Country: Европска Унија
Језик: Холандски
Извор: EMA (European Medicines Agency)
Autologe CD34+ cel verrijkt bevolking bevat hematopoietische stamcellen transduced met lentiglobin BB305 lentivirale vector coderen van de beta-A-T87Q-globine gen
bluebird bio (Netherlands) B.V.
B06A
betibeglogene autotemcel
Other hematological agents
beta-thalassemie
Zynteglo is geïndiceerd voor de behandeling van patiënten van 12 jaar en ouder met transfusie-afhankelijke β thalassaemia (TDT) die niet beschikken over een β0/β0 genotype, voor wie hematopoëtische stamcellen (HSC) transplantatie is geschikt, maar een human leukocyte antigen (HLA)-matched met betrekking HSC donor is niet beschikbaar.
Revision: 5
teruggetrokken
2019-05-29
Geneesmiddel niet langer geregistreerd 34 B. BIJSLUITER Geneesmiddel niet langer geregistreerd 35 BIJSLUITER: INFORMATIE VOOR DE PATIËNT OF VERZORGER ZYNTEGLO 1,2-20 × 10 6 CELLEN/ML DISPERSIE VOOR INFUSIE betibeglogene autotemcel Dit geneesmiddel is onderworpen aan aanvullende monitoring. Daardoor kan snel nieuwe veiligheidsinformatie worden vastgesteld. U kunt hieraan bijdragen door melding te maken van alle bijwerkingen die u eventueel zou ervaren. Aan het einde van rubriek 4 leest u hoe u dat kunt doen. LEES GOED DE HELE BIJSLUITER VOORDAT U DIT GENEESMIDDEL GAAT GEBRUIKEN WANT ER STAAT BELANGRIJKE INFORMATIE IN VOOR U. U krijgt een PATIËNTENWAARSCHUWINGSKAART. Deze bevat belangrijke veiligheidsinformatie over uw behandeling met Zynteglo. U dient de Waarschuwingskaart voor patiënten altijd bij u te dragen en te laten zien aan uw arts of verpleegkundige wanneer u ze bezoekt of wanneer u in het ziekenhuis wordt opgenomen. - Bewaar deze bijsluiter. Misschien heeft u hem later weer nodig. - Heeft u nog vragen? Neem dan contact op met uw arts of verpleegkundige. - Krijgt u last van een van de bijwerkingen die in rubriek 4 staan? Of krijgt u een bijwerking die niet in deze bijsluiter staat? Neem dan contact op met uw arts of verpleegkundige. - Lees de Waarschuwingskaart voor patiënten zorgvuldig en volg de instructies op. - INHOUD VAN DEZE BIJSLUITER 1. Wat is Zynteglo en waarvoor wordt dit middel gebruikt? 2. Wanneer mag u dit middel niet gebruiken of moet u er extra voorzichtig mee zijn? 3. Hoe gebruikt u dit middel? 4. Mogelijke bijwerkingen 5. Hoe bewaart u dit middel? 6. Inhoud van de verpakking en overige informatie 1. WAT IS ZYNTEGLO EN WAARVOOR WORDT DIT MIDDEL GEBRUIKT? Zynteglo wordt gebruikt voor de behandeling van een ernstige genetische ziekte die transfusie-afhankelijke bètathalassemie (_transfusion-dependent beta-thalassaemia_, TDT) wordt genoemd, waaronder de ziekte die meestal bètathalassemie major genoemd wordt, bij patiënten van 12 jaar en ouder. Mensen met deze aandoening kunnen niet gen Прочитајте комплетан документ
Geneesmiddel niet langer geregistreerd 1 BIJLAGE I SAMENVATTING VAN DE PRODUCTKENMERKEN Geneesmiddel niet langer geregistreerd 2 Dit geneesmiddel is onderworpen aan aanvullende monitoring. Daardoor kan snel nieuwe veiligheidsinformatie worden vastgesteld. Beroepsbeoefenaren in de gezondheidszorg wordt verzocht alle vermoedelijke bijwerkingen te melden. Zie rubriek 4.8 voor het rapporteren van bijwerkingen. 1. NAAM VAN HET GENEESMIDDEL Zynteglo 1,2-20 × 10 6 cellen/ml dispersie voor infusie. 2. KWALITATIEVE EN KWANTITATIEVE SAMENSTELLING 2.1. ALGEMENE BESCHRIJVING Zynteglo (betibeglogene autotemcel) is een genetisch gemodificeerde autologe CD34 + -cel-verrijkte populatie die hematopoëtische stamcellen (HSC) bevat die met lentivirale vector (LVV) zijn getransduceerd voor het coderen van het gen voor β A-T87Q -globine. 2.2. KWALITATIEVE EN KWANTITATIEVE SAMENSTELLING Het finale product bestaat uit één of meerdere infuuszakken die een dispersie van 1,2-20 × 10 6 cellen/ml bevatten gesuspendeerd in een oplossing voor cryopreservatie. Elke infuuszak bevat ongeveer 20 ml Zynteglo. De kwantitatieve informatie met betrekking tot sterkte, CD34 + -cellen en de dosis van het geneesmiddel, is te vinden in het informatieblad van de batch. Het informatieblad van de batch bevindt zich in het deksel van de cryoverzenddoos die voor het vervoer van Zynteglo wordt gebruikt. Hulpstof met bekend effect Elke dosis bevat 391-1564 mg natrium. Voor de volledige lijst van hulpstoffen, zie rubriek 6.1. 3. FARMACEUTISCHE VORM Dispersie voor infusie. Een heldere tot licht wazige, kleurloze tot gele of roze dispersie. 4. KLINISCHE GEGEVENS 4.1. THERAPEUTISCHE INDICATIES Zynteglo is geïndiceerd voor gebruik bij patiënten in de leeftijd van 12 jaar en ouder met transfusie-afhankelijke β-thalassemie (_transfusion-dependent _ _β_ _-thalassaemia_ - TDT) die geen β 0 /β 0 - genotype hebben, voor wie transplantatie van hematopoëtische stamcellen (HSC) gepast is, maar geen humaan leukocytenantigeen (HLA)-compatibele gerelateerde HSC-donor Прочитајте комплетан документ