Country: Европска Унија
Језик: Норвешки
Извор: EMA (European Medicines Agency)
Etranacogene dezaparvovec
CSL Behring GmbH
B06
etranacogene dezaparvovec
Other hematological agents
Hemofili B
Treatment of severe and moderately severe Haemophilia B (congenital Factor IX deficiency) in adult patients without a history of Factor IX inhibitors.
Revision: 2
autorisert
2023-02-20
34 B. PAKNINGSVEDLEGG 35 PAKNINGSVEDLEGG: INFORMASJON TIL BRUKEREN HEMGENIX 1 X 10 13 GENOMKOPIER/ML KONSENTRAT TIL INFUSJONSVÆSKE, OPPLØSNING ETRANAKOGENDEZAPARVOVEK Dette legemidlet er underlagt særlig overvåking for å oppdage ny sikkerhetsinformasjon så raskt som mulig. Du kan bidra ved å melde enhver mistenkt bivirkning. Se avsnitt 4 for informasjon om hvordan du melder bivirkninger. LES NØYE GJENNOM DETTE PAKNINGSVEDLEGGET FØR DU BEGYNNER Å BRUKE DETTE LEGEMIDLET. DET INNEHOLDER INFORMASJON SOM ER VIKTIG FOR DEG. - Ta vare på dette pakningsvedlegget. Du kan få behov for å lese det igjen. - Spør lege eller sykepleier hvis du har flere spørsmål eller trenger mer informasjon. - Kontakt lege eller sykepleier dersom du opplever bivirkninger. Dette gjelder også bivirkninger som ikke er nevnt i pakningsvedlegget. Se avsnitt 4. - Legen vil gi deg et pasientkort. Les det grundig og følg instruksjonene på det. I DETTE PAKNINGSVEDLEGGET FINNER DU INFORMASJON OM: 1. Hva Hemgenix er og hva det brukes mot 2. Hva du må vite før du blir gitt Hemgenix 3. Hvordan Hemgenix gis 4. Mulige bivirkninger 5. Hvordan du oppbevarer Hemgenix 6. Innholdet i pakningen og ytterligere informasjon 1. HVA HEMGENIX ER OG HVA DET BRUKES MOT Hemgenix er et genterapeutisk legemiddel som inneholder virkestoffet etranakogendezaparvovek. Et genterapeutisk legemiddel virker ved å avlevere et gen i kroppen for å korrigere et defekt gen. Hemgenix brukes til behandling av alvorlig og moderat alvorlig hemofili B (medfødt faktor IX- mangel) hos voksne som ikke har/har hatt nøytraliserende antistoffer mot faktor IX-protein (faktor IX-hemmere). Personer med hemofili B er født med en endring i et gen som er nødvendig for å produsere faktor IX, et viktig protein som er nødvendig for blodkoagulering og stansing av blødning. Personer med hemofili B har for lavt nivå av faktor IX og er utsatt for indre eller ytre blødninger. HVORDAN HEMGENIX VIRKER Virkestoffet i Hemgenix er basert på et virus som ikke forårsaker sykdom hos men Прочитајте комплетан документ
1 VEDLEGG I PREPARATOMTALE 2 Dette legemidlet er underlagt særlig overvåking for å oppdage ny sikkerhetsinformasjon så raskt som mulig. Helsepersonell oppfordres til å melde enhver mistenkt bivirkning. Se pkt. 4.8 for informasjon om bivirkningsrapportering. 1. LEGEMIDLETS NAVN Hemgenix 1 x 10 13 genomkopier/ml konsentrat til infusjonsvæske, oppløsning 2. KVALITATIV OG KVANTITATIV SAMMENSETNING 2.1 GENERELL BESKRIVELSE Etranakogendezaparvovek er et genterapeutisk legemiddel som uttrykker den humane koagulasjonsfaktor IX. Det er en ikke-replikerende, rekombinant adenoassosiert virus serotype 5 (AAV5)-basert vektor som inneholder et kodonoptimalisert cDNA av human koagulasjonsfaktor IX variant R338L (FIX-Padua)-genet under kontroll av en leverspesifikk promotor (LP1). Etranakogendezaparvovek blir fremstilt i insektceller ved rekombinant DNA-teknologi. 2.2 KVALITATIV OG KVANTITATIV SAMMENSETNING Hver ml etranakogendezaparvovek inneholder 1 x 10 13 genomkopier (gc). Hvert hetteglass inneholder et opptrekkbart volum på 10 ml konsentrat til infusjonsvæske, oppløsning, som inneholder totalt 1 x 10 14 genomkopier. Det totale antallet hetteglass i hver pakning tilsvarer den nødvendige dosen til hver individuelle pasient, basert på pasientens kroppsvekt (se pkt. 4.2 og 6.5). Hjelpestoff(er) med kjent effekt Dette legemidlet inneholder 35,2 mg natrium per hetteglass (3,52 mg/ml). For fullstendig liste over hjelpestoffer, se pkt. 6.1. 3. LEGEMIDDELFORM Konsentrat til infusjonsvæske, oppløsning (sterilt konsentrat) Klar, fargeløs oppløsning. 4. KLINISKE OPPLYSNINGER 4.1 INDIKASJON(ER) Hemgenix er indisert til behandling av alvorlig og moderat alvorlig hemofili B (medfødt faktor IX- mangel) hos voksne pasienter uten faktor IX-hemmere i historikken. 4.2 DOSERING OG ADMINISTRASJONSMÅTE Behandlingen skal innledes under tilsyn av en lege med erfaring i behandling av hemofili og/eller blødningsforstyrrelser. Dette legemidlet bør administreres i en setting der personale og utstyr for behandling av infusjonsrelater Прочитајте комплетан документ