Zolgensma

Država: Evropska unija

Jezik: italijanščina

Source: EMA (European Medicines Agency)

Aktivna sestavina:

onasemnogene abeparvovec

Dostopno od:

Novartis Europharm Limited 

Koda artikla:

M09AX09

INN (mednarodno ime):

onasemnogene abeparvovec

Terapevtska skupina:

Altri farmaci per i disturbi del sistema muscolo-scheletrico

Terapevtsko območje:

Atrofia muscolare, spinale

Terapevtske indikacije:

Zolgensma è indicato per il trattamento di:pazienti con la sindrome del 5q atrofia muscolare spinale (SMA) con un bi-mutazione allelica del gene SMN1 e una diagnosi clinica di SMA di Tipo 1, orpatients con 5q SMA con un bi-mutazione allelica del gene SMN1 e fino a 3 copie del gene SMN2.

Povzetek izdelek:

Revision: 13

Status dovoljenje:

autorizzato

Datum dovoljenje:

2020-05-18

Navodilo za uporabo

39
B. FOGLIO ILLUSTRATIVO
40
FOGLIO ILLUSTRATIVO: INFORMAZIONI PER L’UTILIZZATORE
ZOLGENSMA 2 × 10
13 GENOMI VETTORIALI/ML SOLUZIONE PER INFUSIONE
onasemnogene abeparvovec
Medicinale sottoposto a monitoraggio addizionale. Ciò permetterà la
rapida identificazione di
nuove informazioni sulla sicurezza. Lei può contribuire segnalando
qualsiasi effetto indesiderato
riscontrato dal bambino durante l’assunzione di questo medicinale.
Vedere la fine del paragrafo 4 per
le informazioni su come segnalare gli effetti indesiderati.
LEGGA ATTENTAMENTE QUESTO FOGLIO PRIMA CHE QUESTO MEDICINALE SIA
SOMMINISTRATO AL BAMBINO
PERCHÉ CONTIENE IMPORTANTI INFORMAZIONI.
-
Conservi questo foglio. Potrebbe aver bisogno di leggerlo di nuovo.
-
Se ha qualsiasi dubbio, si rivolga al medico o all’infermiere del
bambino.
-
Se il bambino manifesta un qualsiasi effetto indesiderato, compresi
quelli non elencati in questo
foglio, si rivolga al medico o all’infermiere del bambino. Vedere
paragrafo 4.
CONTENUTO DI QUESTO FOGLIO
1.
Cos’è Zolgensma e a cosa serve
2.
Cosa deve sapere prima che Zolgensma sia somministrato al bambino
3.
Come viene somministrato Zolgensma
4.
Possibili effetti indesiderati
5.
Come conservare Zolgensma
6.
Contenuto della confezione e altre informazioni
1.
COS’È ZOLGENSMA E A COSA SERVE
COS’È ZOLGENSMA
Zolgensma è un tipo di medicinale chiamato “terapia genica”.
Contiene il principio attivo
onasemnogene abeparvovec che contiene materiale genetico umano.
A COSA SERVE ZOLGENSMA
Zolgensma si usa per trattare l’“atrofia muscolare spinale”
(SMA), una rara, grave malattia ereditaria.
COME AGISCE ZOLGENSMA
La SMA si verifica quando risulta mancante o anormale la versione di
un gene necessario per produrre
una proteina essenziale nota come proteina di “sopravvivenza dei
motoneuroni” (SMN). La mancanza
di proteina SMN provoca la morte dei nervi che controllano i muscoli
(motoneuroni). Ciò causa
indebolimento e deperimento muscolare, con conseguente perdita di
movimento.
Il medicinale agisce fo

Lastnosti izdelka

1
ALLEGATO I
RIASSUNTO DELLE CARATTERISTICHE DEL PRODOTTO
2
Medicinale sottoposto a monitoraggio addizionale. Ciò permetterà la
rapida identificazione di
nuove informazioni sulla sicurezza. Agli operatori sanitari è
richiesto di segnalare qualsiasi reazione
avversa sospetta. Vedere paragrafo 4.8 per informazioni sulle
modalità di segnalazione delle reazioni
avverse.
1.
DENOMINAZIONE DEL MEDICINALE
Zolgensma 2 × 10
13
genomi vettoriali/mL soluzione per infusione
2.
COMPOSIZIONE QUALITATIVA E QUANTITATIVA
2.1
DESCRIZIONE GENERALE
Onasemnogene abeparvovec è un medicinale per terapia genica che
esprime la proteina umana di
sopravvivenza dei motoneuroni (SMN). È un vettore basato su un virus
adeno-associato di sierotipo 9
(AAV9) ricombinante, incompetente per la replicazione, contenente il
cDNA per il gene umano SMN
posto sotto il controllo di un promotore ibrido tra l’enhancer del
citomegalovirus e il promotore della
β-actina di pollo.
Onasemnogene abeparvovec è prodotto in cellule di rene embrionale
umano mediante tecnologia del
DNA ricombinante.
2.2
COMPOSIZIONE QUALITATIVA E QUANTITATIVA
Ogni mL contiene onasemnogene abeparvovec con una concentrazione
nominale di 2 × 10
13
genomi
vettoriali (vg). I flaconcini conterranno un volume estraibile non
inferiore a 5,5 mL o 8,3 mL.
Il numero totale di flaconcini e la combinazione di volumi di
riempimento in ogni confezione finita
saranno personalizzati in base alle necessità posologiche dei singoli
pazienti in funzione del peso
corporeo (vedere paragrafi 4.2 e 6.5).
Eccipiente con effetti noti
Questo medicinale contiene 0,2 mmol di sodio per mL.
Per l’elenco completo degli eccipienti, vedere paragrafo 6.1.
3.
FORMA FARMACEUTICA
Soluzione per infusione.
Una soluzione da trasparente a leggermente opaca, da incolore a bianco
pallido.
4.
INFORMAZIONI CLINICHE
4.1
INDICAZIONI TERAPEUTICHE
Zolgensma è indicato per il trattamento di:
-
pazienti con atrofia muscolare spinale (SMA) 5q con una mutazione
biallelica nel gene
_SMN1_
e
una diagnosi clinica di SMA tipo 1