Evropska unija - slovenščina - EMA (European Medicines Agency)

sanofi b.v. - eliglustat - gaucher bolezen - drugi zdravljene bolezni prebavil in presnove izdelki, - cerdelga je indicirano za dolgotrajno zdravljenje odraslih bolnikov s gaucher boleznijo tipa 1 (gd1), ki so slabo metabolisers cyp2d6 (pms), vmesni metabolisers (ims) ali obsežne metabolisers (ems).

Evropska unija - slovenščina - EMA (European Medicines Agency)

alnylam netherlands b.v. - givosiran - porphyrias, jeter - različne zdravljene bolezni prebavil in presnove izdelki - zdravljenje akutna okvara porphyria (ahp) pri odraslih in mladostnikih, starih 12 let in več.

Evropska unija - slovenščina - EMA (European Medicines Agency)

alnylam netherlands b.v. - lumasiran sodium - hyperoxaluria, primary - drugi zdravljene bolezni prebavil in presnove izdelki, - treatment of primary hyperoxaluria type 1 (ph1) in all age groups.

Evropska unija - slovenščina - EMA (European Medicines Agency)

tmc pharma (eu) limited - fosdenopterin hydrobromide dihydrate - metal metabolism, inborn errors - drugi zdravljene bolezni prebavil in presnove izdelki, - nulibry is indicated for the treatment of patients with molybdenum cofactor deficiency (mocd) type a.

Slovenija - slovenščina - JAZMP (Javna agencija RS za zdravila in medicinske pripomočke)

genzyme europe b.v. - eliglustat - kapsula, trda - eliglustat 84 mg / 1 kapsula - eliglustat

Slovenija - slovenščina - JAZMP (Javna agencija RS za zdravila in medicinske pripomočke)

lenis d.o.o. - trientinijev diklorid - kapsula, trda - trientinijev diklorid 300 mg / 1 kapsula - trientin

Evropska unija - slovenščina - EMA (European Medicines Agency)

amicus therapeutics europe limited - migalastat hydrochloride - fabryjeva bolezen - migalastat - galafold je indiciran za dolgotrajno zdravljenje odraslih in mladostnikov, starih 16 let in več, s potrjeno diagnozo fabryjeve bolezni (pomanjkanje α-galaktozidaze a) in ki imajo amenabilno mutacijo.

Evropska unija - slovenščina - EMA (European Medicines Agency)

gmp-orphan sa - trientine tetrahydrochloride - hepatolentikularna degeneracija - drugi zdravljene bolezni prebavil in presnove izdelki, - cuprior je primerna za zdravljenje wilsonova bolezen pri odraslih, mladostnikih in otrocih, ≥ 5 let nestrpni do d-penicillamine terapija.

Evropska unija - slovenščina - EMA (European Medicines Agency)

serb sas - telotristat etiprat - carcinoid tumor; neuroendocrine tumors - drugi proizvodi prebavnega trakta in metabolizma - xermelo je indicirano za zdravljenje driska sindrom karcinoid v kombinaciji z somatostatina analogne (ssa) terapija pri odraslih, neustrezno nadzira prp terapijo.

Evropska unija - slovenščina - EMA (European Medicines Agency)

univar solutions bv - trientine dihydrochloride - hepatolentikularna degeneracija - drugi zdravljene bolezni prebavil in presnove izdelki, - cufence je primerna za zdravljenje wilsonova bolezen pri bolnikih nestrpni do d-penicillamine terapija, pri odraslih in otrok, starih 5 let ali starejši.