Zynteglo

Maa: Euroopan unioni

Kieli: hollanti

Lähde: EMA (European Medicines Agency)

Aktiivinen ainesosa:

Autologe CD34+ cel verrijkt bevolking bevat hematopoietische stamcellen transduced met lentiglobin BB305 lentivirale vector coderen van de beta-A-T87Q-globine gen

Saatavilla:

bluebird bio (Netherlands) B.V.

ATC-koodi:

B06A

INN (Kansainvälinen yleisnimi):

betibeglogene autotemcel

Terapeuttinen ryhmä:

Other hematological agents

Terapeuttinen alue:

beta-thalassemie

Käyttöaiheet:

Zynteglo is geïndiceerd voor de behandeling van patiënten van 12 jaar en ouder met transfusie-afhankelijke β thalassaemia (TDT) die niet beschikken over een β0/β0 genotype, voor wie hematopoëtische stamcellen (HSC) transplantatie is geschikt, maar een human leukocyte antigen (HLA)-matched met betrekking HSC donor is niet beschikbaar.

Tuoteyhteenveto:

Revision: 5

Valtuutuksen tilan:

teruggetrokken

Valtuutus päivämäärä:

2019-05-29

Pakkausseloste

Geneesmiddel niet langer geregistreerd
34
B. BIJSLUITER
Geneesmiddel niet langer geregistreerd
35
BIJSLUITER: INFORMATIE VOOR DE PATIËNT OF VERZORGER
ZYNTEGLO 1,2-20 × 10
6
CELLEN/ML DISPERSIE VOOR INFUSIE
betibeglogene autotemcel
Dit geneesmiddel is onderworpen aan aanvullende monitoring. Daardoor
kan snel nieuwe
veiligheidsinformatie worden vastgesteld. U kunt hieraan bijdragen
door melding te maken van alle
bijwerkingen die u eventueel zou ervaren. Aan het einde van rubriek 4
leest u hoe u dat kunt doen.
LEES GOED DE HELE BIJSLUITER VOORDAT U DIT GENEESMIDDEL GAAT GEBRUIKEN
WANT ER STAAT BELANGRIJKE
INFORMATIE IN VOOR U.
U krijgt een PATIËNTENWAARSCHUWINGSKAART. Deze bevat belangrijke
veiligheidsinformatie over uw
behandeling met Zynteglo. U dient de Waarschuwingskaart voor
patiënten altijd bij u te dragen en te
laten zien aan uw arts of verpleegkundige wanneer u ze bezoekt of
wanneer u in het ziekenhuis wordt
opgenomen.
-
Bewaar deze bijsluiter. Misschien heeft u hem later weer nodig.
-
Heeft u nog vragen? Neem dan contact op met uw arts of
verpleegkundige.
-
Krijgt u last van een van de bijwerkingen die in rubriek 4 staan? Of
krijgt u een bijwerking die
niet in deze bijsluiter staat? Neem dan contact op met uw arts of
verpleegkundige.
-
Lees de Waarschuwingskaart voor patiënten zorgvuldig en volg de
instructies op. -
INHOUD VAN DEZE BIJSLUITER
1.
Wat is Zynteglo en waarvoor wordt dit middel gebruikt?
2.
Wanneer mag u dit middel niet gebruiken of moet u er extra voorzichtig
mee zijn?
3.
Hoe gebruikt u dit middel?
4.
Mogelijke bijwerkingen
5.
Hoe bewaart u dit middel?
6.
Inhoud van de verpakking en overige informatie
1.
WAT IS ZYNTEGLO EN WAARVOOR WORDT DIT MIDDEL GEBRUIKT?
Zynteglo wordt gebruikt voor de behandeling van een ernstige
genetische ziekte die
transfusie-afhankelijke bètathalassemie (_transfusion-dependent
beta-thalassaemia_, TDT) wordt
genoemd, waaronder de ziekte die meestal bètathalassemie major
genoemd wordt, bij patiënten
van 12 jaar en ouder. Mensen met deze aandoening kunnen niet gen

Valmisteyhteenveto

Geneesmiddel niet langer geregistreerd
1
BIJLAGE I
SAMENVATTING VAN DE PRODUCTKENMERKEN
Geneesmiddel niet langer geregistreerd
2
Dit geneesmiddel is onderworpen aan aanvullende monitoring. Daardoor
kan snel nieuwe
veiligheidsinformatie worden vastgesteld. Beroepsbeoefenaren in de
gezondheidszorg wordt verzocht
alle vermoedelijke bijwerkingen te melden. Zie rubriek 4.8 voor het
rapporteren van bijwerkingen.
1.
NAAM VAN HET GENEESMIDDEL
Zynteglo 1,2-20 × 10
6
cellen/ml dispersie voor infusie.
2.
KWALITATIEVE EN KWANTITATIEVE SAMENSTELLING
2.1.
ALGEMENE BESCHRIJVING
Zynteglo (betibeglogene autotemcel) is een genetisch gemodificeerde
autologe CD34
+
-cel-verrijkte
populatie die hematopoëtische stamcellen (HSC) bevat die met
lentivirale vector (LVV) zijn
getransduceerd voor het coderen van het gen voor β
A-T87Q
-globine.
2.2.
KWALITATIEVE EN KWANTITATIEVE SAMENSTELLING
Het finale product bestaat uit één of meerdere infuuszakken die een
dispersie
van 1,2-20 × 10
6
cellen/ml bevatten gesuspendeerd in een oplossing voor
cryopreservatie. Elke
infuuszak bevat ongeveer 20 ml Zynteglo.
De kwantitatieve informatie met betrekking tot sterkte, CD34
+
-cellen en de dosis van het
geneesmiddel, is te vinden in het informatieblad van de batch. Het
informatieblad van de batch bevindt
zich in het deksel van de cryoverzenddoos die voor het vervoer van
Zynteglo wordt gebruikt.
Hulpstof met bekend effect
Elke dosis bevat 391-1564 mg natrium.
Voor de volledige lijst van hulpstoffen, zie rubriek 6.1.
3.
FARMACEUTISCHE VORM
Dispersie voor infusie.
Een heldere tot licht wazige, kleurloze tot gele of roze dispersie.
4.
KLINISCHE GEGEVENS
4.1.
THERAPEUTISCHE INDICATIES
Zynteglo is geïndiceerd voor gebruik bij patiënten in de leeftijd
van 12 jaar en ouder met
transfusie-afhankelijke β-thalassemie (_transfusion-dependent _
_β_
_-thalassaemia_ - TDT) die geen β
0
/β
0
-
genotype hebben, voor wie transplantatie van hematopoëtische
stamcellen (HSC) gepast is, maar geen
humaan leukocytenantigeen (HLA)-compatibele gerelateerde HSC-donor