trasfusione-dipendente β talassemia (TDT) che non hanno un β0/β0 genotipo, per cui di cellule staminali emopoietiche (HSC) il trapianto è opportuno, ma un antigene leucocitario umano (HLA)-abbinato correlati HSC donatore non è disponibile.
Revision: 5
Ritirato
2019-05-29
Medicinale non più autorizzato 37 B. FOGLIO ILLUSTRATIVO Medicinale non più autorizzato 38 FOGLIO ILLUSTRATIVO: INFORMAZIONI PER IL PAZIENTE O COLORO CHE SE NE PRENDONO CURA ZYNTEGLO 1,2-20 × 10 6 CELLULE/ML DISPERSIONE PER INFUSIONE betibeglogene autotemcel Medicinale sottoposto a monitoraggio addizionale. Ciò permetterà la rapida identificazione di nuove informazioni sulla sicurezza. Lei può contribuire segnalando qualsiasi effetto indesiderato riscontrato durante l’assunzione di questo medicinale. Vedere la fine del paragrafo 4 per le informazioni su come segnalare gli effetti indesiderati. LEGGA ATTENTAMENTE QUESTO FOGLIO PRIMA DI PRENDERE QUESTO MEDICINALE PERCHÉ CONTIENE IMPORTANTI INFORMAZIONI PER LEI. Le sarà consegnata una SCHEDA DI ALLERTA PER IL PAZIENTE che contiene importanti informazioni di sicurezza che deve conoscere riguardo al trattamento con Zynteglo. Deve portare sempre con sé la Scheda di allerta per il paziente e la mostri al Suo medico o all’infermiere quando li vede o se viene ricoverato/a in ospedale. - Conservi questo foglio. Potrebbe aver bisogno di leggerlo di nuovo. - Se ha qualsiasi dubbio, si rivolga al medico o all’infermiere. - Se manifesta un qualsiasi effetto indesiderato, compresi quelli non elencati in questo foglio, si rivolga al medico o all’infermiere. Vedere paragrafo 4. - Legga la Scheda di allerta per il paziente con attenzione e segua le istruzioni in essa riportate. CONTENUTO DI QUESTO FOGLIO 1. Cos’è Zynteglo e a cosa serve 2. Cosa deve sapere prima che Zynteglo Le venga somministrato 3. Come viene somministrato Zynteglo 4. Possibili effetti indesiderati 5. Come conservare Zynteglo 6. Contenuto della confezione e altre informazioni 1. COS’È ZYNTEGLO E A COSA SERVE Zynteglo è usato per il trattamento di una grave malattia genetica detta beta talassemia trasfusione-dipendente (TDT), che include la malattia comunemente nota come beta talassemia major o anemia mediterranea, in persone di età pari o superiore a 12 anni. Le persone affette da questa Leggi il documento completo
Medicinale non più autorizzato 1 ALLEGATO I RIASSUNTO DELLE CARATTERISTICHE DEL PRODOTTO Medicinale non più autorizzato 2 Medicinale sottoposto a monitoraggio addizionale. Ciò permetterà la rapida identificazione di nuove informazioni sulla sicurezza. Agli operatori sanitari è richiesto di segnalare qualsiasi reazione avversa sospetta. Vedere paragrafo 4.8 per informazioni sulle modalità di segnalazione delle reazioni avverse. 1. DENOMINAZIONE DEL MEDICINALE Zynteglo 1,2-20 × 10 6 cellule/ml dispersione per infusione. 2. COMPOSIZIONE QUALITATIVA E QUANTITATIVA 2.1 DESCRIZIONE GENERALE Zynteglo (betibeglogene autotemcel) è una popolazione cellulare arricchita di cellule autologhe CD34 + geneticamente modificate che contiene cellule staminali ematopoietiche (_haematopoietic stem cells_, HSC) trasdotte con un vettore lentivirale (LVV) che codifica per il gene della β A-T87Q -globina. 2.2 COMPOSIZIONE QUALITATIVA E QUANTITATIVA Il prodotto finito è composto da una o più sacche per infusione contenenti una dispersione di 1,2-20 × 10 6 cellule/ml sospese in una soluzione crioconservante. Ogni sacca per infusione contiene circa 20 ml di Zynteglo. Le informazioni quantitative riguardanti la concentrazione, le cellule CD34 + e la dose per il medicinale sono fornite nel Foglio Illustrativo del Lotto. Il Foglio Illustrativo del Lotto è incluso all’interno del coperchio del criocontenitore per il trasporto di Zynteglo. Eccipiente con effetti noti Ogni dose contiene 391-1564 mg di sodio. Per l’elenco completo degli eccipienti, vedere paragrafo 6.1. 3. FORMA FARMACEUTICA Dispersione per infusione. Una dispersione da limpida a leggermente torbida, da incolore a gialla o rosa. 4. INFORMAZIONI CLINICHE 4.1 INDICAZIONI TERAPEUTICHE Zynteglo è indicato per il trattamento di pazienti di età pari o superiore a 12 anni affetti da beta talassemia trasfusione-dipendente (TDT) che non hanno un genotipo β 0 /β 0 , per i quali il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (_haematopoietic stem cells_, HSC) sia appro Leggi il documento completo